• Das Unternehmen befindet sich im Zeitplan, um im vierten Quartal 2022 einen Zulassungsantrag für Europa zu stellen
• Es sind keine weiteren Studien erforderlich
PITTSBURGH, Sept. 23, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Krystal Biotech, Inc. (das „Unternehmen“) (NASDAQ: KRYS), das führende Unternehmen im Bereich der redosierbaen Gentherapie, gab heute bekannt, dass der Pädiatrieausschuss (Paediatric Committee, PDCO) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme zum pädiatrischen Prüfkonzept (paediatric investigation plan, PIP) für Beremagene geperpavec (B-VEC) für die Behandlung von dystropher Epidermolysis bullosa abgegeben hat.
Im Rahmen des the aufsichtsrechtlichen Verfahrens für die Zulassung neuer Arzneimittel in Europa verlangt die EMA von Unternehmen, ein PIP vorzulegen, der ihre Strategie für die Erforschung des neuen Medizinprodukts mit Bezug auf Kinder darlegt. Ein genehmigtes PIP ist Voraussetzung für die Einreichung eines Antrags auf Genehmigung für das Inverkehrbringen. Die positive Stellungnahme basiert auf dem nichtklinischen Sicherheitsprogramm zu B-VEC sowie auf Daten aus den klinischen Studien, die in den USA durchgeführt wurden und in den anstehenden Antrags auf Genehmigung für das Inverkehrbringen aufgenommen werden sollen.
„Die Genehmigung des PIP gibt einen klaren Weg vor, und wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der EMA und dem PDCO, um diese wichtige Behandlung so bald wie möglich auf den europäischen Markt zu bringen“, so Suma Krishnan, President, Research & Development.
Auf der Grundlage dieser positiven Stellungnahme hätte das Unternehmen das Anrecht auf bis zu zwei zusätzliche Jahre der exklusiven Vermarktung in der EU, über die zehnjährige EU-Marktexklusivität nach der Marktzulassung in der EU hinaus.
Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) und die EMA haben für B-VEC jeweils den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden zur Behandlung von DEB gewährt. Die FDA hat B-VEC den Fast-Track-Status gewährt, es als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) eingestuft und diesbezüglich DEB als seltenes pädiatrisches Leiden klassifiziert. B-VEC hat nach seiner Zulassung in den USA Anrecht auf ein Priority Review Voucher (PRV). Die EMA gewährte PRIME-Unterstützung (PRIority MEdicines) für B-VEC bei der Behandlung von DEB.
Über dystrophe Epidermolysis bullosa (DEB)
DEB ist ein seltenes und schweres Leiden, das die Haut und das Schleimhautgewebe betrifft. Es wird durch eine oder mehrere Mutationen bei einem Gen namens COL7A1 verursacht, das für die Produktion des Proteins Kollagen Typ VII (COL7) verantwortlich ist, welches Ankerfibrillen bildet, die die Dermis (innere Schicht der Haut) mit der Epidermis (äußere Schicht der Haut) verbinden. Das Fehlen funktionsfähiger Ankerfibrillen bei DEB-Patienten führt zu einer äußerst brüchigen Haut, die bei geringer Reibung oder leichten Traumata Blasen bildet und reißt. DEB-Patienten leiden unter offenen Wunden, was zu Hautinfektionen führt, sowie Fibrose, die das Zusammenwachsen von Fingern und Zehen verursachen kann, und schließlich einem erhöhtem Risiko der Entwicklung einer aggressiven Form von Plattenepithelkarzinom, das in schweren Fällen zum Tode führen kann.
Über B-VEC
B-VEC ist eine in Erforschung befindliche, nichtinvasive, topische, redosierbare Gentherapie, die zwei Kopien des Gens COL7A1 beim direkten Auftragen auf DEB-Wunden liefern soll. B-VEC wurde für die Behandlung von DEB auf molekularer Ebene entwickelt, indem es den Hautzellen des Patienten die Vorlage für die Produktion des normalen COL7-Proteins bereitstellt und damit auf den grundlegenden krankheitsverursachenden Mechanismus abzielt.
Über Krystal Biotech, Inc.
Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS) ist ein Gentherapie-Unternehmen in der entscheidenden Phase, das seine firmeneigene Plattform für redosierbare Gentherapien und seine internen Produktionsfähigkeiten zur Entwicklung lebensverändernder Arzneimittel für Patienten mit schweren Leiden nutzt, einschließlich seltener Haut-, Lungen- oder sonstiger Leiden. Weitere Informationen finden Sie unter http://www.krystalbio.com und indem Sie @KrystalBiotech auf LinkedIn und Twitter folgen.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Aussagen in dieser Pressemitteilung zu zukünftigen Erwartungen, Plänen und Aussichten für das Unternehmen, einschließlich Aussagen zum Zeitpunkt der Einreichung des Antrags des Unternehmens auf Genehmigung für das Inverkehrbringen bei der EMA, und andere Aussagen, die die Begriffe „antizipieren“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „können“, „planen“, „voraussagen“, „projektieren“, „anvisieren“, „potenziell“, „wahrscheinlich“, „werden“, „würden“, „könnten“, „sollten“, „fortfahren“ oder ähnliche Ausdrücke enthalten, stellen zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 dar. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren wesentlich von jenen abweichen, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen angegeben werden. Dazu zählen: Unsicherheiten in Verbindung mit der aufsichtsrechtlichen Prüfung klinischer Studien und Anträge auf Marktzulassung, der Verfügbarkeit oder dem kommerziellen Potenzial von Produktkandidaten, einschließlich B-VEC, der Hinlänglichkeit der Barmittel und der Notwendigkeit zusätzlicher Finanzierung sowie anderer wichtiger Faktoren, wie sie unter der Überschrift „Risikofaktoren“ in den Jahres- und Quartalsberichten des Unternehmens, die bei der U.S. Securities and Exchange Commission eingereicht werden, dargelegt sind. Zudem stellen die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen die Sichtweise des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung dar. Das Unternehmen geht davon aus, dass sich durch nachfolgende Ereignisse und Entwicklungen seine Sichtweise ändern kann. Zwar kann das Unternehmen beschließen, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu einem zukünftigen Zeitpunkt zu aktualisieren, doch schließt es ausdrücklich jede Verpflichtung hierzu aus. Es besteht keinerlei Verlass darauf, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen die Sichtweise des Unternehmens zu einem Zeitpunkt nach dieser Pressemitteilung darstellen.
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Meg Dodge
Krystal Biotech
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Quelle: Krystal Biotech, Inc.
