Resultaten van het huidige, open-label extensie (OLE)-onderzoek van de NEURO-TTR hoofdstudie gepubliceerd in het European Journal of Neurology tonen aan dat patiënten die behandeld werden met TEGSEDI® (inotersen), bij 39 maanden therapie aanhoudende verbetering van neuropathische progressie en klinisch relevante verbeteringen van de levenskwaliteit ondervonden in vergelijking met het natuurlijke verloop van de ziekte
Er zijn geen nieuwe veiligheidssignalen vastgesteld
TEGSEDI is een onderhuidse injectie die thuis gegeven wordt
BOSTON and CARLSBAD, Calif., May 28, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), dochteronderneming met een meerderheidsbelang van Ionis Pharmaceuticals, Inc. en Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), heeft vandaag de publicatie aangekondigd van de langetermijngegevens van de open-label extensie (OLE) van TEGSEDI ® (inotersen) bij patiënten met hereditaire transthyretine-amyloïdose (hATTR) met polyneuropathie. Het primaire doel van het OLE-onderzoek is het evalueren van de veiligheid en verdraaglijkheid van langdurige toediening van TEGSEDI. De secundaire doelen van de studie waren onder andere inzicht verkrijgen in progressie op basis van metingen zoals de aangepaste Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) en Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN). Inzicht verkrijgen in de veranderingen in de loop van de tijd in algemene gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit op basis van het Short Form 36 Health Survey (SF-36) was een verkennend doel. De gegevens, die gepubliceerd zijn in het European Journal of Neurology, tonen aan dat de behandeling met TEGSEDI niet leidde tot aanvullende veiligheidskwesties of tekenen van toegenomen toxiciteit bij de deelnemers aan de studie die voor een periode van maximaal vijf jaar behandeld werden. Behandeling met TEGSEDI resulteerde in aanhoudende werkzaamheid bij behandelde patiënten na twee jaar. De resultaten toonden tevens aan dat patiënten bij wie de behandeling met TEGSEDI eerder werd gestart (kregen een behandeling met TEGSEDI in de NEURO-TTR-studie), een betere langdurige stabilisatie van de ziekte bereikten in vergelijking met patiënten bij wie in het OLE-onderzoek van behandeling met placebo werd overgegaan naar TEGSEDI. Ga voor de volledige tekst van deze publicatie naar: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1111/ene.14285
“Deze gegevens bevestigen het gunstige voordeel-risicoprofiel dat wordt gezien bij hATTR-patiënten die zijn behandeld met TEGSEDI," aldus Louis O'Dea, MB BCh, BAO. FRCP(C), Chief Medical Officer van Akcea Therapeutics. "Patiënten die lijden aan hATTR-amyloïdose, worden geconfronteerd met progressieve en invaliderende symptomen. Uit deze resultaten blijkt dat de voordelen die we in de oorspronkelijke Fase 3-studie van 15 maanden hebben gezien, zoals betere resultaten ten opzichte van placebo voor progressie van neuropathie en levenskwaliteit, met een langdurige behandeling worden verlengd.”
"De last van hATTR-amyloïdose is aanzienlijk, omdat patiënten lijden aan progressieve neuropathische, cardiale, gastro-intestinale en psychosociale symptomen die ieder aspect van hun leven kunnen beïnvloeden, waaronder arbeidsgeschiktheid, zorg dragen voor hun gezin of deelnemen aan dagelijkse activiteiten. Zonder therapeutische interventie verslechtert de kwaliteit van leven van patiënten snel", aldus Thomas Brannagan, M.D., directeur van het Peripheral Neuropathy Center van het Columbia University Medical Center en hoofdauteur van het onderzoek. "Als iemand die zelf de verwoestende effecten van deze ziekte op patiënten en hun gezinnen ziet, is de beschikbaarheid van een therapie die bewezen effectief is bij de behandeling van de polyneuropathie-symptomen van hATTR-amyloïdose op de lange termijn, zoals blijkt uit de gegevens van dit OLE-onderzoek, van essentieel belang."
