セルヴェーションはＵＴヘルスからライセンスを取得、3つのプログラムを前進させる
確保済みの助成金約1,000万ドル (約10億円) で2件の第2相試験をサポート
フランク･タッフィーが暫定最高経営責任者を務める
ニューヨーク発, Nov. 07, 2016 (GLOBE NEWSWIRE) -- フォートレス･バイオテック･インク (Fortress Biotech, Inc.、NASDAQ:FBIO) は、外傷性脳損傷 (「TBI」) の新たな治療法を開発するため、子会社セルヴェーション･インク (Cellvation, Inc.) を設立した。セルヴェーションは、2件の第2相細胞療法を含め、TBI向けに3件のプログラムについて、全世界を対象とする独占権を確保する契約をヒューストンのテキサス大学ヘルスサイエンスセンター (UTヘルス (UTHealth)) と締結した。
小児に関しては、自己骨髄から採取した幹細胞を使用して重症のTBIを治療する第2相多施設共同プラセボ対照無作為化二重盲検比較試験を実施中であり、最大50人の患者が組み入れられる (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01851083)。成人については、自己骨髄から採取した幹細胞を使用して重症のTBIを治療する第2相プラセボ対照無作為化二重盲検比較試験が間もなく開始され、最大55人の患者が組み入れられる (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02525432)。第2相試験は、国立保健研究機構 (National Institutes of Health) および国防省から確保された約1,000万ドル (約10億円) の助成金によってサポートされている。セルヴェーションは、この助成金を戦略的に活用し、追加の臨床施設を開設して試験結果を加速しようと計画している。
疾病管理予防センター (Centers for Disease Control and Prevention) によると、TBIは米国における成人と子供の死亡および障害の主要な一因であり、障害関係の死亡の3分の1近くを占めている。TBIは、通常の脳の動作に影響する頭部への外傷、衝撃 (または穿通性損傷) から起こる。TBIには、「軽症」 (脳震盪とよく呼ばれる精神状態や意識に短時間の変化がある状況) から、「重症」 (長期に意識不明状態が続き、入院が必要である) がある。全国病院退院調査 (National Hospital Discharge Survey) によると、2010年に米国ではTBIが約250万症例あり、5万人が死亡、28万人が入院を必要とした。TBI関連の傷害は米国で年間760億ドル (約8兆円) に上ると推定されている。
セルヴェーションは、遺伝子操作を行わずに骨髄から取得した細胞の消炎効果を強化する次世代のバイオリアクターに関するライセンスをUTヘルスから取得した。セルヴェーションは、米国におけるリードプログラムの臨床開発を続ける中、日本については最近の薬事法改正に基づき、市場への早期参入を検討している。この改正では、初期臨床試験で安全性･有効性が示された場合、再生医療製品を条件付きで承認することが可能になる。
セルヴェーションのプログラムは、チャールズ･コックス博士 (Dr. Charles Cox) によって開発された。同博士は、ジョージ･アンド･シンシア･ミッチェル (George & Cynthia Mitchell) で神経科特別栄誉学科長を、UTヘルス小児外科部のマクガバン･メディカル･スクール (McGovern Medical School) で小児再生医療ディレクターを、さらに、メモリアル･ハーマン･レッド･デューク外傷機関 (Memorial Hermann Red Duke Trauma Institute) で共同ディレクターを務める。また、セルヴェーションで中核科学アドバイザーを務める予定である。コックス博士は次のように述べている。「細胞療法は、TBIに対する神経炎症反応が当初の傷害を拡大するのを軽減するために、とても有望な戦略です。この「二次的脳損傷」を標的にすることで、損傷された組織を保全し、最終的には予後を改善することを目指しています。セルヴェーションのチームと協力して、これらの重要なプログラムを進行させることができるのを楽しみにしています。」
フォートレス･バイオテックの会長兼最高経営責任者リンゼイ･A･ローゼンウォルド博士 (Dr. Lindsay A. Rosenwald) は次のように述べている。「UTヘルスとチャールズ･コックス博士と、この協力関係を結べることを嬉しく思っています。TBIは未対応の重大な医療上のニーズに関連づけられていて、過去20年間で標準治療はほとんど進歩していませんでした。コックス博士とチームが生成するデータは、細胞療法が頭部の外傷後のさらなる損傷を軽減し、長期的な予後の改善ができる可能性を示唆しています。これらのエキサイティングな療法の開発を続け、患者さんにお届けできるようになるのを楽しみにしています。」
また、フォートレスではフランク･タッフィー (Frank Taffy) をセルヴェーションの暫定最高経営責任者兼社長および取締役会メンバーに任命したことも発表した。タッフィー氏はセルヴェーションのプログラムを特定し、同社を共同で創設した。同氏はライフサイエンスの企業開発･運営において15年を超える経験を持つ。同氏はヘロサイト社 (Helocyte Inc.) の社長兼最高経営責任者および取締役会メンバーを務めている。同社はがんおよび感染症のための新たな免疫療法の開発を専門にしており、同様に同氏が共同創設した会社である。同氏は以前にフォレスト･ラボラトリーズ (Forest Laboratories、現アラガン (Allergan)) の営業責任者 (シニア･ディレクター) およびライフ･テクノロジーズ (Life Technologies、現サーモ･フィッシャー･サイエンティフィック (Thermo Fisher Scientific) の経営企画担当ディレクターを務めた。また、同社では取締役会のメンバーでもあった。同氏の初めての就職先はプロクター･アンド･ギャンブル (Proctor & Gamble) で、知的財産担当弁護士であった。シラキュース大学法学部の法学博士号およびノーステキサス大学のバイオケミストリーの学士号を取得している。
