Kvartalsrapport för Diamyd Medical AB (publ) Räkenskapsår 2006/2007
(www.omxgroup.com ticker: DIAM B; www.otcqx.com ticker: DMYDY)
1 mars - 31 maj 2007
• Planer för fas III-studier i USA och Europa med Diamyd® för behandling av typ
1-diabetes rapporterades.
• Registrering på OTCQX-lista förenklar handel med bolagets aktier i USA.
• Verkningsmekanismen för Diamyd® klargjordes ytterligare vid en
diabeteskonferens i Linköping.
• Ett personaloptionsprogram antogs vid en extra bolagsstämma den 22 maj.
• En fas II-studie med LADA-patienter ogiltigförklarades efter audit (efter
rapportperioden). Bolaget planerar att fortsätta studien ur säkerhetssynpunkt.
• Nettoomsättning under niomånadersperioden uppgick till 807 kkr (675 kkr).
• Resultat efter finansiella poster för niomånadersperioden -38,6 Mkr (-22,7
Mkr).
• Likvida medel uppgick till 81,6 Mkr (69,8 Mkr).
• Resultat per aktie före utspädning uppgick till -4,0 kr (-2,6 kr) efter
niomånadersperioden.
KOMMENTAR FRÅN VD
Det är tillfredsställande att kunna rapportera att typ 1-diabetesprogrammet
fortsätter att avancera mot fas III och att verkningsmekanismen för
Diamyd®-vaccinet klargjorts ytterligare. Våra planer på att senare i år starta
fas III-studier med Diamyd® för behandlig av typ 1-diabetes i USA och i Europa
ligger fast.
De planerade fas III-studierna har som syfte att ligga till grund för
registrering och marknadsgodkännande av Diamyd®-vaccinet. Studierna är planerade
att genomföras vid ungefär trettio kliniker i USA och lika många i Europa, med
300 typ 1-diabetespatienter per studie. Vi räknar med att rekrytering av
patienter kommer att ta ungefär nio månader och att resultaten utvärderas efter
15 månader. Patienterna kommer därefter att följas i ytterligare 15 månader.
Primär endpoint (primär effektvariabel) är planerad att utgöras av uppmätta
nivåer av måltidsstimulerad C-peptid, som en direkt markör på den egna
produktionen av insulin. Trender i blodsockernivåer och insulindos kommer också
att utvärderas.
Det är olyckligt att vi nyligen blivit tvungna att ogiltigförklara en fas
II-studie med 160 typ 2-diabetes LADA-patienter. Detta har emellertid inte
påverkat planerna för fas III-programmet för typ 1-diabetes. Inkonsekventa data
ledde till att en oberoende audit (revision) gjordes gällande vissa aspekter av
studien, varvid kritiska observationer uppmärksammades vid det centralapotek som
handhaft studiemedicinen (Diamyd® och placebo). Slutsatsen från auditen var att
identiteten (Diamyd® eller placeo) av innehållet i de ampuller med studiemedicin
som använts i studien ej kunde garanteras och att det förelåg en uppenbar risk
att sammanblandning skett. Sammantaget innebar dessa fynd att data från studien
avseende vaccinets effekt ej kan anses tillförlitliga. Det är dock viktigt att
framhålla att inga allvarliga biverkningar relaterade till vare sig Diamyd®
eller placebo har rapporterats. Vi planerar att fortsätta studien både ur etisk
synpunkt och för att öka informationen i vår säkerhetsdatabas.
I den aktuella LADA-studien var HbA1c (genomsnittsvärde på blodsocker) den valda
effektparametern. Nyligen har dock klargjorts att insulinproduktion mätt som
måltidsstimulerad C-peptid är den bästa effektparametern för att utvärdera
behandling med syfte att bevara betacellernas funktion i autoimmun diabetes.
Orsaken till detta är att patienter som behandlas med läkemedel som förbättrar
insulinkänsligheten tenderar att normalisera sina HbA1c-värden. Detta gör att
ytterligare effekt på HbA1c, med en behandling som syftar till att behandla
autoimmunitet, kan vara mindre uttalad i välbehandlade patienter, trots att
effekten på måltidsstimulerad insulinproduktion är god. Valet av HbA1c, som vid
tiden för planeringen av studien var den parameter som godkänts av den
amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, kan ha bidragit till svårigheter att dra
slutsatser från studien. Då FDA nyligen godkänt måltidsstimulerad C-peptid som
endpoint, kommer denna parameter att användas i de planerade fas III-studierna
för typ 1-diabetes.
