Santhera Pharmaceuticals (SWX:SANN), ein auf neuromuskuläre Erkrankungen fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, gibt heute bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) den Orphan-Drug-Status für SNT-317/omigapil zur Behandlung kongenitaler Muskeldystrophie erteilt hat. Diese schwere, genetisch bedingte neuromuskuläre Krankheit verursacht bei Kleinkindern und jungen Erwachsenen einen lebensgefährlichen, progressiven Muskelschwund. Der Orphan-Drug-Status in den USA folgt kurz nach dem vergleichbaren Entscheid der europäischen Arzneimittelbehörde (European Medicines Agency - EMEA) für die zwei häufigsten Untertypen der Krankheit.
Sowohl in den USA als auch in Europa existieren spezielle Gesetzgebungen für sogenannte "orphan drugs". Damit sollen Pharmaunternehmen ermutigt werden, Therapien für seltene Krankheiten oder Beschwerden zu entwickeln. Um den Orphan-Drug-Status zu erhalten, müssen weniger als 200'000 (USA) oder weniger als 5 von 10'000 Menschen (EU) von einer Krankheit betroffen sein. In den USA geniessen Produkte mit Orphan-Drug-Status bis zu sieben, in der EU bis zu zehn Jahre Marktexklusivität nach der Zulassung. Zusätzliche Anreize betreffen u. a. Steuergutschriften oder der Erlass von Gebühren während des Zulassungsverfahrens sowie andere Vergünstigungen.
Santhera hat Omigapil im Jahr 2007 von Novartis für die Entwicklung in kongenitaler Muskeldystrophie und weiteren neuromuskulären Krankheiten einlizenziert. Tests in relevanten Krankheitsmodellen haben gezeigt, dass SNT-317/Omigapil dem Zelltod vorbeugt und generell die Pathologie bei Laminin-alpha 2-defizienten Muskeldystrophien verbessert. Präklinische Daten werden am kommenden 13th International World Muscle Society Congress (29. September bis 2. Oktober 2008 in Newcastle, UK) präsentiert.
Über kongenitale Muskeldystrophie
Kongenitale Muskeldystrophie umfasst eine Gruppe vererbter, neuromuskulärer Krankheiten, die bei Kindern und jungen Erwachsenen zu progressivem Muskelschwund führen. In schweren Formen kongenitaler Muskeldystrophien verursacht dies bereits bei Neugeborenen eine auffällige Muskelschwäche, die klinisch als "floppy infant syndrome" bezeichnet wird. Diese Untergruppe der kongenitalen Muskeldystrophie verursacht im jungen Alter zunehmende Bewegungsunfähigkeit und reduzieren die Lebenserwartung der betroffenen Patienten. Momentan ist kein wirkungsvolles Medikament zugelassen oder in fortgeschrittener klinischer Entwicklung. Aufgrund der Seltenheit der Krankheit fehlen aktuelle epidemiologische Studien. Die British Muscular Dystrophy Campaign schätzt jedoch, dass durchschnittlich eines von 20,000 bis 50,000 Kindern mit kongenitaler Muskeldystrophie geboren wird.
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Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SWX:SANN) ist ein auf neuromuskuläre Erkrankungen fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Erforschung, die Entwicklung und die Vermarktung von niedermolekularen Medikamenten spezialisiert hat. Santhera prüft zurzeit drei Wirkstoffe in fünf klinischen Entwicklungsprogrammen. Das erste Produkt, SNT-MC17 (INN: Idebenone), hat in Kanada die bedingte Marktzulassung zur Behandlung von Friedreich-Ataxie erhalten und wird in unter dem Produktnamen Catena® vermarktet. Das Medikament wird zurzeit auch von den Gesundheitsbehörden in der EU und der Schweiz geprüft und befindet sich in den USA in der Zulassungsstudie. Der Wirkstoff hat auch positive Wirkung in Duchenne-Muskeldystrophie, einer zweiten Indikation gezeigt. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Catena® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals, registriert in Kanada und in den USA.
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Thomas Meier, Chief Scientific Officer
Telefon +41 (0)61 906 89 87
thomas.meier@santhera.com
Thomas Staffelbach, Head Public & Investor Relations
Telefon +41 (0)61 906 89 47
Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Publikation stellt kein Angebot oder Einladung dar, um Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, finanzielle Verfassung, Leistungsfähigkeit und Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.
Diese Mitteilung ist eine Übersetzung der verbindlichen englischen Originalversion.