hATTR-amyloïdose is een vaak miskende, maar slopende en progressieve ziekte die wordt veroorzaakt door de vorming van verkeerd gevouwen TTR-eiwitten als gevolg van genmutatie. De ziekte wordt gekenmerkt door de afzetting van amyloïdfibrillen in het lichaam, onder meer in het zenuwweefsel, en kan een verwoestende invloed hebben op de kwaliteit van leven van patiënten. TEGSEDI is een subcutane injectie die eenmaal per week thuis wordt toegediend en de polyneuropathie van hATTR-amyloïdose bij de oorsprong bestrijdt door de productie van TTR-eiwitten te verminderen.
Resultaten van de fase 3-, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde NEURO-TTR hoofdstudie toonden aan dat met TEGSEDI behandelde hATTR-amyloïdose-patiënten op beide co-primaire eindpunten een significant voordeel ondervonden vergeleken met patiënten behandeld met placebo: mNIS+7, een meting van neuropathie en de Norfolk QoL-DN. Aan het einde van de studie kregen de deelnemers de mogelijkheid om zich aan te melden voor het OLE-onderzoek en door te gaan met de behandeling met TEGSEDI of om over te stappen van een placebo. Van de 139 patiënten die het NEURO-TTR-onderzoek hebben voltooid, gingen 135 deelnemers (97%) door met het OLE-onderzoek. Onder de personen die aan het lopende OLE-onderzoek hebben deelgenomen, bleven 85 deelnemers TEGSEDI ontvangen en gingen 50 deelnemers over van placebo op TEGSEDI.
Er werden geen nieuwe veiligheidskwesties vastgesteld bij patiënten die in het OLE-onderzoek met TEGSEDI werden behandeld. Er was tevens geen bewijs van een verhoogd risico voor trombocytopenie van graad 4 of acute glomerulonefritis bij een langere blootstellingsduur aan TEGSEDI. Regelmatige, routinematige bloedplaatjes- en nierbewaking bleek effectief te zijn bij het beheersen van het risico van patiënten. De meest voorkomende (>10%) bijwerkingen (AE's) zijn onder meer misselijkheid, urineweginfectie, braken, diarree, vermoeidheid, perifeer oedeem, pijn op injectieplaatsen en trombocytopenie. In totaal staakten 19 (14,1%) patiënten de behandeling met TEGSEDI vanwege tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE’s). Negen (6,7%) patiënten stierven tijdens het OLE-onderzoek, maar geen van de sterfgevallen werd beschouwd als verband houdend met TEGSEDI.
Bij patiënten aan wie TEGSEDI tijdens de NEURO-TTR- en de OLE-onderzoeken werd toegediend, namen de TTR-eiwitniveaus aanzienlijk af (met gemiddeld 77%) ten opzichte van de basislijn van de NEURO-TTR-studie. Daarnaast vertoonden de in de NEURO-TTR- en OLE-onderzoeken gedurende 39 achtereenvolgende met TEGSEDI behandelde personen aanhoudende positieve effecten vergeleken met de voorspelde verslechtering met placebo. Ook patiënten die overschakelden van placebo op TEGSEDI, vertoonden aanhoudende verbetering van de neurologische aandoening en de levenskwaliteit, zoals gemeten door de mNIS+7, the Norfolk QoL-dn en de SF-36 Physical Component Summary-score (PCS) vergeleken met een voorspelde aanhoudende verslechtering met placebo. Ten slotte was bij patiënten die eerder werden behandeld met TEGSEDI een groter positief effect zichtbaar voor wat betreft mNIS+7 (17,06 punten) en Norfolk QoL-DN (11,89 punten) in vergelijking met patiënten die in het OLE-onderzoek overschakelden van placebo naar TEGSEDI, wat het belang aangeeft van het vroegtijdig beginnen met TEGSEDI bij geschikte patiënten.
