Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S
Meddelelse nr. 15-13 / København, 16. maj 2013
Topotarget meddeler hermed, at der er frigivet et videnskabeligt resumé med positive endelige data fra BELIEF-registreringsstudiet med belinostat til behandling af perifert T-celle lymfekræft (PTCL), som vil blive præsenteret på årsmødet i ASCO (American Society of Clinical Oncology) den 31. maj til 4. juni 2013. Det videnskabelige resumé bekræfter, at der i BELIEF-studiet er opnået en objektiv responsrate (ORR) på 26 %.
De endelige resultater fra CLN-19 BELIEF-studiet med belinostat til behandling af patienter med recidiverende eller resistent (R/R) PTCL viser, at belinostat er veltolereret med en favorabel sikkerhedsprofil og en objektiv responsrate (ORR) på 26 %, jf. den i protokollen anførte definition af det primære effektmål. Endvidere viser resultaterne en ORR på 28 % i en undergruppe af patientgruppen med et blodpladetal ved udgangspunktet på ≥100.000/μl, som er det oftest anvendte inklusionskriterium for denne population. BELIEF-studiet var designet til at rekruttere patienter med R/R PTCL (herunder patienter som var svære at behandle) med et blodpladetal på 50.000/μl eller derover. Den gennemsnitlige responsvarighed (DoR) var 8,3 måneder, og den længste DoR var 29,4 måneder.
Resultaterne fra studiet tyder på, at belinostat potentielt vil kunne dække et udækket behov i behandlingen af recidiverende eller resistent PTCL, selv for de patienter som er svære at behandle. Resultaterne understreger dermed belinostats potentiale til at blive en betydningsfuld tilføjelse til de tilgængelige behandlinger af PTCL.
“Vi er fortsat utroligt glade for resultaterne fra dette studie med belinostat til behandling af patienter med PTCL, og vi mener, at de positive endelige data fuldt ud understøtter vores samarbejdspartner Spectrum Pharmaceuticals' planlagte indsendelse af en registreringsansøgning til de amerikanske sundhedsmyndigheder," udtaler Topotargets administrerende direktør Anders Vadsholt.
Spectrum Pharmaceuticals forventer at indsende registreringsansøgningen (NDA) for belinostat til behandling af patienter med PTCL i sommeren 2013.
Nedenfor vises det videnskabelige resumé, som nu er tilgængeligt på ASCO's hjemmeside (www.asco.org).
Belinostat a novel pan-histone deacetylase inhibitor (HDACi) in relapsed or refractory peripheral T-cell lymphoma (R/R PTCL): Results from the BELIEF trial
O. O’Connor, T. Masszi, K. Savage , L. Pinter-Brown, F. Foss, L. Popplewell, A. Cashen, J.K. Doorduijn, S. Chawla, P. Knoblauch, N. Azarnia, A. Zizani, Brown, G. Hess, Van Hoof, S. Horwitz, A. Shustov.
Background: Therapies approved in US for R/R PTCL have overall response rates (ORR) of 25%-27%. The need for new therapies persists. BELIEF is a pivotal, single-arm study of belinostat in patients with R/R PTCL after failure of ≥1 prior systemic therapies.
Methods: Entry criteria were measurable PTCL, platelets ≥50,000/µL, no prior HDACi therapy, and adequate organ function. PTCL diagnosis was confirmed by central pathology review (CPRG). Belinostat 30 min IV infusion at 1000 mg/m2 was administered on days 1–5 of a 3 week cycle until disease progression or unacceptable toxicity. Tumor response was assessed by Cheson 2007 criteria. The primary endpoint was the ORR.
Results: Patients with R/R PTCL (N=129, 53% male, median age 63 y) received belinostat for a median of 2 cycles (range 1–33). The median number of prior therapies was 2 (1-8) including CHOP/CHOP-like (96%) and stem cell transplant (23%). The median administered dose intensity was 98%. One and two dose reductions of 25% occurred in 12% and 1% of patients, respectively, due to various adverse events (AEs). For patients with a CPRG confirmed diagnosis of PTCL (N=120), the ORR was 26% (n=31; 10% CR; 16% PR). The median time to response was 5.6 weeks (range 4.3-50.4). The median duration of response (DoR) was 8.3 months; longest DoR was 29.4 months. For the subgroup of patients with CPRG confirmed PTCL and baseline platelets ≥100,000/μL (N=100) ORR was 28% (CR 11%; PR 17%). The most frequent (≥ 5%) Grade 3-4 treatment emergent AEs were thrombocytopenia (13%), neutropenia (13%), anemia (10%), dyspnea (6%), pneumonia (6%), and fatigue (5%). Patients with platelets <100K tolerated belinostat, with 98% dose intensity. Belinostat was well tolerated with a low incidence of myelosuppression. Discontinuations were due to PD (64%), death (11%), AEs (7%), patient request (8%), and other (4%).
Conclusions: Belinostat demonstrated a 26%-28% ORR in BELIEF and was well tolerated with a favorable safety profile in patients with R/R PTCL including those with low platelets. The low incidence of myelosuppression observed warrants further investigation of belinostat combination therapy to develop new treatment paradigms for R/R PTCL.
Topotarget A/S
For yderligere oplysninger kontakt venligst:
Anders Vadsholt, CEO: Direkte: +45 39178345; mobil: +45 28989055
Baggrundsoplysninger
Om Topotarget
Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et skandinavisk biofarmaceutisk selskab med hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med Spectrum Pharmaceuticals, Inc. på udviklingen af dets førende lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist positive resultater i behandling af blodkræftsygdomme og solide kræfttumorer opnået ved både enkeltstof- og kombinationsbehandling. For yderligere oplysninger henvises til www.topotarget.com.
Topotarget Safe Harbor Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om Topotarget A/S' forventninger til udviklingen af selskabets kliniske pipeline samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er forbundet med risici og usikkerhed, hvoraf mange ligger uden for Topotarget A/S' kontrol, og kan medføre, at de opnåede resultater afviger væsentligt fra de beskrevne. Topotarget A/S har ingen hensigt om og påtager sig ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre dansk lovgivning kræver det.
