Бостон и Карлсбад, March 06, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akcea Therapeutics, Inc. (биржевый символ NASDAQ:AKCA), подразделение Ionis Pharmaceuticals, Inc., и Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), объявили сегодня, что Комитет по медицинским препаратам, предназначенным для человека (CHMP) Европейского Агентства по медицине (EMA) одобрил рекомендацию разрешить ограниченное продвижение препарата WAYLIVRA в качестве дополнения к диете для взрослых с генетически подтвержденным семейным синдромом хиломикронемии (Familial Chylomicronemia Syndrome- FCS), которые находятся в зоне высокого риска развития панкреатита, а диета и терапия по снижению уровня триглицеридов оказались неэффективными. Пресс-релиз EMA - здесь .
Это позитивное мнение будет теперь передано в Еврокомиссию, которая выдает лицензии на маркетинг медикаментов в ЕС, для принятия соответствующего решения. По условиям ограниченного разрешения на продвижение препарата, Akcea и Ionis проведут дополнительное исследование по безопасности препарата (PASS).
“Положительное решение CHMP является важным шагом вперед в работе по предоставлению WAYLIVRA пациентам с FCS, у которых нет сейчас иных вариантов лечения. Будучи окончательно разрешенным WAYLIVRA станет первым и единственным средством лечения для тех, кто живет в условиях ужасных вызовов FCS. Мы будем опираться на мощную инфраструктуру, созданную в Европе для продвижения препарата TEGSEDI® (inotersen), в рамках нашей подготовки к запуску WAYLIVRA”, - отметила главный исполнительный директор Akcea Therapeutics Пола Сотеропулос. – “Это отвечает приверженности европейских регуляторов ускорению доступа нуждающимся пациентам к новым лекарствам».
Заявка на разрешение продвижения (MAA) WAYLIVRA основана на результатах третьей фазы исследований APPROACH и продолжающихся испытаниях APPROACH Open Label Extension (OLE), а также результатах исследований COMPASS. Третья фаза исследований APPROACH показала, что у пациентов с FCS за три месяца в группе принимавшей WAYLIVRA по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо, уровень триглицеридов понизился на 77 процентов. Наиболее распространенным негативным эффектом от применения препарата стали реакции в зоне инъекций, а также снижение уровня тромбоцитов. Помимо исследований OLE продолжаются и исследования в рамках программы Early Access Programs.
“Сообщество FCS воодушевлено положительным заключением CHMP и мы очень надеемся на то, что в скором времени больные получат сертифицированный метод лечения в ЕС”, - отметила Джилл Проуэр, основатель и председатель Союза LPLD. – “Без лечения больные испытывают ежедневные мучительные симтомы равно как и постоянный страх возникновения панкреатита. Сделан правильный шаг в сторону пациентов с FCS, у которых на сегодня нет вариантов лечения. Больные во всем мире нуждаются в средстве лечения этой болезни”.
“WAYLIVRA станет третьим препаратом, разрешение на использование которого мы получили за последние два года. Разработанная нами антисенсная технологическая платформа продолжает способствовать важным научным и медицинским открытиям, которые поддержат продолжающийся рост компании”, - сказал Бретт Мониа, главный директор по операциям Ionis Pharmaceuticals. – “Мы намерены продолжить работу с сообществом пациентов, энтузиатов-клиницистов и исследователей во всем мире, чтобы сделать наш препарат доступным для больных как можно скорее”.
О WAYLIVRA и FCS:
WAYLIVRA, продукт разработанной в Ionis антисенсной технологии, направлена на снижения выработки ApoC-III – белка, вырабатываемого печенью и играющего ключевую роль в регулировании триглицеридов, а также может оказывать влияние и на другие параметры метаболизма.
WAYLIVRA проходит процесс утверждения регуляторами в ЕС для лечения пациентов с семейным синдромом хиломикронемии (FCS). Akcea работает над продвижением препарата WAYLIVRA в США и Канаде.
Семейный синдром хиломикронемии (FCS) является крайне редким заболеванием, вызванным нарушенной функцией фермента липопротеинлипазы (LPL) и характеризующимся острой гипертриглицеримедией (свыше 880мг/дл) и риском непредсказуемого и потенциально летального острого панкреатита. Вследствие ограниченной функции липопротеинлипазы пациенты с FCS не могут разлагать хиломикроны, частицы липопротеина, на 90 процентов являющиеся триглицеридами. Кроме панкреатита, пациенты с FCS находятся в зоне риска хронических осложнений в связи с постоянным нарушением работы внутренних органов, а именно - хронического панкреатита и панкреатического диабета. Они ежедневно могут испытывать симптомы в виде боли в области живота, общей слабости и ослабления когнитивных способностей, влияющие, в частности, на их способность работать. Больные FCS также сообщают о сильных эмоциональных и психосоциальных эффектах болезни в виде возбужденности, социальной отстраненности, депрессии и отсутствия ясности мысли. На сегодня не существует эффективных терапевтических средств лечения FCS. Дополнительная информация об FCS доступна по адресу www.fcsfocus.com и на сайте Фонда FCS http://www.livingwithfcs.org , а также LPLD Alliance на www.lpldalliance.org. Полный список организаций, поддерживающих мировое сообщество FCS - здесь.
