SOUTH SAN FRANCISCO, Californie, 09 avr. 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ : GBT) a annoncé aujourd'hui que The Lancet Haematology a publié l'analyse complète des données à 72 semaines de l'étude HOPE de phase 3 sur Oxbryta® (voxelotor) en comprimés chez les patients atteints de drépanocytose. Les résultats ont montré une amélioration significative et durable des taux d'hémoglobine, une réduction de l'hémolyse et une amélioration de l'état de santé global chez les patients traités par Oxbryta. Ces résultats soutiennent l'utilisation à long terme d'Oxbryta pour réduire l'anémie hémolytique et l'hémolyse dans la drépanocytose, réduisant potentiellement les complications parfois mortelles de la maladie.
Oxbryta, premier traitement de sa catégorie en prise orale quotidienne, inhibe directement la polymérisation de l'hémoglobine, la cause profonde de la falciformation et de la destruction des globules rouges dans la drépanocytose. Oxbryta est approuvé aux États-Unis pour le traitement de la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans et plus.
« La drépanocytose est une maladie dévastatrice pouvant entraîner des lésions organiques et une réduction de l'espérance de vie et qui se traduit par des disparités importantes dans l'accès à des soins de qualité », a déclaré le professeur Jo Howard du Guy’s and St. Thomas’ NHS Foundation Trust et King’s College London. « Heureusement, nous sommes entrés dans une nouvelle ère de traitement.L'étude HOPE est l'essai à visée d’enregistrement le plus long à ce jour parmi les traitements récemment approuvées pour la drépanocytose et ces résultats démontrent en outre qu'en améliorant de manière durable les manifestations de l’hémolyse et de l’anémie, Oxbryta a le potentiel d'être un traitement sûr et efficace modifiant le cours de la maladie chez les patients atteints de drépanocytose. »
L'étude HOPE, essai multicentrique international randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, mené chez 274 patients âgés de 12 à 65 ans atteints de drépanocytose, a montré que le traitement avec Oxbryta à la dose de 1500 mg appouvée par la FDA aux Etat-Unis a conduit à des améliorations rapides et durables du taux d'hémoglobine durant 72 semaines de traitement. Environ 90 % des patients traités par Oxbryta ont eu une amélioration de l'hémoglobine de > 1 g/dL par rapport au taux de base à un ou plusieurs moments au cours de l'étude par rapport au placebo (25 %). En outre, environ 59 % des patients traités par Oxbryta 1 500 mg ont eu une augmentation de l'hémoglobine > 2 g/dL et 20 % plus de 3 g/dL à un ou plusieurs moments de l’étude, contre respectivement environ 3 % et aucun patient dans le groupe placebo. L'analyse a également démontré que les patients traités avec Oxbryta présentaient moins de crises vaso-occlusives (CVO), conformément aux tendances à 24 semaines et étaient trois fois moins susceptibles de subir un épisode anémique aigu (diminution de l'hémoglobine > 2 g/dL par rapport au taux de base).
En outre, le statut clinique général d'environ 74 % des patients (39 sur 53) ayant pris Oxbryta a été considéré comme « légèrement amélioré » ou « beaucoup amélioré » par leur clinicien par rapport à environ 47 % (24 sur 51) dans le groupe placebo, une difference statistiquement significative. Le traitement par Oxbryta est resté généralement bien toléré et les taux d'effets indésirables étaient similaires entre les groupes de traitement sur 72 semaines.
« La communauté des patients atteints de drépanocytose, qui, depuis des décennies, est considérablement mal desservie, mérite des traitements qui visent la falciformation et la destruction des globules rouges dues à la polymérisation de l'hémoglobine – la cause profonde de cette maladie », a déclaré Ted W. Love, M.D., président-directeur général de GBT. « L'étude HOPE représente une étape importante dans l’avancé du traitement de la drépanocytose et nous nous appuyons sur cet essai innovant et sur notre engagement pour accroitre l'accès à Oxbryta et pour développer de nouvelles thérapies qui transformerons et faciliterons la prise en charge de la drépanocytose.»