"We zijn erg trots op onze rol bij het vervullen van een grote medische behoefte van patiënten en blijven onze inspanningen voortzetten om TEGSEDI beschikbaar te maken voor meer hATTR-patiënten over de hele wereld", aldus Brett P. Monia, Ph.D., Chief Executive Officer bij Ionis Pharmaceuticals. "We kijken uit naar de resultaten van dit lopende OLE-onderzoek en het vooruitzicht dat patiënten met deze slopende ziekte toegang krijgen tot een behandeling die klinische voordelen op de lange termijn kan opleveren."
OVER TEGSEDI® (INOTERSEN)
TEGSEDI is goedgekeurd door de Amerikaanse FDA (Food and Drug Administration) voor de behandeling van polyneuropathie van hereditaire transthyretine-amyloïdose (hATTR) bij volwassenen. TEGSEDI is ontdekt en ontwikkeld door Ionis Pharmaceuticals en 's werelds eerste en enige subcutane RNA-geneesmiddel dat is bedoeld om de productie van menselijke transthyretine eiwitten (TTR) te verminderen. TEGSEDI verkreeg tevens een handelsvergunning in de Europese Unie en Canada voor de behandeling van polyneuropathie in fase 1 of fase 2 bij volwassen patiënten met hereditaire transthyretine-amyloïdose.
De vergunning is gebaseerd op gegevens van de NEURO-TTR-studie. Dit is een fase 2/3, gerandomiseerde (2:1), dubbelblinde, placebogecontroleerde, 15 maanden durende, internationale studie bij 172 patiënten met hATTR-amyloïdose met symptomen van polyneuropathie. In NEURO-TTR toonde TEGSEDI een aanzienlijke verbetering ten opzichte van placebo aan in metingen van neuropathie en kwaliteit van leven, volgens de gewijzigde Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) en de Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QOL-DN) totaalscore. Bij patiënten die werden behandeld met TEGSEDI was een vergelijkbaar voordeel zichtbaar, ongeacht subcategorieën zoals leeftijd, geslacht, ras, regio, Neuropathy Impairment Score (NIS), Val30Met-mutatiestatus en ziektestadium.
De goedkeuring is tevens gebaseerd op oudere gegevens uit de NEURO-TTR OLE, een lopende studie voor patiënten die het neuro-TTR onderzoek hebben afgerond. Het OLE-onderzoek is ontworpen voor de evaluatie van de langetermijnveiligheid en werkzaamheid van TEGSEDI.
Ga voor de volledige informatie over de voorschrijving van TEGSEDI naar www.TEGSEDI.com.
BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE
WAARSCHUWING: THROMBOCYTOPENIE EN GLOMERULONEFRITIS
Trombocytopenie
- TEGSEDI veroorzaakt een vermindering van de bloedplaatjes, wat kan leiden tot plotselinge en onvoorspelbare trombocytopenie, die levensbedreigend kan zijn. Een patiënt uit de klinische proef overleed aan intracraniële bloeding
- TEGSEDI is gecontra-indiceerd bij patiënten met minder bloedplaatjes dan 100 x 109/L
- Laat alvorens te beginnen met TEGSEDI een trombocytentelling uitvoeren. Laat tijdens de behandeling wekelijks een trombocytentelling uitvoeren als het aantal bloedplaatjes 75 x 109 /L of hoger is, en vaker als het aantal bloedplaatjes minder dan 75 x 109 /L is
- Laat zo snel mogelijk een trombocytentelling uitvoeren als de patiënt tekenen of symptomen van trombocytopenie vertoont. De patiënt mag pas weer TEGSEDI innemen wanneer een door een medische professional als bruikbaar en aanvaardbaar aangemerkte trombocytentelling is uitgevoerd