Det senaste kvartalet innebar en vändpunkt för förståelsen av Diamyd®-vaccinets
verkningsmekanism. Forskare från Linköping rapporterade starkt signifikanta
resultat från analyser av immunologiska parametrar från den typ 1-diabetesstudie
som rapporterades i augusti 2006. Analyserna visade att de patienter som
behandlats med Diamyd®, fortfarande 15 månader efter vaccinering, svarade med
ökade nivåer av positiva immunologiska markörer efter stimulering med den aktiva
substansen i Diamyd®.
Resultaten från de immunologiska studierna anses kunna förklara de positiva
kliniska resultaten från typ 1-diabetesstudien och ge ytterligare vetenskapligt
stöd för att den aktiva substansen i Diamyd® kan hindra immunsystemet från att
förstöra de insulinproducerande betacellerna.
Noteringen av Diamyd Medicals ADR på den nya OTCQX-listan är ytterligare ett
steg i bolagets strategi att öka närvaron i USA. Vi tror att noteringen på OTCQX
är ett bra sätt att möta det ökade intresset från amerikanska investerare.
Diskussioner om partnerskap med läkemedelsbolag angående kommersialisering av
Diamyd® pågår. Flera möjliga vägar hålls öppna för finansiering av bolagets fas
III-program.
Anders Essen-Möller, VD för Diamyd Medical
ÖVERSIKT
Diamyd Medicals vision är att det är möjligt att finna bot mot autoimmun
diabetes. Bolagets mission är att bidra till den globala forskningen i detta
syfte, samt att förhindra de komplikationer som sjukdomen orsakar. I enlighet
med detta utvecklas idag läkemedel från två oberoende teknologiplattformar. Den
ena bygger på molekylen GAD65 och den andra på ett viralt leveranssystem för
proteiner till framförallt nervvävnad. Terapier för andra sjukdomar än diabetes
är också under utveckling med detta system.
Affärsmodell
Diamyd Medicals affärsidé är att identifiera terapikandidater och att utveckla
dessa genom kliniska prövningar innan kommersialisering genom partnerskap.
Utveckling och marknadsföring av relaterade diagnostika-produkter kan genomföras
för att förbereda marknaden inför lansering av efterföljande terapier.
Diamyd Medicals affärsmodell balanserar ett fokuserat in-house team med
out-sourcing till kvalificerade samarbetspartners med expertkompetens, såsom
till exempel CRO-företag (Contract Research Organizations) eller CMO-företag
(Contract Manufacturing Organizations). Modellen gör att Bolaget kan utvecklas
kostnadseffektivt och flexibelt med bibehållen hög kvalitet.
Diabetes
International Diabetes Federation har uppskattat antalet diagnostiserade och
odiagnostiserade personer med diabetes i världen till omkring 230 miljoner.
Antalet individer med diabetes ökade med 6 miljoner under 2006 och sjukdomen
ökade med 11 procent i USA. Ungefär 3-10 procent av de personer som
diagnostiseras med diabetes har typ 1-diabetes, beroende på land och etnisk
tillhörighet. Ungefär lika många har LADA-formen av sjukdomen. Kostnaderna
associerade med diabetes i västvärlden är ungefär 7 procent av de årliga totala
hälsovårdskostnaderna, eller mer än 100 miljarder dollar enbart i USA.
DIAMYD® kliniska studier: typ 1-diabetes
I augusti 2006 rapporterade Diamyd Medical positiva 15-månadersresultat från en
fas II-studie med 70 barn och ungdomar med typ 1-diabetes. Diamyd® visade
signifikant effekt i att bevara betacellernas funktion. I den grupp om 35
patienter som fick Diamyd® var minskningen av måltidssimulerad
insulinproduktion, i snitt, ungefär hälften så stor, mätt som C-peptid, jämfört
med placebo. Hos patienter som behandlades med Diamyd® inom 3 månader efter
diagnos visade i genomsnitt till och med på en förbättrad insulinproduktion.
Resultaten ger dessutom starkt stöd för att behandling med Diamyd® är säker.
