Studi Baru yang Diterbitkan di PLOS ONE Mengembangkan Ilmu Mengenai VTS-270 untuk Pengobatan Penyakit Niemann-Pick Tipe C1


ROCKVILLE, Md., April 19, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sucampo Pharmaceuticals, Inc. (Sucampo) (NASDAQ:SCMP), sebuah perusahaan biofarmasi global, hari ini mengumumkan publikasi studi baru dalam jurnal ilmiah independen yang mengonfirmasi komposisi unik dari VTS-270, sebuah produk 2-Hidroksipropil-beta-siklodekstrin (HPβCD) yang sedang diteliti sebagai pengobatan baru untuk Penyakit Niemann-Pick Tipe C1 (NPC-1).

NPC-1 adalah gangguan genetik letal utama bersifat progresif dan langka yang memengaruhi sekitar 2.000-3.000 pasien di seluruh dunia. Hasilnya dipublikasikan hari ini dalam artikel yang berjudul, "Karakterisasi hidroksipropil-beta-siklodekstrin yang digunakan dalam pengobatan Penyakit Niemann-Pick tipe C1," dalam PLOS ONE, jurnal dengan Akses Terbuka dari berbagai cabang ilmu yang pertama di dunia, dan tersedia di http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0175478.

Dalam studi ini, para peneliti menunjukkan bahwa VTS-270 memiliki derajat hidroksipropilasi spesifik, atau derajat substitusi (DS) yang rendah, serta tingkat heterodimer bermuatan ganda yang rendah sebagaimana terlihat melalui representasi warna palsu mobilitas ion, atau pemetaan panas. Analisis didasarkan pada distribusi ion dan profil kelimpahan menggunakan metodologi spektrometri massa sebagai sarana untuk menilai aktivitas molekuler kunci.

“Kami terus mengembangkan ilmu mengenai VTS-270 sebagai pengobatan potensial untuk NPC,” ungkap Peter Kiener, D. Phil, Kepala Staf Ilmiah Sucampo. “Hasil studi tersebut lebih lanjut mendukung sidik jari komposisi spesifik dan kemurnian VTS-270 yang membedakannya dari campuran HPßCD lain. Sidik jari yang ditetapkan dan dapat direproduksi sepertinya bertautan erat dengan potensi efikasi klinis spesifik dan keamanan VTS-270.”

HPβCD merupakan campuran kompleks dari spesies yang berbeda, dan variasinya dalam produksi dapat menyebabkan terjadinya perbedaan dalam komposisi termasuk perbedaan derajat hidroksipropilasi cincin siklodekstrin, yang juga dikenal sebagai derajat substitusi. Derajat rata-rata substitusi merupakan karakteristik yang penting untuk kompleksitas campuran HPβCD, karena memengaruhi derajat kelarutan cairan, yang keduanya pada akhirnya dapat memengaruhi aktivitas biologis.

Tentang Sucampo Pharmaceuticals, Inc.

Sucampo Pharmaceuticals, Inc. berfokus pada pengembangan dan komersialisasi obat-obatan khusus yang memenuhi kebutuhan medis utama yang belum terpenuhi untuk pasien di seluruh dunia. Sucampo memiliki dua produk yang dipasarkan – AMITIZA, adalah produk utamanya, dan RESCULA – dan jaringan tahap akhir kandidat produk dalam pengembangan klinis untuk area penyakit langka.  VTS-270 merupakan campuran 2-hidroksipropil-B-siklodekstrin dengan sidik jari komposisi spesifik yang telah mendapatkan penetapan status langka di A.S. dan Eropa dan dalam uji klinis Fase 2/3 yang sangat penting untuk pengobatan Penyakit Niemann-Pick Tipe C-1.  Sucampo memiliki opsi untuk hak Amerika Utara atas CPP1-x/sulindak, yang saat ini dalam pengembangan Fase 3 untuk pengobatan poliposis adenomatous keturunan dan telah mendapatkan penetapan obat langka di A.S. Sebagai perusahaan global, Sucampo berkantor pusat di Rockville, Maryland, dan telah beroperasi di Jepang dan Swiss. Untuk informasi selengkapnya, silakan kunjungi www.sucampo.com.

Logo dan moto Sucampo, The Science of Innovation, adalah merek terdaftar Sucampo AG. AMITIZA adalah merek terdaftar Sucampo AG.

Ikuti kami di Twitter (@Sucampo_Pharma). Ikuti kami di LinkedIn (Sucampo Pharmaceuticals).
Twitter   LinkedIn


            

Contact Data