- Blijf na stopzetting van de behandeling om welke reden dan ook, gedurende 8 weken of zoveel langer dat het aantal bloedplaatjes lager is dan normaal, trombocytentellingen uitvoeren om te controleren of het aantal bloedplaatjes boven 75 x 109 /L is
Glomerulonefritis
- TEGSEDI kan glomerulonefritis veroorzaken, waarvoor een immunosuppressieve behandeling nodig is en die kan leiden tot nierfalen waarbij de patiënt afhankelijk wordt van dialyse. Eén patiënt uit de klinische studie ontwikkelde glomerulonefritis, kreeg geen immunosuppressieve behandeling en bleef afhankelijk van dialyse. In klinische studies gingen gevallen van glomerulonefritis gepaard met nefrotisch syndroom, met manifestaties in de vorm van oedeem, hypercoagulabiliteit met veneuze of arteriële trombose en een verhoogde vatbaarheid voor infecties
- Er mag over het algemeen niet met TEGSEDI worden gestart bij patiënten met eiwit/creatinine-ratio in de urine (UPCR) van 1000 mg/g of hoger
- Alvorens de behandeling met TEGSEDI te beginnen moeten het creatininegehalte in het bloed, de geschatte glomerulusfiltratiesnelheid (eGFR), de eiwit/creatinine-ratio in de urine (UPCR) worden gemeten en een urineonderzoek worden uitgevoerd. Tijdens de behandeling moeten de meting van het creatininegehalte in het bloed, de eGFR, het urineonderzoek en de UPCR elke 2 weken worden herhaald. TEGSEDI mag niet worden toegediend aan patiënten met een UPCR van 1000 mg/g of hoger of een eGFR van minder dan 45 ml/minuut/1,73 m2, in afwachting van nader onderzoek naar de oorzaak hiervan.
- Als een dosis wordt ingehouden wanneer de eGFR stijgt tot ≥45 ml/minuut/1,73 m2, de UPCR daalt tot onder 1000 mg/g of de onderliggende oorzaak van de achteruitgang van de nierfunctie wordt aangepakt, kan de wekelijkse toediening worden hervat. Voer bij patiënten met een UPCR van 2000 mg/g of hoger nader onderzoek uit op acute glomerulonefritis, zoals klinisch geïndiceerd. Als acute glomerulonefritis wordt bevestigd, moet de behandeling met TEGSEDI definitief worden gestaakt
TEGSEDI REMS-programma
·Vanwege het risico van door ernstige trombocytopenie veroorzaakte zware bloedingen en glomerulonefritis, die beide frequente controles vereisen, is TEGSEDI alleen verkrijgbaar via een beperkt distributieprogramma in het kader van een risicobeoordelings- en risicobeheersingsstrategie (REMS), het zogenaamde TEGSEDI REMS-programma
CONTRA-INDICATIES
TEGSEDI is gecontra-indiceerd bij patiënten met
- Trombocytentelling onder 100 x 109 /L
- Geschiedenis van door TEGSEDI veroorzaakte acute glomerulonefritis
- Geschiedenis van een overgevoeligheidsreactie op TEGSEDI
WAARSCHUWINGEN EN VOORZORGSMAATREGELEN
Trombocytopenie
TEGSEDI veroorzaakt een vermindering van de bloedplaatjes, wat kan leiden tot plotselinge en onvoorspelbare trombocytopenie die levensbedreigend kan zijn. In Studie 1 kwamen trombocytentellingen onder 100 x 109 /L voor bij 25% van met TEGSEDI behandelde patiënten, vergeleken met 2% van de patiënten op placebo. Trombocytentellingen onder 75 x 109 /L kwamen voor bij 14% van met TEGSEDI behandelde patiënten, en bij geen enkele patiënt op placebo. Een patiënt in een klinische studie kreeg een dodelijke intracraniële bloeding. Start geen behandeling met TEGSEDI bij patiënten met minder bloedplaatjes dan 100 x 9/L9 /L. Voer de aanbevolen controles en aanbevelingen voor behandelingen in verband met trombocytentellingen uit.