Behandlingen, som bestod av endast två injektioner med Diamyd®, hade hög
acceptans hos såväl patienter, föräldrar som läkare.
Studien är nu i en uppföljningsfas om 15 månader. Resultat från denna
uppföljning kommer att finnas tillgängliga om ungefär 8 månader.
DIAMYD® kliniska studier: typ 2-diabetes (LADA)
Efter rapportperioden beslutades det om att ogiltigförklara en pågående fas
II-studie med 160 typ 2-diabetes LADA-patienter. Bolaget planerar att fortsätta
studien ur säkerhetssynpunkt.
I den tidigare rapporterade studien med 47 LADA- patienter, där olika doser
prövades, visade det sig att en dos om 20µg var den mest effektiva. Därmed
valdes denna dos ut för fortsatt utveckling. Denna dos påvisade signifikant
förbättring både i C-peptidnivåer samt för HbA1c två år efter behandling.
Resultat efter fem års uppföljning kommer att finnas tillgängliga i mitten av
2008.
Inga allvarliga biverkningar relaterade till Diamyd®-behandling har rapporterats
i någon studie.
Kronisk smärta
I USA upplever nästan en tredjedel av befolkningen svår, kronisk smärta någon
gång i livet. Enligt American Pain Society får endast en av fyra patienter med
kronisk smärta adekvat behandling. Ungefär 1,7 miljoner människor i USA, och så
många som 38 miljoner runt om i världen lider av måttlig till allvarlig
neuropatisk smärta associerad med diabetes, ryggont, HIV/AIDS neuropati,
ryggmärgsskada, postterapeutisk neuralgi eller andra sjukdomar. Marknaden för
neuropatisk smärta i USA förväntas omsätta mer än 14 miljarder kronor år 2009.
NTDDS
Diamyd Inc i Pittsburgh utvecklar ett icke replikerbart viralt system för
specifik leverans av protein till framförallt nervvävnad. Systemet, Nerve
Targeted Drug Delivery System (NTDDS) har fördelar gentemot andra
genterapistrategier då det DNA som kodar för den gen som ska tillföras inte
integrerar med kromosomerna. Därför är risken för biverkningar minskad. NTDDS
har kapacitet att leverera flera gener och lämpar sig för utveckling av ett
flertal projekt. Diamyd Inc för diskussioner med olika biotechfirmor om möjliga
samarbetsprojekt. NTDDS ledande projekt innefattar terapier mot smärta med
enkefalin och GAD. Båda dessa projekt befinner sig i preklinisk fas.
GAD och andra neurologiska sjukdomar
Förutom att vara autoantigen i autoimmun diabetes är GAD65 också ett enzym som
omvandlar den excitatoriska neurotransmittorn glutamat till den inhibitoriska
neurotransmittorn GABA. Flera neurologiska och rörelserelaterade sjukdomar kan
ha sin orsak i en störning i glutamat-GABA balansen och GAD65 kan därför komma
att få stor betydelse som komponent i framtida läkemedel för behandling av dessa
sjukdomar.
Diamyd Medical har licensierat ut rättigheter för GAD65-genen till Neurologix
Inc, för att utveckla en GAD-baserad terapi för behandling av Parkinsons
sjukdom. En fas I-studie med patienter med Parkinsons sjukdom är slutförd. De
primära målen möttes avseende säkerhet och tolerans. Dessutom fanns indikationer
på att behandlingen hade effekt.
DEN EKONOMISKA UTVECKLINGEN UNDER RAPPORTPERIODEN
Vid Diamyd Medicals extra bolagsstämma, som hölls i Stockholm den 22 maj 2007,
antogs ett personaloptionsprogram. För att säkerställa bolagets åtagande i
personaloptionsprogrammet har 250.000 teckningsoptioner emitterats. Varje
teckningsoption berättigar till teckning av en B-aktie inom tre (3) år till ett
fördefinierat pris. Bolaget kommer att innehålla så många teckningsoptioner som
behövs för att täcka kostnader för sociala avgifter och skatter i samband med
att aktier tecknas. Vid full teckning kommer utspädningen att uppgå till cirka
2,5 procent.