Les résultats d'une analyse post-hoc de l'étude HOPE publiés récemment dans l'American Journal of Hematology ont évalué l'incidence et les conséquences des ulcères de jambe chez des patients atteints de drépanocytose et apportent des informations supplémentaires sur le rôle fondamental de l'inhibition de la polymérisation de l'hémoglobine S dans le traitement de la drépanocytose.1 Les résultats de l'analyse ont montré une amélioration ou une cicatrisation des ulcères de jambe avant la semaine 72 chez tous les patients (5 sur 5) recevant Oxbryta 1 500 mg contre 63 % des patients (5 sur 8) dans le groupe placebo. La cicatrisation des ulcère de jambe a été associée à une augmentation du taux d'hémoglobine et à une diminution de l'hémolyse. Les patients ayant eu une augmentation de l'hémoglobine > 1,0 g/dL tout en étant traités par Oxbryta étaient les plus susceptibles d'avoir une cicatrisation de leurs ulcères de jambe dans les 24 semaines. Ces résultats mettent en evidence le fait qu'Oxbryta peut potentiellement avoir un impact significatif sur les conséquences majeures chez les patients.
À propos de la drépanocytose
Selon les estimations, la drépanocytose touche environ 100 000 personnes aux États-Unis,2 52 000 en Europe3 et des millions à travers le monde, en particulier parmi les personnes ayant une ascendance issue d'Afrique subsaharienne.2
Elle affecte également les personnes d'ascendance hispanique, sud-asiatique, sud-européenne et du Moyen-Orient.2 La drépanocytose est un trouble sanguin génétique héréditaire rare qui affecte l'hémoglobine, une protéine des globules rouges qui apporte l'oxygène aux tissus et aux organes dans l'ensemble de l'organisme.4 En raison d'une mutation génétique, les personnes atteintes de drépanocytose développent une hémoglobine anormale appelée hémoglobine S. En raison d’un processus appelé « polymérisation de l'hémoglobine », les globules rouges se dégradent, sont désoxygénés, prennent une forme de faucille et se rigidifient.4-6 La falciformation provoque une anémie hémolytique (faible taux d'hémoglobine due à la destruction des globules rouges) et des blocages dans les vaisseaux capillaires et les petits vaisseaux sanguins, ce qui entrave la circulation du sang et de l'oxygène dans tout l'organisme. La diminution de l'apport d'oxygène dans les tissus et les organes peut entraîner des complications mortelles, notamment des accidents vasculaires cérébraux et des dommages irréversibles au niveau desorganes.5-8
À propos d'Oxbryta® en comprimés (voxelotor)
Oxbryta (voxelotor) est un traitement oral, administré une fois par jour aux patients atteints de drépanocytose. Oxbryta agit en augmentant l'affinité de l'hémoglobine pour l'oxygène. Étant donné que l'hémoglobine S oxygénée n'est pas polymérisée, GBT pense qu'Oxbryta bloque la polymérisation, ainsi que la falciformation et la destruction des globules rouges qui en découlent, qui sont les premiers effets auxquels doivent faire face chaque personnes atteinte de drépanocytose. Par la prise en charge de l'anémie hémolytique et l’amélioration de l'apport d'oxygène dans l'ensemble de l'organisme, GBT estime qu'Oxbryta a la capacité de modifier la progression de la drépanocytose. Le 25 novembre 2019, Oxbryta a reçu l'approbation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis pour le traitement de la drépanocytose chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus.9
Dans la cadre de l'approbation accélérée, GBT continuera d'étudier Oxbryta dans l'étude HOPE-KIDS 2, une étude de post-approbation confirmatoire utilisant le Doppler transcranien fonctionnel (DTC) pour évaluer la vitesse des globules rouges et la capacité du traitement à réduire le risque d'accident vasculaire cérébral chez les enfants âgés de 2 à 15 ans.
