Europeiska läkemedelsmyndigheten validerar ansökan om marknadsföringstillstånd för Elocta(TM) (rFVIIIFc)

Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) och Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) (STO:
SOBI) meddelade idag att den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har
validerat ansökan gällande marknadsföringstillstånd (MAA) för Elocta. Elocta
(rFVIIIFc) är ett rekombinant faktor VIII-fusionsprotein under utveckling för
behandling av hemofili A. Valideringen av ansökan, d v s den övergripande
kontrollen av att innehållet är komplett, betyder att EMA kan påbörja sin
granskning.

Elocta är det europeiska varunamnet för rFVIIIFc, också känt som Eloctate(TM)
(rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-fusionsprotein) i USA, Kanada och
Australien, där det är godkänt för behandling av hemofili A. Eloctate är den
första rekombinanta koagulationsfaktor-VIII-behandlingen med förlängd
cirkulationstid i kroppen, framtagen för att skydda mot blödningar och med en
möjlig ökning av tiden mellan profylaktiska injektioner.

"EMAs validering av marknadsansökan för Elocta är ett viktigt steg för att ta
denna innovativa behandling till människor med hemofili A i Europa," sa Douglas
E. Williams, Ph.D. executive vice president of Research & Development på Biogen.
"Elocta har potentialen att skydda mot blödningar samtidigt som antalet
injektioner minskar."

Myndighetsansökan inkluderar resultat från den kliniska fas-3 studien A-LONG som
utvärderade effekt, säkerhet och farmakokinetik för rFVIIIFc i pojkar och män
12 år eller äldre med svår hemofili, samt från den kliniska fas-3 studien Kids
A-LONG, som utvärderade effekt och säkerhet av rFVIIIFc hos barn under 12 år med
svår hemofili A.

Biogen Idec och Sobi samarbetar kring utvecklingen och kommersialiseringen av
Elocta/Eloctate för behandlingen av hemofili A. Sobi har en option att förvärva
rätten till den slutliga utvecklingen och kommersialiseringen i Europa,
Ryssland, Mellanöstern och norra Afrika. Biogen Idec leder utvecklingen, har
tillverkningsrättigheter och kommersialiseringsrättigheter i Nordamerika och
alla andra regioner där Sobi inte är närvarande.

"Sobi and Biogen Idec är fast beslutna att ta sig an de stora medicinska behoven
som finns för människor med hemofili," sa Birgitte Volck, M.D., Ph.D., senior
vice president of Development & Chief Medical Officer på Sobi. "Vi samarbetar
för att tillhandahålla innovativa läkemedel som har potentialen att förändra
sättet på vilket hemofili A behandlas."

---

Om hemofili A
Hemofili (blödarsjuka) A är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets
koaguleringsförmåga är nedsatt på grund av kraftigt reducerade nivåer, eller
fullständig avsaknad av faktor VIII-proteinet, som krävs för normal blodlevring.
Personer med hemofili A upplever upprepade och förlängda blödningar som kan vara
smärtsamma och kan ge permanenta skador på leder. I vissa fall kan dessa
blödningar vara livshotande. Enligt World Federation of Hemophilia, finns
uppskattningsvis 142,000 diagnosticerade patienter med hemofili A i hela
världen.[1]

Om A-LONG studien
A-LONG var en global öppen, multicenter fas 3 studie med 165 tidigare behandlade
pojkar och män 12 år och äldre med svår hemofili A. Studien utvärderade
individanpassad och veckovis profylax för att förhindra blödningar samt
behandling vid behov för att behandla blödning. I den individanpassade
behandlingsarmen startade samtliga deltagare med behandling två gånger i veckan.
Farmakokinetiska parametrar användes sedan för att anpassa doseringsintervallen
(var 3-5 dag) och dosen (25-65 IU/kg) för att hitta den lägsta möjliga faktor
VIII-nivån (1-3 IU/dl eller högreom nödvändigt) för att hindra blödning. I
studien var dosen i den veckovisa profylaxgruppen 65 IU/kg/vecka.

Om Kids A-LONG
Kids A-LONG är den första kliniska studien som utvärderat ett hemofililäkemdel
under utveckling med en förlängd halveringstid i barn under 12 år. Studien var
en  global, öppen, fas-3 multicenterstudie av 71 pojkar med svår hemofili A som
varit med om minst 50 behandlingstillfällen med annan faktor VIII-behandling.

Individer some deltagit i någon av de kliniska A-LONG eller Kids A-LONG
studierna erbjöds möjligheten att delta i ASPIRE, en klinisk uppföljningsstudie
över lång tid för att utverdera säkerhet och effekt av Eloctate/Elocta. För mer
information om dessa studier, vänligen besök www.biogenidec.com.

Om Elocta
Eloctate är en rekombinant, långtidsverkande koagulationsfaktorterapi under
utveckling för hemofili A. Den utnyttjar Fc-fusionsteknologi, som sätter ihop
faktor VIII-molekylen med Fc delen från Immunglobulin G subtyp 1 (IgG1, ett
vanligt förekommande protein i kroppen). Denna teknologi anses göra det möjligt
för Elocta att uttnyttja en naturligt förekommande process som fördröjer
nedbrytningen och återcirkulerar Elocta tillbaka till blodomloppet. Fc-
fusionsteknologin har använts i över 15 år. Biogen Idec är det enda företag som
applicerar teknologin inom hemofiliområdet.

Om Biogen Idec
Biogen Idec använder avancerad vetenskap och medicin för att upptäcka, utveckla
och leverera till patienter över hela världen innovativa terapier för behandling
av neurodegenerativa sjukdomar, hemofili och autoimmuna sjukdomar. Biogen Idec
grundades 1978 och är världens äldsta oberoende bioteknikföretag. Patienter över
hela världen drar nytta av dess ledande behandlingar inom multipel skleros. För
produktmärkning, pressmeddelanden och ytterligare information om företaget,
vänligen besök www.biogenidec.com.

Om Sobi
Sobi är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på att tillhandahålla
innovativa behandlingar och service som förbättrar livet för patienter med
sällsynta sjukdomar. Produktportföljen fokuserar främst på
inflammationssjukdomar och genetiska sjukdomar samt två projekt i sen klinisk
fas inom hemofili. Sobi marknadsför även en portfölj specialist- och
särläkemedel på uppdrag av olika partnerföretag. Intäkterna uppgick 2013 till
2,2 miljarder kronor och antalet anställda var cirka 550. Aktien (STO: SOBI) är
noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare information finns på www.sobi.com.

 För mer information kontakta:

 Sobi

 Media Contact:                 Investor Relations contact:

 Oskar Bosson                   Jörgen Winroth

 +46 70 410 71 80               +1 347-224-0819, +1 212-579-0506, +46 8 697 2135

 oskar.bosson@sobi.com          jorgen.winroth@sobi.com



 Biogen Idec

 Media Contact:                 Investor Relations Contact:

 Lee-Ann Murphy                 Ben Strain

 +1-781-464-3260                +1-781-464-2442

 public.affairs@biogenidec.com  IR@biogenidec.com


--------------------------------------------------------------------------------

[1] World Federation of Hemophilia. Annual Global Survey 2012.
http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1574.pdf. Data hämtad 28 januari,
2014.

[HUG#1867720]