Novo estudo é publicado na PLOS ONE Advances Science sobre VTS-270 para o tratamento da doença de Niemann-Pick tipo C1


ROCKVILLE, Maryland, April 19, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Sucampo Pharmaceuticals, Inc. (Sucampo) (NASDAQ:SCMP), empresa biofarmacêutica global, anunciou hoje a publicação de um novo estudo em um periódico científico independente que confirma a exclusiva composição do VTS-270, um produto da 2-Hydroxipropil-beta-ciclodextrina (HPβCD) sob investigação como um novo tratamento para a doença de Niemann-Pick tipo C1 (NPC-1).

NPC-1 é uma disfunção rara, progressiva e, em última instância, letal que afeta um número estimado de 2 a 3 mil pacientes mundialmente. Os resultados foram publicados hoje em um artigo com o título “Caracterização das hydroxipropil-beta-ciclodextrinas utilizadas no tratamento da doença de Niemann-Pick tipo C1”, na PLOS ONE, o primeiro periódico multidisciplinar e de Acesso Aberto do mundo, e está disponível em http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0175478.

Nesse estudo, os pesquisadores demonstraram que o VTS-270 possui um baixo grau de hidroxipropilação consistentemente específica, ou grau de substituição (no inglês, DS), bem como um baixo nível de heterodímeros duplamente carregados, como visto através de uma falsa representação de cor da mobilidade de íons ou mapa de calor. A análise foi baseada em perfis de distribuição e abundância de íons com o uso da metodologia de espectometria de massa como um meio para acessar a principal atividade molecular.

“Continuamos a avançar na ciência em torno do VTS-270 como potencial tratamento para a NPC”, disse Peter Kiener, Ph.D, Diretor Científico da Sucampo. “Estes resultados do estudo sustentam ainda mais a assinatura composicional específica e a pureza do VTS-270 que o distingue das outras misturas de HPßCD. A assinatura definida e reproduzível estará indissociavelmente vinculada à potencial eficácia clínica e segurança do VTS-270.”

As HPβCDs são misturas complexas de diferentes espécies, e variações na produção podem levar a diferenças na composição, incluindo a diferenciação nos graus de hidroxipropilação do anel de ciclodextrina, também conhecido como graus de substituição. O grau médio de substituição é uma característica crítica da complexidade das misturas de HPβCDs, já que ela influencia a capacidade de ligação às outras moléculas e afeta o grau de solubilidade aquosa, ambos os quais podem por fim influenciar a atividade biológica.

Sobre a Sucampo Pharmaceuticals, Inc.

A Sucampo Pharmaceuticals, Inc. está focada no desenvolvimento e comercialização de medicamentos especializados que atendam a maioria das necessidades médicas não atendidas dos pacientes em todo o mundo. A Sucampo possui dois produtos comercializados – AMITIZA, seu principal produto, e RESCULA – e uma linha de candidatos a produtos de último estágio em desenvolvimento clínico para áreas de doenças órfãs. O VTS-270 é uma mistura de 2-hidroxipropil-B-ciclodextrinas com uma assinatura composicional específica que foi assegurada com designação órfã nos Estados Unidos e na Europa e está em uma fase crucial de testes clínicos dois terços completa para o tratamento da doença de Niemann-Pick tipo C-1. A Sucampo tem uma opção pelos direitos Norte Americanos para CPP1-x/sulindaco, que está em Fase 3 de desenvolvimento para o tratamento de polipose adenomatosa familiar e foi assegurado com a designação de medicamento órfão nos Estados Unidos. Sendo uma empresa global, a Sucampo tem sede em Rockville, Maryland, e possui operações no Japão e na Suíça. Para mais informações, visite www.sucampo.com.

O logotipo e o slogan da Sucampo, A Ciência da Inovação, são marcas registradas da Sucampo AG. AMITIZA é uma marca registrada da Sucampo AG.

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