- 2/3期研究在巴西和墨西哥启动
- 使用opaganib治疗新冠肺炎重症患者的全球2/3期研究已在英国和俄罗斯获得批准
- 患者招募计划注册计划在本月启动——在最多40处临床地点招募270名受试者
- 计划于2020年第4季度提交紧急使用授权申请
- 在美国同时进行的针对重症新冠肺炎的2期研究预计预计将于8月完成
以色列特拉维夫和北卡罗来纳州罗利, July 24, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- 特种生物制药企业RedHill Biopharma Ltd.（纳斯达克：RDHL）（以下称“RedHill”或该“公司”）今天宣布，该公司已向墨西哥卫生风险防范联合委员会（COFEPRIS）提交了一份临床试验申请（CTA），并向巴西卫生监管局（ANVISA）提出了2/3阶段临床研究CTA申请，以评估opaganib（Yeliva®，ABC294640）1对重度SARS-CoV-2（新型冠状病毒）感染（新冠肺炎的致病原因）和肺炎住院患者的疗效。
RedHill关于这项研究的CTA申请已在英国和俄罗斯获得批准，类似申请正在意大利接受审批，此外还有计划将这项研究扩展到更多国家。
“我们正在快速推进针对新冠肺炎的2/3期计划，并继续将这项研究扩展到已诊断病例大幅增长的其他国家。这项研究目前已在英国和俄罗斯获得批准，而且预计在未来几周将获更多批准，因此患者招募工作计划在本月晚些时候开始，” RedHill临床事务副总裁Aida Bibliowicz介绍说，“同时，正在美国进行的opaganib第二阶段研究取得了良好进展。如果获得成功，我们的目标是编制临床数据集，以支持可能在今年第四季度提交的紧急使用授权申请。”
这是一项多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照的2/3期研究（NCT04467840），计划招募270名需要住院治疗和辅助供氧的新冠肺炎重症患者参与试验。受试者将以1:1的比例随机分组，接受opaganib或安慰剂用药，并按医护标准接受治疗。该研究的主要终点是评估在第14天时需要插管和呼吸机的患者比例。在大约100名受试者接受主要终点评估之后，一家独立数据安全监测委员会（DSMB）将进行解盲无效中期分析。
此外，在美国的一项使用opaganib进行随机、双盲、安慰剂对照2期临床研究（NCT04414618）的受试者招募也正在进行中。这项研究旨在招募40名需要住院治疗和辅助吸氧的新冠肺炎重症患者参与试验，招募预计于八月完成。这次临床试验并非以统计意义为目的。
RedHill最近宣布，第一批使用opaganib的新冠肺炎重症患者的治疗结果已公布2。对5例新冠肺炎重症患者的治疗结果分析显示，与同一医院回顾性配对病例对照组的患者相比，接受opaganib体恤用药治疗的患者在临床结果和炎症标志物方面均有显著获益。opaganib治疗组中的所有患者都在无需使用呼吸机的情况下出院，而对应的病例对照组中有33%的患者需要呼吸机。opaganib治疗组的经鼻高量氧疗脱机中位时间减少到10天，而匹配病例对照组则为15天。
关于opaganib（ABC294640，Yeliva®）
opaganib是一种新的化学体，一种专有的首创性口服鞘氨醇激酶-2（SK2）选择性抑制剂，具有抗肿瘤、抗炎和抗病毒活性，针对多种肿瘤、病毒、炎症和肠道适应症。通过抑制SK2，opaganib可影响与癌细胞生长、病毒复制和病理炎症相关的多种蜂窝路径。
opaganib最初由美国Apogee Biotechnology Corp开发并在肿瘤、炎症、胃肠道和放射防护模型的多项临床前研究以及针对晚期实体肿瘤患者的一项1期临床研究中获得成功。
opaganib获得了美国FDA针对治疗胆管癌的罕见病用药批准，目前正在进行晚期胆管癌2a期研究评估和前列腺癌2期研究评估。此外，opaganib对于冠状病毒（COVID-19）的治疗效果目前也在评估中。
临床前数据显示，opaganib具有抗炎和抗病毒活性，具有减少肺部炎症性疾病（如肺炎）和减轻肺纤维化损害的潜力。此前的几项临床前研究支持SK2在与冠状病毒类似的阳性单链RNA病毒复制转录复合物中的潜在作用，并且其抑制作用有可能抑制病毒复制。临床前体内研究3表明，通过降低支气管肺泡灌洗液中IL-6和TNF-α的水平，opaganib可降低流感病毒感染的病死率，并改善铜绿假单胞菌诱发的肺损伤。
opaganib的开发因美国联邦和州政府机构给予Apogee Biotechnology Corp.的拨款和合同而得到支持，相关机构包括NCI、BARDA、美国国防部和FDA罕见病药物开发办公室。
关于RedHill Biopharma
RedHill Biopharma Ltd.（纳斯达克：RDHL）是一家主要关注肠胃疾病治疗的特种生物制药企业。RedHill目前推广的胃肠药物包括：Movantik®——用于治疗阿片类药物引起的成人便秘4、Talicia®——用于治疗成人幽门螺杆菌（H. pylori） 5感染和Aemcolo®——用于治疗成人旅行者腹泻6。RedHill的主要临床后期开发项目包括：（i）RHB-204，计划针对肺部非结核分枝杆菌（NTM）感染进行关键第3阶段研究；（ii）opaganib（Yeliva®），首创性的SK2选择性抑制剂，针对多种适应症，正在进行新冠肺炎治疗的2/3阶段研究，以及针对前列腺癌和胆管癌进行2阶段研究；（iii）RHB-104，针对克罗恩氏病进行的第3阶段首次研究取得了积极成果；（iv）RHB-102（Bekinda®）针对急性胃肠炎和胃炎第3阶段研究取得了积极结果，针对IBS-D的第2阶段研究也取得了积极结果；（v）RHB-106，一种胶囊状肠道制剂；以及（vi）RHB-107，一款处于第2阶段研究的首创性丝氨酸蛋白酶抑制剂，针对癌症和炎症肠胃病适应症，并且正在针对新冠肺炎治疗进行评估。有关该公司的更多信息，请访问：www.redhillbio.com。
