Die Studie ist für die Rekrutierung geöffnet und das Patientenscreening ist an der Stanford University angelaufen
Das Unternehmen erwartet die Behandlung des ersten Patienten im ersten Quartal 2020
EB-101 wird in der Anlage von Abeona in Cleveland hergestellt
NEW YORK und CLEVELAND, Jan. 13, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO), ein voll integriertes führendes Unternehmen im Bereich Gen- und Zelltherapien hat heute bekannt gegeben, dass das Prüfungsgremium (IRB, Institutional Review Board) der Stanford Universität ihm die Genehmigung zum Beginn der VIITAL™-Studie erteilt hat. In dieser klinischen Phase-3-Schlüsselstudie wird die Wirksamkeit von EB-101 bei der Behandlung von rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB) untersucht.Die Mehrheit der Patienten, die für die Rekrutierung vorgesehen sind, hat den Vorauswahlprozess in Stanford abgeschlossen, und das Unternehmen erwartet, dass der erste Patient im Rahmen der VIITAL™-Studie im ersten Quartal 2020 behandelt wird.
„Wir rechnen damit, dass 2020 ein Jahr mit großen Veränderungen für Abeona werden wird, und wir sind stolz, es mit dem Beginn unserer Phase-3-Schlüsselstudie zur Untersuchung von EB-101 bei RDEB einzuleiten“, so João Siffert, M.D., Chief Executive Officer.„Wir erwarten, dass noch dieses Quartal der erste Patient EB-101 erhalten wird, und damit die letzte Phase dieses wichtigen Programms in Gang gesetzt wird.Wir haben erhebliche Anstrengungen unternommen, um unsere unabhängige, voll funktionsfähige GMP-Anlage aufzubauen und zu validieren, die EB-101 für die VIITAL™-Studie produzieren und Kapazitäten für die Unterstützung der kommerziellen Markteinführung bieten wird.EB-101 hat das Potenzial, die erste zugelassene Therapie für RDEB und die einzige dauerhafte Behandlung großer chronischer Wunden zu werden, die besonders schmerzhaft und beeinträchtigend sind.“
Die VIITAL™-Phase-3-Studie ist eine multizentrische, randomisierte klinische Studie zur Beurteilung von EB-101 bei bis zu 15 Patienten mit RDEB. Es werden insgesamt ca. 30 große chronische Wundareale behandelt.Der primäre Endpunkt der Studie ist der Anteil der Wunden mit einer Wundheilung von über 50 % nach drei Monaten, verglichen mit unbehandelten Wundarealen desselben Patienten. Zu den sekundären Endpunkten gehören der Gesamteindruck des Patienten hinsichtlich Schmerzveränderungen gegenüber dem Studienbeginn sowie sonstige Patientenberichte (PROs) zur Beurteilung der Schmerzen beim Verbandwechsel, des Schmerzeinflusses sowie der körperlichen Funktion.Prüfärzte am Stanford University Medical Center rekrutieren derzeit geeignete Patienten für die VIITAL™-Studie, wobei in den kommenden Monaten weitere Studienzentren hinzukommen sollen.Weitere Informationen zur Studie finden Sie unter abeonatherapeutics.com/clinical-trials/rdeb.
Abeona wird EB-101 für die VIITAL™-Schlüsselstudie im Elisa Linton Center for Rare Disease Therapies, seiner zentral in Cleveland, Ohio, gelegenen voll funktionsfähigen Produktionsanlage für Gen- und Zelltherapie herstellen.Das Center ist eine über 2.400 m2 große Anlage mit einer großen cGMP-Kapazität und modernen Laborräumen zur Unterstützung der CMC-Entwicklung für Prozesse und Analysen, die von umfassenden Qualitätssystemen validiert und gesteuert und von erfahrenen Mitarbeitern überwacht wird.Die Anlage ist zudem für die klinische Produktion der AAV-Gentherapien des Unternehmens ausgelegt.
