Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S
Meddelelse nr. 02-14 / København, 6. februar 2014
Topotarget A/S meddeler hermed, at de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) har accepteret registreringsansøgningen (NDA) for Beleodaq™ til behandling af recidiverende eller resistent PTCL og samtidig tildeler Priority Review-status. Den såkaldte PDUFA-dag, hvor FDA træffer sin beslutning, er fastsat til 9. august 2014. Accepten af ansøgningen udløser en milepælsbetaling på USD 10 mio. samt 1 mio. aktier i Spectrum Pharmaceuticals, Inc. til Topotarget.
I december 2013 indsendte Topotargets amerikanske samarbejdspartner Spectrum Pharmaceuticals en registreringsansøgning (NDA) til de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) for BeleodaqTM til behandling af recidiverende eller resistent (R/R) perifert T-celle lymfekræft (PTCL). Registreringsansøgningen er nu blevet accepteret, og der er tildelt Priority Review-status. FDA har fastsat PDUFA-dagen (Prescription Drug User Fee Act), hvor der træffes beslutning om en evt. godkendelse, til 9. august 2014.
Accepten udløser den første af to forventede milepælsbetalinger vedrørende studiet med BeleodaqTM til behandling af R/R PTCL-patienter i USA: Spectrum Pharmaceuticals skal betale Topotarget USD 10 mio. samt 1 mio. aktier i Spectrum Pharmaceuticals.
“Vi er utroligt glade for denne nyhed, som er en væsentlig milepæl for Beleodaq™ i behandlingen af patienter med R/R PTCL. Derudover understreger den tildelte Priority Review-status vores lægemiddels potentiale i sammenligning med tilgængelige behandlinger. Ved modtagelsen af den tilhørende milepælsbetaling vil vi se frem til i den nærmeste fremtid at præsentere vores nye strategi for Topotarget”, udtaler Topotargets administrerende direktør Anders Vadsholt.
Som tidligere oplyst udløses endnu en kontant milepælsbetaling fra Spectrum Pharmaceuticals ved en godkendelse af registreringsansøgningen. Ved en godkendelse vil Topotarget endvidere være berettiget til at modtage potentielle royalties og salgsmilepæle.
Resultatforventninger til 2014
Topotarget forventer et overskud før skat i størrelsesordenen DKK 55-65 mio. for indeværende regnskabsår. Likviditeten forventes ved årets udgang at udgøre ca. DKK 78-88 mio. Den anden milepælsbetaling vedrørende en godkendelse af registreringsansøgningen er ikke medtaget i disse resultatforventninger. Aktierne i Spectrum Pharmaceuticals har en anslået værdi på USD 7,8 mio. baseret på aktiekursen den 5. februar 2014.
Godkendelsesproces
Inden for 60 dage fra modtagelse af en NDA vil FDA beslutte, hvorvidt ansøgningen kan accepteres, og hvorvidt den kan tildeles enten Priority Review-status eller Standard Review-status. Inden for 74 dage fra FDA's modtagelse af ansøgningen vil FDA kommunikere tidsfrister for NDA-evalueringen, herunder møder i denne periode. Priority Review kan føre til en godkendelse inden for 6 måneder fra datoen for accepten, mens et Standard Review ventes at tage 10 måneder fra datoen for accepten.
En godkendelse vil medføre en forpligtelse om at gennemføre et randomiseret, bekræftende fase III-studie. Der blev i august 2013 indledt et studie til fastlæggelse af dosis af BelCHOP (Beleodaq™ plus cyclophosphamid, hydroxydaunorubicin, oncovin og prednisolon), som skal gennemføres forud for igangsættelsen af fase III-studiet, og rekruttering forventes afsluttet i 4. kvartal 2014.
En godkendelse i USA kan bane vejen for en potentiel godkendelse i andre lande, som accepterer en FDA-godkendelse.
Om BELIEF-studiet
Rekrutteringen af patienter til det pivotale studie med Beleodaq™ til behandling af R/R PTCL blev afsluttet i september 2011, efter at 129 patienter var blevet inkluderet. Endelige data, som blev præsenteret på årsmødet i American Society of Clinical Oncology (ASCO) i 2013, viste en objektiv responsrate (ORR) på 26 % i alle PTCL patienter, 28 % i PTCL-patienter med blodpladetal på over 100.000/μL, og 45,5 % i patienter med PTCL-subtypen angioimmunoblastisk T-celle lymfekræft (AITL). De sikkerhedsdata, der blev præsenteret på T-Cell Lymphoma Forum i 2013, viste en favorabel sikkerhedsprofil for Beleodaq™ i sammenligning med godkendte behandlinger for patienter med PTCL, og det blev fastslået, at det formentlig er muligt at kombinere Beleodaq™ og cytotoksiske behandlinger. Beleodaq™ synes at have lav myelosuppression, og selv patienter med ringe knoglemarvsreserve tolererede Beleodaq™ godt.
Om BelCHOP-studiet
BelCHOP-studiet er designet til at fastlægge, hvilken dosis af kombinationen Beleodaq™ og CHOP man sikkert kan administrere som førstelinjebehandling af patienter med PTCL. Formålet er endvidere at fastsætte den anbefalede dosis til et umiddelbart efterfølgende bekræftende fase III-studie. Studiet til fastlæggelse af BelCHOP-dosis forventes at indrullere op til 28 patienter inden 4. kvartal 2014. Det bekræftede fase III-studie forventes igangsat i 1. halvår 2015.
Om BeleodaqTM
Beleodaq™ er en ny pan-HDAC (histondeacetylase)-hæmmer, og mere end 1.100 patienter er blevet behandlet med lægemiddelstoffet. Beleodaq™ har en favorabel sikkerhedsprofil, som kan give mulighed for at kombinere stoffet med traditionel kemoterapi. Prækliniske forsøg har vist, at Beleodaq™ kan have effekt i behandlingen af flere kræftformer ved at hæmme celledeling og fremkalde programmeret celledød (apoptose) i kræftceller. Beleodaq™ er blevet afprøvet i en række kliniske fase I/II-studier vedrørende blodkræftsygdomme og solide tumorer i enkeltstof- og kombinationsbehandling. Data fra disse studier indikerer, at Beleodaq™ viser antitumor-effekt, herunder som enkeltstof-behandling af PTCL, kutant T-celle lymfekræft (CTCL) og leverkræft, og som kombinationsbehandling af bløddelssarkom og tymom.
Topotarget A/S
For yderligere oplysninger kontakt venligst:
Anders Vadsholt, adm. direktør – direkte: +45 39178345; mobil: +45 28989055
Baggrundsoplysninger
Om Topotarget
Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et skandinavisk biofarmaceutisk selskab med hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med Spectrum Pharmaceuticals, Inc. på udviklingen af dets førende lægemiddelkandidat, Beleodaq™, som har vist positive resultater i behandling af blodkræftsygdomme og solide kræfttumorer opnået ved både enkeltstof- og kombinationsbehandling. For yderligere oplysninger henvises til www.topotarget.com.
Topotarget Safe Harbor Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om Topotarget A/S' forventninger til udviklingen af selskabets kliniske pipeline samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er forbundet med risici og usikkerhed, hvoraf mange ligger uden for Topotarget A/S' kontrol, og kan medføre, at de opnåede resultater afviger væsentligt fra de beskrevne. Topotarget A/S har ingen hensigt om og påtager sig ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre dansk lovgivning kræver det.
