Laufende Studien verunmöglichen CHMP-Prüfung unter Richtlinie für kleine Patientenpopulationen - Santhera erwartet negative Empfehlung für SNT-MC17/idebenone in Friedreich-Ataxie

 

Resultate der klinischen Studien mit SNT-MC17/idebenone, welche die CHMP im Rahmen des Zulassungsverfahrens erhalten hat, zeigen statistisch und klinisch relevante Verbesserungen bei Friedreich-Ataxie-Patienten in alltäglichen Aktivitäten (Activities of Daily Living) sowie in kardiologischen und neurologischen Funktionen. In seinem Joint-Assessment-Bericht bestätigt das Committee, dass sowohl das Sicherheitsprofil, die präklinischen Daten als auch die technische Entwicklung von SNT-MC17/idebenone den Anforderungen für eine Zulassung entsprechen. Dennoch kommt die CHMP zum Schluss, dass die eingereichten Daten zum Wirkungs-/Risiko-Profil unter den üblichen klinischen Prüfrichtlinien nicht für eine Zulassung ausreichen. Der Antrag auf Marktzulassung basierte primär auf den positiven Daten der NICOSIA-Studie (NIH COllaboration with Santhera in Ataxia), einer gemeinsam mit den US National Institutes of Health durchgeführten klinischen Studie mit jugendlichen Friedreich-Ataxie-Patienten. Das Dossier umfasste neurologische und kardiologische Auswertungen dieser Daten sowie Resultate früherer, klinischer Studien seitens akademischer Forschungsinstitute, welche primär die positive Wirkung auf Erkrankungen des Herzmuskels (Kardiomyopathie) in einer breiteren Population aufgezeigt hatten.

 

"Die zum jetzigen Zeitpunkt mündlich kommunizierte negative Empfehlung der CHMP kommt überraschend und ist eine herbe Enttäuschung. Basierend auf früheren Gesprächen im Rahmen des Zulassungsprozesses hatten wir erwartet, dass unser Dossier unter der Richtlinie für klinische Versuche in kleinen Patientenpopulationen geprüft wird", erklärt Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer von Santhera. "Als wir den Antrag auf Marktzulassung stellten, lief die Patientenrekrutierung unserer europäischen Phase-III-Studie MICONOS nur schleppend, weshalb wir über die Wahrscheinlichkeit eines erfolgreichen Abschlusses innerhalb eines vernünftigen Zeitrahmens eher besorgt waren. Zu diesem Zeitpunkt war darüber hinaus unsere Phase-III-Studie IONIA in den USA noch nicht gestartet. Wir haben die CHMP laufend über den Status der beiden Studien informiert. Jetzt scheint es, dass sich unser Erfolg, dennoch in der Lage zu sein, weitere Daten zu erheben, gegen uns wendet. Zusammen mit unserem Partner Takeda werden wir nun mögliche Optionen prüfen, damit SNT-MC17/idebenone in Europa so bald als möglich als kontrolliertes pharmazeutisches Produkt zur Behandlung der Friedreichs-Ataxie eingesetzt werden kann."

 

Die EMEA verfügt über einen formalen Prozess, unter welchem ein Unternehmen Einsprache zu einer negativen CHMP-Empfehlung erheben und eine weitere Prüfung durch ein gesondertes wissenschaftliches Gremium (Scientific Advisory Group) verlangen kann. In einem solchen Fall könnte eine abschliessende Empfehlung innerhalb von sechs Monaten vorliegen. Santhera und Marketingpartner Takeda werden diese Möglichkeit sorgfältig prüfen. Sollte diese Option verfolgt werden, gilt eine 15-tägige Einsprachefrist nach offiziellem Erhalt der CHMP-Empfehlung.

 

In Europa sind rund 90 % der für die Phase-III-Studie namens MICONOS (Mitochondrial Protection With Idebenone In Cardiological Or Neurological Outcome Study) notwendigen Patienten rekrutiert. Bis Ende Jahr sollte die Rekrutierung abgeschlossen sein.

 

In den USA sind bereits 41 Patienten in die Phase-III-Studie namens IONIA (Idebenone effects On Neurological ICARS Assessments) eingeschlossen. Santhera hat sich letztes Jahr mit der US Food and Drug Administration unter einem Special Protocol Assessment darauf geeinigt, mindestens 51 Patienten zu rekrutieren und, falls möglich, noch weitere Patienten einzuschliessen. Aufgrund der aktuellen Aussicht auf weitere Studienteilnehmer erwarten Santhera und die US-Studienleiter, dass die Studie schlussendlich zwischen 60 und 65 Patienten umfassen wird.

 

Santhera wird anlässlich der für 22. August 2008 geplanten Publikation des Halbjahresberichts 2008 über den Status der gesamten klinischen Pipeline und die finanziellen Kennzahlen informieren.

 

 

Friedreich-Ataxie ist eine seltene, aber schwere, genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung, die zur Degeneration von Nerven- und Muskelgewebe führt. Diese Krankheit führt zum Verlust von Muskelkontrolle, zu unkoordinierten Bewegungen, zu Muskelschwund und zur Verdickung der Herzwände. Aus diesem Grund beträgt die durchschnittliche Lebenserwartung von Friedreich-Ataxie-Patienten lediglich ungefähr 35 bis 50 Jahre. Friedreich-Ataxie betrifft die männliche und weibliche kaukasische Bevölkerung gleichermassen. In Nordamerika und Europa sind schätzungsweise 20'000 Patienten von der Krankheit betroffen.

 

Friedreich-Ataxie wird durch einen genetischen Defekt in dem für Frataxin kodierenden Gen verursacht. Geringere Mengen dieses Proteins führen letztlich zu einer Beeinträchtigung der Energieproduktion in den Mitochondrien, den Energieproduzenten der Zellen sowie zu einer Erhöhung von oxidativem Stress. Primär durch den Frataxin-Mangel betroffen sind die Gewebe mit dem höchsten Energiebedarf, insbesondere Nerven- und Herzgewebe, was zu pathologischen Veränderungen in der Herzmuskelanatomie und -funktion sowie zum Verlust von Nervenzellen führt.

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Santhera Pharmaceuticals (SWX:SANN) ist ein auf neuromuskuläre Erkrankungen fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Erforschung, die Entwicklung und die Vermarktung von niedermolekularen Medikamenten spezialisiert hat. Santhera prüft zurzeit drei Wirkstoffe in fünf klinischen Entwicklungsprogrammen. Das erste Produkt, SNT-MC17 (INN: idebenone), hat in Kanada die bedingte Marktzulassung zur Behandlung von Friedreich-Ataxie erhalten und wird in unter dem Produktnamen Catena® vermarktet. Das Medikament wird zurzeit auch von den Gesundheitsbehörden in der EU und der Schweiz geprüft und befindet sich in den USA in der Zulassungsstudie. Der Wirkstoff hat auch positive Wirkung in Duchenne-Muskeldystrophie, einer zweiten Indikation gezeigt. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

 

 

Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer

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Barbara Heller, Chief Financial Officer

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barbara.heller@santhera.com

 

Thomas Staffelbach, Head Public & Investor Relations

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Diese Publikation stellt kein Angebot oder Einladung dar, um Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, finanzielle Verfassung, Leistungsfähigkeit und Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.