Symptomen van trombocytopenie zijn onder meer: ongebruikelijke of langdurige bloedingen (bijv. petechieën, blauwe plekken, hematoom, subconjunctivale bloedingen, tandvleesbloedingen, epistaxis, hemoptysis, onregelmatige of zwaarder dan normale menstruele bloedingen, hematemesis, hematurie, hematochezia, melena), stijve nek of atypische ernstige hoofdpijn. Patiënten en zorgverleners moeten worden geïnstrueerd om alert te zijn op symptomen van trombocytopenie en bij vragen onmiddellijk een arts te raadplegen.
Glomerulonefritis en renale toxiciteit
TEGSEDI kan glomerulonefritis veroorzaken, wat kan resulteren in nierfalen waarbij de patiënt afhankelijk wordt van dialyse. In Studie 1 trad glomerulonefritis op bij 3 (3%) van de met TEGSEDI behandelde patiënten, en bij geen enkele patiënt op placebo. Eén patiënt kreeg geen immunosuppressieve behandeling en bleef afhankelijk van dialyse. Als glomerulonefritis wordt vermoed, stel dan direct een diagnose en start zo snel mogelijk met een immunosuppressieve behandeling. Voer de aanbevolen controles van en aanbevelingen voor de nierfunctiewaarden uit. Er mag over het algemeen niet met TEGSEDI worden gestart bij patiënten met een UPCR van 1000 mg/g of hoger. Als acute glomerulonefritis wordt bevestigd, moet de behandeling met TEGSEDI definitief worden gestaakt.
Vanwege het risico van door ernstige trombocytopenie veroorzaakte zware bloedingen en glomerulonefritis is TEGSEDI is alleen verkrijgbaar via een beperkt programma in het kader van een risicobeoordelings- en risicobeheersingsstrategie (REMS), het zogenaamde TEGSEDI REMS-programma.
Beroerte en cervicocefale arteriële dissectie
TEGSEDI kan een beroerte en cervicocefale arteriële dissectie veroorzaken. In klinische studies werd bij 1 van de 161 (0,6%) met TEGSEDI behandelde patiënten carotisdissectie en een beroerte geconstateerd. Instrueer patiënten over de symptomen van een beroerte en arteriële dissectie van het centraal zenuwstelsel. Instrueer patiënten om zo snel mogelijk hulp te zoeken wanneer de symptomen van een beroerte of arteriële dissectie optreden.
Ontstekings- en immuniteitsreacties
Bepaalde antisense-oligonucleotiden kunnen ontstekings- en immuniteitsreacties tot gevolg hebben. In klinische studies zijn ernstige ontstekings- en immuniteitsreacties opgetreden bij met TEGSEDI behandelde patiënten, waaronder immuuntrombocytopenie en glomerulonefritis, alsmede één geval van antineutrofiele cytoplasma antilichamen (ANCA)-positieve systemische vasculitis.
Leverschade
In klinische studies had 8% van de met TEGSEDI behandelde patiënten een verhoogde alanine-aminotransferase (ALT) op minstens 3 keer de bovengrens van normaal (ULN), in vergelijking met 3% van de patiënten op placebo; 3% van de met TEGSEDI behandelde patiënten hadden een ALT van minstens 8 keer de ULN, vergeleken met geen patiënten op placebo. Controleer tijdens de behandeling met TEGSEDI aspartaat-amiontransferase en de totale bilirubine op baseline en elke 4 maanden. Als een patiënt klinische tekenen of symptomen ontwikkelt die wijzen op een leverfunctiestoornis, meet dan onmiddellijk de transaminasen en de totale bilirubine in het bloed en onderbreek of staak de behandeling met TEGSEDI, al naar gelang het geval.