Reconnaissant le besoin crucial de nouveaux traitements pour la drépanocytose, la FDA a accordé à Oxbryta les désignations de « BreakthroughTherapy » (traitement révolutionnaire), « Fast Track » (procédure accélérée), « Orphan Drug » (médicament orphelin) et « Rare Pediatric Disease » (maladie pédiatrique rare) pour le traitement des patients atteints de drépanocytose. En outre, Oxbryta s'est vu attribuer la désignation de « Priority Medicines » (PRIME - médicament prioritaire) par l'Agence européenne des médicaments (EMA) et la Commission européenne (CE) a accordé à Oxbryta le statut de médicament orphelin pour le traitement des patients atteints de drépanocytose. L'EMA a accepté pour examen la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) complète de GBT pour Oxbryta en Europe pour le traitement de l'anémie hémolytique chez les patients atteints de drépanocytose âgés de 12 ans et plus. GBT prévoit aussi de demander l'approbation réglementaire pour étendre l'utilisation potentielle d'Oxbryta aux États-Unis pour le traitement de la SCD chez les enfants dès 4 ans.
Renseignements importants en matière d'innocuité
Oxbryta ne doit pas être administré en cas d’antécédents de réaction allergique au voxelotor ou à l'un des excipients d'Oxbryta. Veuillez vous reporter à la fin de la notice destinée aux patients pour obtenir une liste des excipients d'Oxbryta. Oxbryta peut provoquer de graves effets secondaires, notamment de graves réactions allergiques. Les patients doivent consulter leur médecin ou obtenir une aide médicale d'urgence en cas d'éruption cutanée, d'urticaire, d'essoufflement ou de gonflement du visage.
Les patients recevant des exsanguino-transfusions doivent communiquer à leur médecin les difficultés éventuelles d'interprétation de certains tests sanguins lors de la prise d'Oxbryta.
Les effets secondaires les plus courants d'Oxbryta incluent des maux de tête, de la diarrhée, des douleurs d'estomac (abdominales), des nausées, de la fatigue, des éruptions cutanées et de la fièvre. Il ne s'agit pas des seuls effets secondaires possibles d'Oxbryta.
Avant de prendre Oxbryta, les patients doivent indiquer à leur médecin tout problème médical et notamment s'ils présentent une pathologie hépatique. Les patientes doivent indiquer si elles sont enceintes ou si elles prévoient de tomber enceinte dans la mesure ou les effets d’Oxbryta sur le foetus sont inconnus, ou si elles allaitent ou prévoient d'allaiter car le passage ou non d’Oxbryta dans le lait maternel est inconnu, de même que les conséquences éventuelles pour le bébé.. Les patientes ne doivent pas allaiter pendant le traitement par Oxbryta et pendant au moins deux semaines après la dernière dose.
Les patients doivent indiquer à leur médecin tous les médicaments qu'ils prennent, y compris les médicaments, à base de vitamines et complements alimentaires à base de plantes vendus sur ordonnance ou en vente libre. Certains médicaments peuvent affecter le fonctionnement d'Oxbryta. Oxbryta peut également affecter le mode d’action d'autres médicaments.
Il est conseillé aux patients d'appeler leur médecin pour obtenir des conseils sur les effets secondaires. Les effets secondaires peuvent être signalés à la FDA au 1-800-FDA-1088. Les effets secondaires peuvent également être signalés à Global Blood Therapeutics au 1-833-428-4968 (1-833-GBT-4YOU).
Des informations complètes sur la prescription d'Oxbryta sont disponibles à l'adresse Oxbryta.com.