Försäljning - Koncernens försäljning under perioden uppgick till 250 tkr (80
tkr). Försäljningen fluktuerar från kvartal till kvartal och består främst av
Diamyd®-relaterade produkter som GAD-protein till akademiska forskare.
Kostnader - Koncernens löpande kostnader uppgick till 15,5 Mkr (9,3 Mkr) under
tremånadersperioden. Ökningen beror på utveckling av tillverkningen av fas
III-material, ökade personalkostnader samt forskning och utveckling i
dotterbolaget Diamyd Inc.
Resultat - Resultatet efter finansnetto uppgick till -14,1 Mkr (-8,8 Mkr).
Finansiell ställning och likviditet - Koncernens likvida medel uppgick till 81,6
Mkr (69,8 Mkr) per den 31 maj 2007.
Förändring av eget kapital - Eget kapital för koncernen per den 31 maj 2007
uppgick till 118,2 Mkr (111,3 Mkr), vilket ger en soliditet på 92,8 procent
(93,8 procent).
Personal - Koncernen hade 14 (7) medarbetare per den 31 maj 2007.
Moderbolaget - Moderbolagets nettoomsättning uppgick till 0 kr (0 kr) då all
försäljning sker i dotterbolag. Periodens investeringar var 0 tkr (0 tkr).
För att läsa den kompletta rapporten, se bifogad pdf eller läs den på
www.diamyd.com.
För ytterligare information kontakta:
Stockholm
Anders Essen-Möller
Koncernchef och VD
Tel: 08 661 0026
E-post: investor.relations@diamyd.com
För presskontakt i USA kontakta:
Gregory Tiberend
Executive Vice President
Richard Lewis Communications, Inc.
Tel: +1 212 827 0020
E-post: gtiberend@rlcinc.com
Diamyd Medical AB (publ). Linnégatan 89 B, SE-115 23 Stockholm, Sweden. Tel: +46
8 661 00 26, Fax: +46 8 661 63 68 or E-post: info@diamyd.com. VATno:
SE556530-142001.
Om Diamyd Medical
Diamyd Medical är ett Life Science-företag som fokuserar på utveckling av
läkemedel för behandling av diabetes och dess komplikationer. Bolagets längst
komna projekt är det GAD-baserade läkemedlet Diamyd® mot autoimmun diabetes.
Diamyd® har visat signifikanta och positiva resultat i en fas II-studie med typ
1- diabetespatienter i Sverige.
GAD65, som är ett dominerande autoantigen i autoimmun diabetes, utgör den aktiva
substansen i Diamyd®. GAD65 är dessutom ett enzym som omvandlar den
excitatoriska neurotransmittorn glutamat till den inhibitoriska transmittorn
GABA. Därför förväntas GAD65 komma att spela en viktig roll inte bara i diabetes
utan också i ett flertal olika CNS-relaterade sjukdomar. Diamyd Medical har en
exklusiv världsomfattande licens från universitetet UCLA i Los Angeles avseende
den terapeutiska användningen av GAD65-genen.
Diamyd Medical har licensierat ut sin UCLA GAD65-licens till Neurologix Inc.,
New Jersey, för behandling av Parkinsons sjukdom med en AAV-vektor.
Andra projekt omfattar läkemedelsutveckling inom genterapi med hjälp av det
exklusivt licensierade och patentskyddade NTTDS-systemet (Nerve Targeted Drug
Delivery System). Bolagets ledande genterapiprojekt inkluderar användning av
enkefalin och GAD för behandling mot kronisk smärta, till exempel diabetessmärta
eller cancersmärta. Samtliga projekt inom detta område befinner sig i preklinisk
fas.
Diamyd Medical är stationerat i Stockholm (Sverige) och i Pittsburgh (USA) och
är noterat på OMX börsens Nordic Market-lista (ticker symbol:DIAM B). Aktien kan
också handlas i USA som en American Depository Receipts (ADR) via OTCQX (ticker
symbol: DMYDY) som administreras av Pink Sheets. Bolagets ADR-program handhas av
Bank of New York (PAL). Mer information finns på bolagets hemsida;
www.diamyd.com.
Dokumentet innehåller vissa uppgifter om omvärld, historik, nuläge samt framtid.
Dessa uppgifter skall betraktas som enbart återspeglande rådande uppfattning och
planer. Inga garantier kan lämnas att dessa är riktiga.