Afstoting van getransplanteerde lever
In een klinische studie werden gevallen van afstoting van getransplanteerde lever gemeld 2-4 maanden na het starten met TEGSEDI bij patiënten van wie de allogene levertransplantatie voordien klinisch stabiel was (gedurende meer dan 10 jaar) voorafgaand aan het starten met TEGSEDI. In deze gevallen vertoonden de patiënten een klinische verbetering en normaliseerden de waarden na toediening van glucocorticoïden en stoppen met TEGSEDI.
Controleer bij patiënten met een voorgeschiedenis van levertransplantatie maandelijks ALT, AST en de totale bilirubine. Staak de behandeling met TEGSEDI bij patiënten die tekenen vertonen van afstoting van een getransplanteerde lever.
Overgevoeligheidsreacties/vorming van antistoffen
TEGSEDI kan overgevoeligheidsreacties veroorzaken. In klinische studies stopten 6 van de 161 (4%) met TEGSEDI behandelde patiënten met de behandeling vanwege een overgevoeligheidsreactie. Deze reacties traden meestal op binnen 2 uur na toediening van TEGSEDI. Op het moment dat de reacties plaatsvonden, waren antistoffen tegen TEGSEDI aanwezig. Indien een overgevoeligheidsreacties optreedt, stop dan met de toediening van TEGSEDI en start met een geschikte behandeling. Gebruik TEGSEDI niet bij patiënten met een voorgeschiedenis van overgevoeligheidsreacties.
Oninterpreteerbare trombocytentelling: Reactie tussen antistoffen tegen bloedplaatjes en ethyleendiaminetetra-azijnzuur (EDTA)
In studie 1 had 23% van de met TEGSEDI behandelde patiënten minstens één oninterpreteerbare trombocytentelling veroorzaakt door het klonteren van bloedplaatjes, vergeleken met 13% van de patiënten op placebo. Als er een vermoeden bestaat van klonteren van bloedplaatjes waarbij EDTA een rol speelt, voer dan nogmaals een trombocytentelling uit met gebruik van een ander antistollingsmiddel (bijv. natriumcitraat, heparine) in het bloedafnamebuisje. Wanneer een trombocytentelling oninterpreteerbaar is, voer dan zo snel mogelijk een nieuwe meting van de bloedplaatjes uit. Stel de toediening van TEGSEDI uit totdat een aanvaardbare trombocytentelling met een interpreteerbaar bloedmonster is uitgevoerd.
Lage vitamine A-waarden in het bloed en aanbevolen suppletie
De behandeling met TEGSEDI leidt tot een daling van de vitamine A-waarden in het bloed. Voor patiënten die TEGSEDI gebruiken, wordt suppletie op de aanbevolen dagelijkse hoeveelheid vitamine A aangeraden. Patiënten moeten worden doorverwezen naar een oogarts als ze oogklachten ontwikkelen die duiden op een vitamine A-deficiëntie (bijv. nachtblindheid).
BIJWERKINGEN
De meest voorkomende bijwerkingen die zijn opgetreden bij ten minste 20% van de met TEGSEDI behandelde patiënten en vaker dan bij patiënten op placebo, waren reacties op de injectieplaats, misselijkheid, hoofdpijn, vermoeidheid, trombocytopenie en koorts. Ernstige bijwerkingen kwamen vaker voor bij met TEGSEDI behandelde patiënten (32%) dan bij patiënten op placebo (21%).
WISSELWERKINGEN MET ANDERE GENEESMIDDELEN
Vanwege het risico op trombocytopenie is voorzichtigheid geboden bij het gelijktijdig gebruik van TEGSEDI en bloedplaatjesaggregatieremmers (inclusief zonder recept verkrijgbare geneesmiddelen die van invloed zijn op de bloedplaatjes) of antistollingsmiddelen. Vanwege het risico op glomerulonefritis en renale toxiciteit is voorzichtigheid geboden bij het gelijktijdig gebruik van TEGSEDI en nefrotoxische geneesmiddelen en andere medicijnen die van invloed kunnen zijn op de nierfunctie.
Zie de volledige voorschrijfinformatie, het aparte deel met waarschuwingen op TEGSEDIhcp.com.