Über EB-101
EB-101 ist eine autologe genkorrigierte Zelltherapie in der Spätphase der klinischen Entwicklung zur Behandlung von rezessiv dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB), einer seltenen Bindegewebserkrankung ohne zugelassene Therapie.Die Behandlung mit EB-101 umfasst einen Gentransfer, um COL7A1-Gene in die eigenen Hautzellen des Patienten (Keratinocyten) zu schleusen und diese dann dem Patienten zurückzutransplantieren, um eine normale Typ-VII-Kollagenexpression zu ermöglichen und die Wundheilung zu erleichtern.Aus den Daten einer von der Stanford University durchgeführten klinischen Phase-I/IIa-Studie zu EB-101 geht hervor, dass die genkorrigierte Zelltherapie bei RDEB-Patienten eine dauerhafte Wundheilung mit einer Dauer von mehr als zwei bis mehr als fünf Jahren erzielte, auch bei sehr großen, besonders komplexen Wunden, wie sie bei dieser Patientenpopulation am häufigsten vorkommen.In den USA wurde Abeona der Status Regenerative Medicine Advanced Therapy (fortschrittliche Therapie in der regenerativen Medizin), Breakthrough Therapy (bahnbrechende Therapie) und Rare Pediatric (seltene pädiatrische Erkrankung) für EB-101 zuerkannt. Außerdem hat EB-101 in den USA und in der EU den Orphan-Drug-Status (Status für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten).
Über rezessive dystrophe Epidermolysis bullosa
Die rezessive dystrophe Epidermolysis bullosa oder RDEB ist eine seltene Bindegewebserkrankung. Sie kennzeichnet sich durch schwere Wunden der Haut aus, die Schmerzen verursachen und zu systemischen Komplikationen führen können und infolgedessen die Lebenserwartung und -qualität beeinträchtigen.Patienten mit RDEB haben einen Defekt im COL7A1-Gen, wodurch sie kein Typ-VII-Kollagen produzieren können, das zur Verankerung der epidermalen und dermalen Strukturen der Haut erforderlich ist.Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung für RDEB.
Über Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gen- und Zelltherapien für schwere Erkrankungen entwickelt.Zu den klinischen Programmen des Unternehmens gehören EB-101, die autologe, genkorrigierte Zelltherapie für die Behandlung von rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV9-basierte Gentherapien für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms vom Typ A und B (MPS IIIA und MPS IIIB).Das Unternehmensportfolio an AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung von CLN1 bzw. CLN3.Zu seinen vorklinischen Produktkandidaten zählt ABO-401, der einen neuen Vektor der Abeonas AIM™-AAV-Kapsid-Plattform für die Behandlung aller Mutationen des CFTR-Gens nutzt.Abeona hat mehrere regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA für seine Pipeline-Kandidaten erhalten, unter anderem wurde dem Unternehmen der Status Regenerative Medicine Advanced Therapy (fortschrittliche Therapie in der regenerativen Medizin) für zwei Produktkandidaten (EB-101 und ABO-102) zuerkannt. www.abeonatherapeutics.com
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des U.S. Securities Act von 1933 in seiner jeweils gültigen Fassung sowie Abschnitt 21E des U.S. Securities Exchange Act von 1934 in seiner jeweils gültigen Fassung, die mit Risiken und Unsicherheiten verbunden sind.Zu diesen Aussagen gehören Aussagen über die klinischen Studien des Unternehmens, einschließlich deren Zeitplan und Erfolg, über die Produkte und Produktkandidaten des Unternehmens, darüber, dass mit EB-101 eine dauerhafte Heilung großer chronischer Wunden, an denen viele RDEB-Patienten leiden, erzielt werden kann, über zukünftige regulatorische Interaktionen mit den Zulassungsbehörden sowie über die Ziele und Aussichten des Unternehmens.Solche zukunftsgerichteten Aussagen lassen sich durch Begriffe wie „könnte“, „wird/werden“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“ und ähnliche Ausdrücke (sowie sonstige Wörter oder Ausdrücke, die sich auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände beziehen) identifizieren.Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren sowie zahlreicher Risiken und Unsicherheiten wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen in Aussicht gestellten Ergebnissen abweichen. Hierzu gehören zum Beispiel das anhaltende Interesse an unserem Portfolio für die Behandlung seltener Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für die Teilnahme an klinischen Studien zu gewinnen, die Ergebnisse aus künftigen Sitzungen mit der U.S. Food and Drug Administration oder anderen Zulassungsbehörden, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, Lizenzen für zur Vermarktung unserer Produkte erforderliche Technologien zu erhalten, die Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die Auswirkungen von Veränderungen auf den Finanzmärkten und der globalen wirtschaftlichen Bedingungen, Risiken im Zusammenhang mit der Datenanalyse und Berichterstellung sowie andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in den Quartalsberichten auf Formular 10-Q sowie in anderen Berichten, die das Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Soweit nicht anderweitig durch geltende Gesetze vorgeschrieben, übernimmt das Unternehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, z. B. aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.
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