外傷性脳損傷の治療のために骨髄から採取した幹細胞について
外傷性能損傷 (「TBI」) は、現在でも臨床外傷治療において最大の未解決の問題の一つである。細胞を使用する療法は、臨床前データで判定された多面的作用機序および早期臨床試験における極めて優れた安全性プロファイルの面で、小細胞療法とは異なっている。脳梗塞およびTBIにおいて、骨髄単核細胞を使用して概念実証データを展開し、これらのデータがUTヘルスにおける第1相および第2相試験への転換の基礎になった。作用機序は、本来の免疫系による神経炎症反応のダウンレギュレーションに関連しているようである。さらに、セルヴェーションでは、外部遺伝子導入のアプローチなしで、付着性骨髄派生の間葉系間質細胞における消炎細胞プログラムを増幅させる画期的なバイオリアクターに関するライセンスもUTヘルスから取得した。このアプローチの有用性は、TBIの体内モデルを使用して確認されている。細胞医療のこのパイプラインの開発は、TBI治療に対するアプローチに根本的な変化をもたらす機会である。
ヒューストンのテキサス大学ヘルスサイエンスセンター (University of Texas Health Science Center at Houston) について
1972年にテキサス大学評議委員会制度 (The University of Texas System Board of Regents) によって設立されたヒューストンのテキサス大学ヘルスサイエンスセンター (UTヘルス) は、ヒューストンの医療大学とテキサスの医療教育、革新、科学的発見、および優れた患者ケアのためのリソースである。UT制度 (The UT System) および米国湾岸地域にいて最も包括的な学術的医療センターであるUTヘルスは、バイオメディカル･インフォマティクス、バイオメディカルサイエンス、歯科、看護、公衆衛生の各学部およびジョン・P・アンド･キャサリン･G･マガヴァン･メディカル･スクール (John P. and Kathrine G. McGovern Medical School) の拠点である。UTヘルスには、テキサス大学ハリス･カウンティ精神科センター (The University of Texas Harris County Psychiatric Center) および同地域の成長中のクリニック･ネットワークが含まれている。同大学の主要大学付属病院には、メモリアル･ハーマン･テキサス医療センター (Memorial Hermann-Texas Medical Center)、メモリアル･ハーマン小児病院 (Children’s Memorial Hermann Hospital) およびハリス･ヘルス･リンドン B. ジョンソン病院 (Harris Health Lyndon B. Johnson Hospital) が含まれる。詳しくは、www.uth.eduを参照のこと。
UTヘルスは、神経損傷のための細胞治療で最先端を行っており、外傷性脳損傷の治療に対する新しいアプローチを開発している。UTヘルスのマガヴァン･メディカル･スクールは、メモリアル･ハーマン･レッド･デューク･トラウマ･インスティテュート (Memorial Hermann Red Duke Trauma Institute) およびメモリアル･ハーマン･ミッシャー･ニューロサイエンス･インスティテュート (Memorial Hermann Mischer Neuroscience Institute) の、メモリアル･ハーマン･テキサス･メディカル･センター (Memorial Hermann-Texas Medical Center) の提携機関である。メモリアル･ハーマンTMCは、米国外科医師会から認定を受けた全国最大規模のレベル1成人･小児外傷センターである。
フォートレス･バイオテックについて
フォートレス･バイオテック･インク (「フォートレス」) は、新規の医薬品およびバイオテクノロジー製品の取得、開発、商業化を専門とするバイオ医薬品会社である。フォートレスでは、フォートレス社内およびフォートレス･カンパニーズ (Fortress Companies) とも呼ばれる子会社群の両方で開発･商業化を行っており、関連会社ナショナル･ホールディングス･コーポレーション (National Holdings Corporation、NASDAQ:NHLD) を通じて金融サービスに関連する他の商品も開発している。フォートレスでは、社内開発プログラムの他に、バイオ医薬品事業のノウハウと医薬品開発能力を駆使して、フォートレス･カンパニーズが目標を達成できるよう、資金および経営サービスも提供している。フォートレスおよびフォートレス･カンパニーズは、研究開発プログラムを加速･サポートするための追加の資金を提供するため、ライセンスの供与、パートナーシップ、合弁事業、公的融資、プライベートファイナンスを求めることがある。詳しくは、www.fortressbiotech.comを参照のこと。
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