本新闻稿载有1995年《私人证券诉讼改革法案》所定义的“前瞻性声明”。该等声明之前或可出现“打算”、“可能”、“将要”、“计划”、“预计”、“预料”、“预报”、“预测”、“估计”、“力争”、“认为”、“希望”、“潜在”或类似词语。前瞻性声明基于特定假设而做出，并受到各种已知和未知风险及不确定性的影响，其中许多风险和不确定性超出了公司的控制范围，无法预测或量化，因此，实际结果可能与该等前瞻性声明明示或暗示的结果存在重大差异。这类风险和不确定性包括但不限于：使用opaganib治疗的患者临床病情不会持续得到改善或可能恶化的风险；美国和以色列评估opaganib的2a期临床研究不成功的风险；公司将不在俄罗斯、意大利、英国、巴西或墨西哥启动2/3期研究，以及不会将这项研究扩展为覆盖其他国家试验中心的跨国研究的风险；接受opaganib治疗的新冠肺炎患者不出现临床改善的风险；在以色列、美国、意大利、俄罗斯、英国、巴西、墨西哥或其他地方使用opaganib治疗新冠肺炎的临床试验（如果确实进行）未能给患者带来任何改善的风险；对于一种尚不明确的疾病进行早期开发的风险，包括难以评估opaganib对新冠肺炎的疗效（如果确有疗效）；来自针对新冠肺炎开发潜在药物和疫苗的其他公司的激烈竞争；根据同情用药计划使用opaganib的患者可能发生严重不良事件所造成的影响，以及与以下各项相关的风险和不确定性：(1)公司针对候选药物进行研究、制造、临床前研究、临床试验和其他开发工作的启动、时间、进展和结果，以及其商业产品及其未来可能获得或开发之产品的商业发布时间；(2)公司将其候选药物推进至临床试验阶段、成功完成其临床前研究或临床试验，或针对MAP检测开发商业配套诊断的能力；(3)公司可能需要进行的其他研究的范围、数量和类型，以及公司获得其候选药物的监管批准，以及其他监报备的时间、批准和反馈情况；(4)公司候选药物和Talicia®的制造、临床开发、商业化和市场接受情况；(5)公司对Movantik®、Talicia® 和Aemcolo® 进行成功商业化和推广的能力；(6)公司建立和维护企业协作的能力；(7)公司获得在美国获准上市销售并获得商业成功之产品的能力，以及公司能否建立和维持自身营销和商业化能力；(8)对公司候选药物性质和特点，以及候选药物在研究、临床前研究或临床试验中所取得结果的解释；(9)公司业务模式的设施，以及针对其业务和候选药物制定的战略规划；(10)公司针对其候选药物和商业产品的知识产权所确立和维护的保护范围，以及在不侵犯他人知识产权的情况下经营业务的能力；(11)获公司知识产权授权的当事方未能履行对公司的义务；(12)公司支出、未来收入、资本需求和额外融资需求的估值；(13)患者根据公司的扩大渠道计划使用研究性药物出现不良情况所造成的影响；以及(14)来自公司所属行业其他公司和技术的竞争。关于公司以及可能影响前瞻性声明实现之风险因素的更多详情，参见公司向证券交易委员会（SEC）提交的报备文件，包括公司于2020年3月4日向SEC提交的20-F年度报告。本新闻稿中包含的所有前瞻性声明仅适用于截至本新闻稿发布之日的情形。无论是由于获知新信息、未来事件还是其他原因，公司均没有义务更新任何书面或口头前瞻性声明，法律要求的情形除外。
注意：本新闻稿是公司以英文发布的官方新闻稿的译文，为方便查阅之目的而提供。
| 公司联系人： Adi Frish 业务开发与授权高级副总裁 RedHill Biopharma +9772-54-6543-112 adi@redhillbio.com | 投资者关系联系人（美国）： Timothy McCarthy，CFA、MBA 董事总经理、关系经理 LifeSci Advisors, LLC +1-212-915-2564 tim@lifesciadvisors.com |
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1opaganib是一种研究性新药，未提供商业销售。
2本文作者：Ramzi Kurd，医学博士，Shaare-Zedek医疗中心；Eli Ben-Chetrit，医学博士，Shaare-Zedek医疗中心和希伯来大学医学院；Hani Karameh，医学博士，Shaare-Zedek医疗中心，以及Maskit Bar-Meir，Shaare-Zedek医疗中心和希伯来大学医学院。请在此处查看全文： https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2020.06.20.20099010v1?rss=1。
3 Xia C.等。神经氨酸激酶的短暂抑制对感染甲型流感病毒小鼠的保护作用。《Antiviral Res.》，2018年10月；158:171-177。Ebenezer DL等人 铜绿假单胞菌可刺激细胞核鞘糖苷-1-磷酸的生成和肺炎症损伤的表观遗传调控。Thorax。2019年6月；74(6):579-591。
4 Movantik® （naloxegol）的完整处方信息请见： www.Movantik.com。
5 Talicia® （奥美拉唑镁、阿莫西林和利福布汀）的完整处方信息请见： www.Talicia.com。
6 Aemcolo® （利福霉素）的完整处方信息请见： www.Aemcolo.com。