Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S
Meddelelse nr. 28-13 / København, 10. december 2013
Topotarget meddeler hermed, at der er indsendt en registreringsansøgning (NDA) til de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) for belinostat til behandling af recidiverende eller resistent (R/R) perifert T-celle lymfekræft (PTCL). Registre-ringsansøgningen er indsendt til fremskyndet godkendelse med anmodning om fremskyndet sagsbehandling. Der forventes svar fra FDA vedrørende accept af ansøgningen inden for 60 dage fra FDA modtagelse.
Topotargets amerikanske samarbejdspartner Spectrum Pharmaceuticals, Inc. har indleveret en registreringsansøgning til FDA for belinostat til behandling af R/R PTCL. Ansøgningen er indsendt til fremskyndet godkendelse (Accelerated Approval) med anmodning om fremskyndet sagsbehandling (Priority Review). En potentiel accept af ansøgningen og beslutning om tildeling af Priority Review-status fra FDA ventes modtaget inden for 60 dage fra FDA modtagelse. Hvis FDA accepterer registreringsansøgningen for belinostat i denne indikation, kan en potentiel Accelerated Approval af ansøgningen finde sted inden for 8-12 måneder fra FDA modtagelse. Ansøgningen er baseret på CLN-19 BELIEF-studiet og udløser potentielt to væsentlige milepæle (se nedenfor) i løbet af 2014.
“Indleveringen af en registreringsansøgning for belinostat er et stort fremskridt for patienter med recidiverende eller resistent PTCL, som har et stort behov for nye behandlingsmuligheder. Vi er yderst tilfredse med denne udvikling og ser nu frem til at modtage en tilbagemelding fra FDA i 1. kvartal 2014”, udtaler Topotargets administrerende direktør Anders Vadsholt.
Relaterede milepælsbetalinger
Den første milepæl vedrører FDA's accept af ansøgningen, hvor Topotarget vil være berettiget til at modtage en kontantbetaling på USD 10 mio. fra Spectrum Pharmaceuticals samt 1 million aktier i Spectrum Pharmaceuticals (svarende til en værdi på ca. USD 9,4 mio.). Den anden milepæl udløses, når FDA godkender registreringsansøgningen, hvor Spectrum Pharmaceuticals vil foretage en kontantbetaling på USD 25 mio. til Topotarget.
Denne selskabsmeddelelse ændrer ikke Topotargets resultatforventninger til 2013.
Om godkendelsesprocessen
Inden for 60 dage fra modtagelse vil FDA beslutte, hvorvidt ansøgningen kan accepteres, og hvorvidt ansøgningen kan tildeles enten Priority Review-status eller Standard Review-status. På dag 74 fra FDA modtagelsen, vil FDA kommunikere tidsfrister for NDA evalueringen, herunder møder i denne periode. Priority Review kan føre til en godkendelse inden for 8 måneder fra FDA modtagelse, mens et Standard Review ventes at tage 12 måneder.
Registreringsansøgningen for belinostat er indsendt til Accelerated Approval. Det forventes at gennemførelsen af et randomiseret bekræftende studie (BelCHOP-studiet) vil være en betingelse for at opnå fuld godkendelse for belinostat i PTCL, mens igangsættelsen af dette studie er en forudsætning for at opnå FDA's accept af ansøgningen. Den første del af det bekræftende studie (BelCHOP-studiet) blev igangsat i august i år og pågår fortsat.
For at kunne opnå en potentiel markedsføringstilladelse i Europa kræves det, at det bekræftende randomiserede studie med BelCHOP er gennemført, men en godkendelse i USA kan bane vejen for en potentiel godkendelse i andre lande.
Om BELIEF-studiet
Rekrutteringen af patienter til det pivotale studie med belinostat til behandling af recidiverende eller resistent PTCL blev afsluttet i september 2011, efter at 129 patienter var blevet inkluderet. Endelige data, som blev præsenteret på årsmødet i American Society of Clinical Oncology i 2013, viste en objektiv responsrate (ORR) på 26 % i alle PTCL patienter, 28 % i PTCL-patienter med blodpladetal på over 100.000/μL, og 45,5 % i patienter med PTCL-subtypen angioimmunoblastisk T-celle lymfekræft (AITL). De sikkerhedsdata, der blev præsenteret på T-Cell Lymphoma Forum i 2013, viste en favorabel sikkerhedsprofil for belinostat i sammenligning med godkendte behandlinger for patienter med PTCL, og det blev fastslået, at det er muligt at kombinere belinostat og cytotoksiske behandlinger. Belinostat synes at have lav myelosuppression, og selv patienter med ringe knoglemarvsreserve tolererede belinostat godt.
Om BelCHOP-studiet
Den første del af det bekræftende studie med BelCHOP (belinostat plus cyclophosphamid, hydroxydaunorubicin (doxorubicin), oncovin (vincristin), og prednisolon) er designet til at fastlægge, hvilken dosis af kombinationen belinostat og CHOP, man sikkert kan administrere som førstelinjebehandling af patienter med PTCL. Formålet er endvidere at fastsætte den anbefalede dosis til et umiddelbart efterfølgende bekræftende fase III-studie. Den første del af BelCHOP-studiet er således en forudsætning for et bekræftende fase III-studie med belinostat i PTCL. Den første del af BelCHOP-studiet forventes at rekruttere op til 28 patienter inden 4. kvartal 2014. Den anden del af det bekræftende studie ventes igangsat i 1. halvår 2015.
Om belinostat
Belinostat er en ny pan-HDAC-hæmmer, og mere end 1.100 patienter er blevet behandlet med lægemiddelstoffet. Belinostat har en lovende sikkerhedsprofil, som kan give mulighed for at kombinere stoffet med traditionel kemoterapi. Prækliniske forsøg har vist, at belinostat kan have effekt i behandlingen af flere kræftformer ved at hæmme celledeling og fremkalde programmeret celledød (apoptose) i kræftceller. Belinostat er blevet afprøvet i en række kliniske fase I/II-studier vedrørende blodkræftsygdomme og solide tumorer i enkeltstof- og kombinationsbehandling. Data fra disse studier indikerer, at belinostat viser antitumor-effekt, herunder som enkeltstofbehandling af perifert T-celle lymfekræft (PTCL), kutant T-celle lymfekræft (CTCL) og leverkræft og som kombinationsbehandling af bløddelssarkom og tymom.
Topotarget A/S
For yderligere oplysninger kontakt venligst:
Anders Vadsholt, CEO – direkte: +45 39178345
Baggrundsoplysninger
Om Topotarget
Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et skandinavisk biofarmaceutisk selskab med hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med Spectrum Pharmaceuticals, Inc. på udviklingen af dets førende lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist positive resultater i behandling af blodkræftsygdomme og solide kræfttumorer opnået ved både enkeltstof- og kombinationsbehandling. For yderligere oplysninger henvises til www.topotarget.com.
Topotarget Safe Harbor Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om Topotarget A/S' forventninger til udviklingen af selskabets kliniske pipeline samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er forbundet med risici og usikkerhed, hvoraf mange ligger uden for Topotarget A/S' kontrol, og kan medføre, at de opnåede resultater afviger væsentligt fra de beskrevne. Topotarget A/S har ingen hensigt om og påtager sig ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre dansk lovgivning kræver det.