À propos de Global Blood Therapeutics
Global Blood Therapeutics (GBT) est une société biopharmaceutique dédiée à la découverte, au développement et à la distribution de traitements innovants pour redonner espoir aux communautés de patients mal-desservies. Fondée en 2011, GBT poursuit son objectif de transformer le traitement et les soins de la drépanocytose, maladie sanguine héréditaire, dévastatrice et permanente. La société a lancé Oxbryta® (voxelotor), le premier traitement approuvé par la FDA qui inhibe directement la polymérisation de l'hémoglobine S, la cause profonde de la dégradation des globules rouges dans la drépanocytose. GBT développe également son portefeuille de produits dans la drépanocytose avec l'inclacumab, un inhibiteur de la P-sélectine en cours de développement pour la prise en charge des crises douloureuses associées à cette maladie, ainsi que le GBT021601 (GBT601), un inhibiteur de la polymérisation de l'hémoglobine S de nouvelle génération. En outre, les équipes de recherche de GBT travaillent sur de nouvelles cibles pour mettre au point la prochaine vague de traitements dans la drépanocytose. Pour en savoir plus, veuillez consulter www.gbt.com et suivez l’actualité de la société sur Twitter @GBT_news.
Énoncés prospectifs
Certains énoncés contenus dans le présent communiqué de presse constituent des énoncés prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation Reform (Réforme sur la résolution des litiges portant sur des titres privés) de 1995, y compris les énoncés contenant les mots « fera », « anticipe », « prévoit », « croit », « prédit », « estime », « s'attend à » et « a l'intention de » ou d'autres expressions similaires. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de GBT et les résultats réels pourraient différer sensiblement.
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GBT formule ces énoncés prospectifs, y compris les énoncés concernant les priorités, l'implication, l'engagement, la détermination, les objectifs, la mission et la vision de GBT ; l'innocuité, l'efficacité et le mécanisme d'action d'Oxbryta et les autres caractéristiques du produit ; l'importance de réduire l'hémolyse et d'augmenter le taux d'hémoglobine ; la commercialisation, la distribution, la disponibilité, l'utilisation et le potentiel médical et commercial d'Oxbryta ; l'importance des résultats de l'étude HOPE, y compris soutenant l'utilisation à long terme d'Oxbryta ; les études en cours et prévues sur Oxbryta ainsi que les protocoles, activités et attentes connexes ; les soumissions, le passage en revue et l'approbation règlementaires pour étendre potentiellement l'utilisation approuvée d'Oxbryta à davantage de patients aux États-Unis et pour traiter les patients en Europe ; la modification du traitement, de l'évolution et du soin de la SCD et l'atténuation des complications connexes ; le potentiel et la progression du pipeline de GBT, y compris l'inclacumab et d'autres produits candidats ; et le travail sur de nouvelles cibles et la découverte, le développement et la distribution de traitements, couverts par les dispositions d'exonération pour les énoncés prospectifs contenues dans l'article 27A de la loi Securities Act et l'article 21E de la Securities Exchange Act, et GBT fait cette déclaration afin de respecter les dispositions d'exonération. 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Sauf lorsque la loi l'exige, GBT n'assume aucune obligation de mettre à jour publiquement tout énoncé prospectif, que ce soit à la lumière de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement.
Références
1. Minniti CP, et al. The impact of voxelotor treatment on leg ulcers in patients with sickle cell disease. Am J Hematol. 2021. https://doi.org/10.1002/ajh.26101. Consulté le 2 mars 2021.
2. Site Internet des Centres pour le contrôle et la prévention des maladies (CDC). Drépanocytose (SCD). https://www.cdc.gov/ncbddd/sicklecell/data.html. Consulté le 3 juin 2019.
3. Agence européenne des médicaments. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182125. Consulté le 12 juin 2020.
4. Site Internet du National Heart, Lung, and Blood Institute. Drépanocytose. https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/sickle-cell-disease. Consulté le 5 août 2019.
5. Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
6. Kato GJ, et al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010.
7. Kato GJ, et al. J Clin Invest. 2017;127(3):750-760.
8. Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23.
9. Informations sur la prescription des comprimés Oxbryta (voxelotor). South San Francisco, Californie. Global Blood Therapeutics, Inc. ; novembre 2019.
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