OVER HEREDITAIRE TRANSTHYRETINE-AMYLOÏDOSE (haTTR)
Hereditaire ATTR-amyloïdose is een ernstige, progressieve en levensbedreigende ziekte die wordt veroorzaakt door de abnormale vorming van TTR-eiwitten en ophoping van TTR-amyloïdafzettingen in diverse weefsels en organen in het lichaam, waaronder in het perifere zenuwstelsel, het hart en het darmkanaal. De progressieve ophoping van TTR amyloïdafzettingen in deze organen leidt vaak tot onbehandelbare perifere sensorimotorische neuropathie, autonome neuropathie en/of cardiomyopathie, evenals andere ziektebeelden. Hereditaire ATTR-amyloïdose veroorzaakt aanzienlijke morbiditeit en een progressieve afname van de kwaliteit van leven, wat een grote invloed heeft op de activiteiten in het dagelijks leven. De ziekte ontwikkelt zich vaak snel en kan leiden tot een vroegtijdige dood. De gemiddelde overlevingstijd is 4,7 jaar na de diagnose. Aanvullende informatie over Hereditaire ATTR-amyloïdose, inclusief een volledige lijst van de organisaties die patiënten met hATTR over de hele wereld ondersteunen, vindt u op www.hattrchangethecourse.com of op de website www.hATTRGuide.com.
OVER IONIS PHARMACETICALS, INC.
Ionis is marktleider op het gebied van ontdekking en ontwikkeling van RNA-geneesmiddelen en heeft een efficiënt, breed toepasbaar platform ontwikkeld voor de ontdekking van geneesmiddelen dat antisense-technologie wordt genoemd. Met deze technologie kunnen ziekten worden behandeld waarvoor geen enkele andere therapeutische benadering effectief is gebleken. Ons platform voor het ontdekken van geneesmiddelen is een springplank voor uitvoerbare beloften en geeft hoop aan patiënten met onvervulde medische behoeften. Wij hebben de eerste en enige goedgekeurde behandeling ontwikkeld voor kinderen en volwassenen met spinale musculaire atrofie en 's werelds eerste RNA-geneesmiddel dat is goedgekeurd voor de behandeling van polyneuropathie bij volwassenen met hereditaire transthyretine-amyloïdose. Onze aandacht is gericht op alle patiënten die wij nog moeten bereiken met een pijplijn van meer dan 40 nieuwe geneesmiddelen die zijn ontworpen voor de behandeling van een breed scala aan ziekten, waaronder neurologische en cardiovasculaire aandoeningen, infectieziekten en longziekten. Ga voor meer informatie over Ionis naar www.ionispharma.com en volg ons op Twitter @ionispharma.
OVER AKCEA THERAPEUTICS, INC.
Akcea Therapeutics, Inc., een dochteronderneming met een meerderheidsbelang van Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling en verhandeling van geneesmiddelen voor de behandeling van patiënten met ernstige en zeldzame ziekten. Akcea verhandelt TEGSEDI® (inotersen) en WAYLIVRA® (volanesorsen), en bevordert een reeks ver ontwikkelde nieuwe medicijnen, zoals AKCEA-APO(a)-LRx, vupanorsen (AKCEA-ANGPTL3-LRx), AKCEA-APOCIII-LRx en AKCEA-TTR-LRx, die de behandeling van verschillende ziekten mogelijk kunnen maken. Alle zes geneesmiddelen werden ontdekt door Ionis, een toonaangevend bedrijf op het gebied van antisense-geneesmiddelen, en zijn gebaseerd op de eigen antisense-technologie van Ionis. TEGSEDI is goedgekeurd in de Verenigde Staten, de Europese Unie, Canada en Brazilië. WAYLIVRA is goedgekeurd in de Europese Unie en bevindt zich momenteel in klinische ontwikkeling Fase 3 voor de behandeling van mensen met familiale partiële lipodystrofie (FPL). Akcea heeft haar hoofdkantoor in Boston, Massachusetts en vormt de infrastructuur om zijn geneesmiddelen wereldwijd te verhandelen. Ga voor meer informatie over Akcea naar www.akceatx.com of volg het bedrijf op Twitter op @akceatx.
