－ 米国での長期にわたる経験と多くのデータパッケージによって、日本において確認のための小規模治験が成功裏に完了すれば、日本におけるネオカート (NeoCart®) の製造販売承認が本承認で得られる見込みとなりました
－ 2017年第1四半期に日本医薬品医療機器総合機構との治験相談が完了し、そこでは、臨床、品質、非臨床安全性を含めた申請に必要なすべての分野が網羅されています
－ 日本は、軟骨欠損の市場は世界第2の規模であると推定され、保険償還制度は既に確立されており、医師および患者は変形性膝関節症を予防できる可能性のある軟骨欠損に対する治療方法を望んでます
マサチューセッツ州ウォルサム, May 09, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- 筋骨格系再生医療の開発･商業化を専門とする企業、ヒストジェニックス･コーポレーション (Histogenics Corporation、Nasdaq:HSGX、以下「ヒストジェニックス」) は本日、日本市場におけるヒストジェニックスの「ネオカート (NeoCart) 」 (膝の軟骨疾患を治療するための自家培養軟骨) に対する日本医薬品医療機器総合機構 (以下「PMDA」) の製造販売承認のための治験計画について、再生医療製品等審査部 (Office of Cellular and Tissue-based Products) との治験相談を無事終了したことを発表しました。ヒストジェニックスは、米国食品医薬品局 (FDA) の特別臨床試験計画評価 (Special Protocol Assessment、SPA) に基づくネオカートのPhase 3試験における245人の患者登録を、間もなく完了します。
ヒストジェニックスの社長兼最高経営責任者、アダム･グリッドリー (Adam Gridley) は次のように述べています。「日本におけるネオカートの製造販売承認までの迅速な開発計画に関し、PMDAから正式なフィードバックを得てとても喜ばしく思っています。また、PMDAから思慮深く迅速で協力的なご対応をいただいたことに大変感謝しております。ネオカートの米国における臨床、非臨床およびcGMPの堅固なデータを世界市場の展開のために用いるという、グローバル規制戦略を開始したのはほんの7ヶ月前のことですが、これらの治験相談の成功はこの戦略の成果です。我々は、本承認での製造販売承認のための迅速な開発計画が明確になったことが、日本およびアジアの他の地域におけるネオカートの開発･商業化パートナーを得る上で重要だと考えています。」
日本では再生医療に関連する法律が2014年に整備されました。この法律は、安全性が証明され、有効性が推定されれば、画期的かつ十分に立証された再生医薬製品については、開発･商業化までのパスウェイが迅速化できるように意図されて設定されています。ヒストジェニックスは、パーパス株式会社 (Purpose Co., 静岡県) から2016年5月にネオカートの日本における権利を再取得した直後に、臨床、非臨床安全性、品質についてのPMDAとの事前相談の準備を開始しました。
2017年第1四半期には、ヒストジェニックスはPMDAと対面助言を含めた一連の協議を行いました。これらの協議で、ヒストジェニックスが現在実施している、1年のプライマリーエンドポイントを設定したPhase 3試験が、日本における本承認での製造販売承認のために、安全性および有効性のエビデンスが適切かつ十分となり得ることについて、PMDAは同意しました。さらにPMDAは、ネオカートをマイクロフラクチャー施術群を対照群とし、30例の日本人患者を対象とした確認のための1年間の治験が、日本での本承認での製造販売承認申請に十分であることに同意しました。この日本における治験では、実施中であるネオカートのPhase 3試験と同一のプロトコールを使用します。また、ヒストジェニックスは、ネオカートが、最近施行された再生医療等製品関連法によって再生医療製品として規制を受けること、確認のための治験についての製造および供給は、同社の米国におけるcGMP (current good manufacturing process) 施設が利用できることを確認しました。PMDAとのこれらの協議には、共同創業者水野秀一博士 (Dr. Shuichi Mizuno) をはじめとするヒストジェニックスの代表者、規制および再生医療の専門家および米国の外科医の下でネオカート手技の訓練を受けた日本の整形外科の権威である医師、土屋明弘博士 (Dr. Akihiro Tsuchiya) および中川匠博士 (Dr. Takumi Nakagawa) が出席しました。