В настоящее время WAYLIVRA проходит 3-ю стадию клинических испытаний для лечения пациентов с семейной частичной липодистрофией – FPL. Основные результаты исследования, как ожидается, будут обнародованы в середине 2019 г.
Об ABOUT AKCEA THERAPEUTICS, INC.:
Akcea Therapeutics, Inc., подразделение Ionis Pharmaceuticals, Inc., является биофармацевтической компанией, разрабатывающей и выводящей на рынок лекарства для лечения больных с редкими и серьезными заболеваниями. Akcea разрабатывает шесть новых лекарств, включая TEGSEDITM (inotersen), WAYLIVRATM (volanesorsen), AKCEA-APO(a)-LRx, AKCEA-ANGPTL3-LRx, AKCEA-APOCIII-LRx, and AKCEA-TTR-LRx, обладающих потенциалом лечения многих заболеваний. Все шесть препаратов были открыты и разрабатываются в сотрудничестве с компанией Ionis, лидером в области антисенсорной терапевтии, и основанные на разработанной Ionis антисенсорной технологии. TEGSEDI разрешен к использованию в ЕС, США и Канаде. WAYLIVRA проходит процедуру одобрения регуляторами для лечения FCS и находится в третьей стадии клинических испытаний для больных семейной частичной липодистрофией (FPL). Akcea создает инфраструктуру для коммерциализации этих препаратов в глобальном масштабе. Akcea – мировая компания со штаб-квартирой в Бостоне, штат Массачусетс. Дополнительная информация о компании - www.akceatx.com или в Твиттере компании - @akceatx.
Об IONIS PHARMACEUTICALS, INC.:
Будучи лидером в области разработки прпаратов воздействующих на РНК, Ionis создал эффективную и широко применимую исследовательскую платформу, получившую название антисенсной технологии, которая позволяет разрабатывать препараты для лечения заболеваний, на которые не влияют другие способы лечения. Наша платформа стала трамплином для обоснования перспектив и реализации надежд пациентов, проблемы которых не решались до сего дня. Мы создали первый и единственный препарат для лечения детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией и первый в мире воздействующий на РНК препарат для лечения наследственной полинейропатии у взрослых. Мы намерены помочь тем, кто ждет помощи, разрабатывая более 40 новых препаратов для лечения заболеваний сердечно-сосудистой системы, онкологических, неврологических, инфекционных и легочных заболеваний.
Дополнительная информация - на нашем Твиттер - @ionispharma или на сайте http://ir.ionispharma.com/.
Прогнозные заявления:
Этот пресс-релиз содержит некоторые прогнозные заявления, касающиеся деятельности Akcea Therapeutics, Inc. и Ionis Pharmaceuticals, Inc., а также терапевтического и коммерческого потенциала препарата WAYLIVRATM (volanesorsen). Любые заявления, описывающие цели, ожидания, финансовые или иные прогнозы, намерения или убеждения Akcea или Ionis, являются прогнозными и должны рассматриваться как содержащие риски, включая относящиеся к коммерческому потенциалу WAYLIVRATM и иных препаратов в разработке. Эти заявления включают риски и неопределенности, особенно те, которые относятся к процессу разработки, развития и коммерциализации лекарственных средств, безопасных и эффективных для терапевтического использования человеком и мероприятиям по созданию бизнеса вокруг этих препаратов. Прогнозные заявления Akcea и Ionis включают умозаключения, которые в случае нереализованности или их опровержения, могут оказать влияние на результаты, которые могут отличаться от ожидаемых в этих заявлениях. Хотя прогнозные заявления Akcea и Ionis отражают искреннее мнение их руководства, оно основано на тех фактах и факторах, которые известны Akcea и Ionis на сегодня. В результате, мы предупреждаем о том, что нельзя основываться на прогнозных заявлениях при принятии решений. Эти и другие факторы риска, касающиеся программ Akcea и Ionis, изложены с дополнительными деталями в квартальных отчетах компаний в форме 10-Q и других документах, поданных в Комиссию по биржам и ценным бумагам (SEC). В этом пресс-релизе, кроме случаев, в которых контекст диктует иное, термины “Ionis”, “Akcea”, “компания”, “мы”, “наш”, “нас” относятся к Ionis Pharmaceuticals и/или Akcea Therapeutics.
Ionis Pharmaceuticals™ является торговой маркой Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics™, TEGSEDI™ и WAYLIVRA™ являются торговыми марками Akcea Therapeutics, Inc.
Контакт для инвесторов в Akcea :
Кэтлин Гэллахер
Вице-президент по коммуникациям и связям с инвесторами
+1 (617)-207-8509
kgallagher@akceatx.com
Контакт для СМИ:
Билл Бкерри
Berry & Company
+1(212) 253-8881
bberry@berrypr.com
Линн Гранито
Berry & Company
+1(212) 253-8881
lgranito@berrypr.com
Контакт для инвесторов в Ionis:
Д.Уэйд Уолки, Вице-президент по работе с инвесторами
+ 1 760 603-2741,
wwalke@ionisph.com
Контакт для СМИ в Ionis:
Рослин Паттерсон, Вице-президент по корпоративным связям,
+1 760 603-26-81,
rpatterson@ionisph.com