TOEKOMSTGERICHTE UITSPRAKEN OVER AKCEA EN IONIS
Dit persbericht bevat toekomstgerichte uitspraken met betrekking tot de activiteiten van Akcea Therapeutics, Inc. en Ionis Pharmaceuticals, Inc. en het therapeutische en commerciële potentieel van TEGSEDI® (inotersen). Elke uitspraak die de doelen, verwachtingen, financiële of andere vooruitzichten, intenties of overtuigingen van Akcea of Ionis beschrijft, met inbegrip van het commerciële potentieel van TEGSEDI of andere geneesmiddelen van Akcea of Ionis in ontwikkeling, is een toekomstgerichte uitspraak en dient als een uitspraak te worden beschouwd die risico met zich meebrengt. Dergelijke uitspraken zijn onderhevig aan bepaalde risico's en onzekerheden, met name die inherent zijn aan het ontdekken, ontwikkelen en verhandelen van geneesmiddelen die veilig en effectief zijn voor gebruik als medische behandeling en in het streven naar het opbouwen van een bedrijf rond dergelijke geneesmiddelen. De toekomstgerichte uitspraken van Akcea en Ionis bevatten ook veronderstellingen die, als ze nooit worden verwezenlijkt of bewezen, ertoe kunnen leiden dat de resultaten wezenlijk afwijken van de resultaten die worden uitgedrukt of gewekt door dergelijke toekomstgerichte uitspraken. Hoewel de toekomstgerichte uitspraken van Akcea en Ionis in goed vertrouwen door het management worden gedaan, zijn deze uitspraken uitsluitend gebaseerd op feiten en factoren die momenteel bekend zijn bij Akcea en Ionis. Wij waarschuwen u in het bijzonder dat onze toekomstgerichte uitspraken onderhevig zijn aan de voortdurende en zich ontwikkelende omstandigheden met betrekking tot de COVID-pandemie, die een nadelig effect kunnen hebben op onze bedrijfsvoering, activiteiten en toekomstige financiële resultaten. Daarom wordt u gewaarschuwd niet te vertrouwen op deze toekomstgerichte uitspraken. Deze en andere risico's met betrekking tot de programma's van Akcea en Ionis worden nader beschreven in de kwartaalrapporten van Akcea en Ionis op formulier 10-Q en jaarverslagen op formulier 10-K, die bij de SEC zijn ingediend. Kopieën van deze en andere documenten zijn verkrijgbaar bij beide bedrijven.
In dit persbericht verwijst "Ionis", "Akcea", "Bedrijf", "Bedrijven" "wij", "ons" en "ons" naar Ionis Pharmaceuticals en/of Akcea Therapeutics, tenzij de context anders vereist.
Ionis Pharmaceuticals™ is een handelsmerk van Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics®, TEGSEDI® en WAYLIVRA® zijn handelsmerken van Akcea Therapeutics, Inc.
Contactpersoon voor investeerders bij Akcea:
Matthew Roache
Director, Investor Relations
(617)- 841-9535
mroach@akceatx.com
Contactpersonen bij Akcea voor media:
Angelyn Lowe
Executive Director, Corporate Communications & Investor Relations
(617)-207-8509
alowe@akceatx.com
Bill Berry
Berry & Company
Tel: 212 253-8881
bberry@berrypr.com
Contactpersoon voor investeerders bij Ionis:
D. Wade Walke, Ph.D.
Vice President, Investor Relations
760-603-2741
wwalke@ionisph.com
Contactpersoon bij Ionis voor media:
Roslyn Patterson
Vice President, Corporate Communications
760-603-2681
rpatterson@ionisph.com