ヒストジェニックスは、確認のための治験の他にも、現行基準を反映し、ヒストジェニックスが既に実施した前臨床データを補完するために、短期 (3ヶ月) の一般的毒性試験およびin vitro発がん性試験を含めた小規模な非臨床安全性試験を追加で実施することをPMDAと同意しました。これらの追加試験のプロトコールは、PMDAと共にレビューし、製造販売承認前に実施します。品質に関する申請については、PMDAとヒストジェニックスは、特定の手順や試験方法についていくつか更新することについて同意しました。これらはすべて、予定されているFDAへの生物製剤承認申請 (BLA) へ向けた継続的な改善活動の一部として計画されています。ヒストジェニックスは、PMDAによる結論が、ネオカートの臨床･非臨床のデータパッケージの優れた内容と、15年以上の長期にわたるネオカートのcGMP製造経験の結果であると考えてます。
ヒストジェニックスの共同創業者でブリガム･アンド･ウィメンズ病院 (Brigham and Women’s Hospital) およびハーバード･メディカルスクール (Harvard Medical School) の助教授である水野秀一博士は次のように述べています。「PMDAの御指導並びに協力に対して感謝します。我々は過去20年近くにわたり、軟骨欠損を治療するために、この革新的な治療法の開発を先導する基盤となる 基礎科学と非臨床データおよびこれまでになく新しい細胞培養技術を提供して協力して取り組んできました。」
商業化のパートナリング活動の開始と併せて、ヒストジェニックスはローカスト･ウォーク (Locust Walk) の日本チームを介して、日本における膝軟骨欠損に対するネオカートの市場性について、病院もしくはクリニックで勤務する約80人の整形外科医を対象にする定量的マーケットリサーチを実施しました。その結果は米国の外科医や患者から得られた見解と同様であり、現在の治療では回復期間が長く、臨床的結果が不均一であることを特徴としたアンメットニーズの高い市場であり、多くの患者さんは不満足な治療を避けられない状況に置かれています。これらのデータは、満足な臨床的結果と生活の質（quality of life）の改善を実現し、同時に変形性関節症 (OA) への進行や不要な手術を回避することにより、ネオカートのような画期的な再生医療製品が受け入れられ、市場を拡大する機会を示唆しているとも言えます。
日本での調査結果には次のような内容が含まれています。
- 軟骨欠損は、痛みと機能の損失が見られる膝外傷例の約40%を占めている (その他の傷害のある場合とない場合の両方を含む) 。
- 膝の軟骨欠損の患者の約60%は、全く治療を受けていないか、または痛みを一時的に治療する保守的治療 (デブリードマンなど) のみを受けている。
- 膝の軟骨欠損を未治療のままで放置した患者の約60～70%はOAに進行する可能性が高く、現在膝OAのある患者の15～20%は、軟骨欠損の結果であると推察されている。
- 整形外科医の85%以上は膝の軟骨欠損に起因する痛みと機能損失に対して現在使用可能な治療オプションに満足していない。
- 整形外科医の約80%は、痛みと機能性を早期に改善することを重視しており、整形外科医の50%以上はネオカートの公表データを見てネオカートを使用したいと考えている。
千葉県の船橋整形外科病院 (Funabashi Orthopaedic Hospital) の副院長および東京女子医科大学 (Tokyo Women’s Medical University) の客員教授を務める土屋博士および、東京の帝京大学医学部整形外科教授を務める中川博士は次のように述べている。「米国と同じく、日本の外科医や患者の方は、痛みと関節機能の面でより早く回復し、より長期の耐久性があり、手術のやり直しの回数が減り、生活の質全体を改善することができる、軟骨欠損を修復するための新しい再生医療オプションを求めています。日本の患者さんには、現在、膝の軟骨疾患による痛みや関節機能損失を治療する良い方法がありません。ネオカートの開発には多年にわたり関心を持ち、米国で外科医から訓練を受けて来ましたが、医療関係の同僚達と共に、NSAIDではなく、オピオイド系でもない、この新しい細胞ベースの治療ができるようになる可能性を楽しみにしています。」
ヒストジェニックスは、日本の市場は大きいと考えており、膝の軟骨欠損による痛みを持つ患者さんに対して年間200,000件の手技が行われ、軟骨欠損やそれに関連する痛みを治療方法が限られているため、大きな機会があると考えています。未治療で放置されると軟骨欠損がOAになり、最終的には患者の加齢に伴って人工膝関節置換が必要になり、患者さんや保険に多額の経済的負担が生じることがあります。市場の予想によると、日本における40歳以上のOA患者は2,500万人であると考えられており、その人数は高齢化に伴い増加すると予測されています。ヒストジェニックスでは、開発および商業化のパートナーを確定した後に、そのパートナーと共にPMDAに治験届 (CTN) を提出し、治験を開始する予定です。
ヒストジェニックスについて
ヒストジェニックス･コーポレーション (Histogenics Corporation) は、筋骨格系再生医療の開発･商業化を専門とする企業です。ヒストジェニックスの再生医療プラットフォームは、細胞処理、細胞足場材、再生組織工学、生体接着剤、成長因子における専門知識･技術を組み合わせ、筋骨格系疾患に対する治療方法を提供します。ヒストジェニックスの最初の開発品であるネオカート (NeoCart) は現在、Phase 3段階にあります。ネオカートは、患者さんの自家細胞を使用して膝の軟骨欠損を治療するための自家細胞治療法です。膝の軟骨欠損は米国において大きな市場機会であり、適応手技件数は年間50万件以上であると推定されています。ネオカートは、膝への移植前および移植時には既に関節の硝子軟骨の特徴を示すようになっているため、移植後の生体による新しい軟骨形成の必要がなく、現在の治療方法には無い特徴を有しています。詳しくは、www.histogenics.comを参照下さい。
将来の見通しに関する表明
本リリースに記載されている様々な記述は、証券法に基づく「将来の見通しに関する表明」である。「予想する」、「考える」、「可能である」、「可能性がある」、「予期する」、「推定する」、「設計する」、「目標にする」、「意図する」「かもしれない」、「もしかすると...かもしれない」、「目標」、「計画」、「予測」、「予期」、「ターゲット」、「可能性が大きい」、「...はずである」、「将来...を行う」、「将来...を行うであろう」などを含むがそれらに限定されるものではなく、その否定形や類似した表現や単語は、将来の見通しに関する表明であることを示しています。将来の見通しに関する表明は、リスク、状況の変化、仮定、および不確実性が伴われる現在の予想に基づくものです。
ヒストジェニックス (Histogenics) の将来の見通しに関する表明に記載されている内容と実際の結果が大きく異なる可能性のある重要な要因には、以下のものが含まれます。ヒストジェニックスのネオカート (NeoCart) Phase 3試験のタイミングと成功、ネオカートのPhase 3試験の組み入れの遅延の可能性、米国および日本でネオカートまたは製品候補の承認を取得して維持する能力および承認を取得した製品の添付文書の内容、ヒストジェニックスが日本におけるネオカートの開発･商業化パートナーを見つける能力、ヒストジェニックスの製品候補の開発･商業化の範囲、進捗状況、拡張およびコスト、ネオカートに不可欠な素材の対応性についての規制上の承認を取得･維持する能力、ヒストジェニックスの製品候補の市場の規模と成長率およびそれらの市場への対応能力、ヒストジェニックスの経費と収入についての予想、ヒストジェニックスのキャッシュリソースおよび商業的に適切な条件で追加資金が提供されるかどうか、ヒストジェニックスとのイントレクソン (Intrexon) とのチャネル･パートナー契約の基となるテクノロジーの早期段階の開発、イントレクソン･コーポレーション (Intrexon Corporation) との独占チャネル･コラボレーション契約に関連してヒストジェニックスが負う可能のある追加費用、およびSECに提出済みのフォーム10-K (SECのウェブサイト、www.sec.govで入手可能) に記載されているヒストジェニックスの年次報告書の「リスク要因 (Risk Factors) 」および「財務状況および運営結果についての経営陣の説明 (Management’s Discussion and Analysis of Financial Condition and Results of Operations) 」のセクションに記載されているその他の要因。2017年第2四半期にSECに提出されるフォーム10-Qに記載される2017年3月末日までの四半期についてのヒストジェニックスの四半期レポートにあるこれらのセクションには、追加の要因が記載される可能性があります。上記のリスクおよびヒストジェニックスによるフォーム10-Kの年次報告書、フォーム10-Qの四半期報告書、フォーム8-Kの現況報告書、およびSECへのその他の提出書類に記載されているリスク以外にも、未知または予想しがたい要因がヒストジェニックスの結果に影響を与えることがあります。
ヒストジェニックスが予想している実際の結果や展開が実現されるという保証はなく、大概実現した場合であっても、ヒストジェニックスに対して予想されていた結果や効果に関する保証はありません。そのため、そのような将来の見通しに関する表明や推定に記載されている結果が達成可能であるという保証はできません。
ヒストジェニックスまたはその代理のいかなる者に帰属するすべての書面または口頭による将来の見通しに関する表明は、本書に記載または言及されている注意事項によって明示的に全面的に条件が課されています。ヒストジェニックスでは、ヒストジェニックスまたはその代理が行う将来の見通しに関する表明に過剰に頼らないように投資者に警告します。本リリースに記載されてる情報は本リリースの日付の時点のみで提供されており、ヒストジェニックスでは新しい情報、今後の出来事やその他の理由でいかなる将来の見通しに関する表明も公開的に更新または改訂する義務を一切負わず、そのような義務を一切、特定的に否認します。
この資料は、ヒストジェニックスが発表したプレスリリースの一部を日本語に翻訳し、皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。