ME/CFSを適応として承認を受けた世界初の医薬品

承認取得という突破口が、中南米および欧州連合（EU）における成長の道を切り開く

フィラデルフィア, Aug. 29, 2016 (GLOBE NEWSWIRE) -- ヘミスフェリックス・バイオファーマ株式会社（NYSE MKT：HEB）（以下、「同社」または「ヘミスフェリックス」は、アルゼンチン医薬品食品医療技術管理局（ANMAT）より、 重度の筋痛性脳脊髄炎（ME）および慢性疲労症候群（CFS）の治療薬として、Rintatolimod（米国商品名：Ampligen^®）のアルゼンチン国内での販売承認を取得したと発表した。本製品は、中南米においてヘミスフェリックスの商業パートナーであるGP Pharmから販売される予定である。Rintatolimodは、本適応において販売が承認された世界初の医薬品と考えられる。また、世界的に見ても、この衰弱性疾患を適応として承認を申請している医薬品は他にないと思われる。ANMATが発行した公式の承認書（英語版）のコピーは、同社のウェブサイト（http://ir.hemispherx.net/Events_Presentations）より入手可能である。

今回の販売承認は、2つのピボタル試験（AMP-502試験およびAMP-516試験）の提出によるものであった。また、安全性データには、CFS患者および非CFS患者を対象とした追加の試験結果も含まれた。本試験では、計800例を超える被験者（内、重度のCFSを有する被験者は100例以上）を対象とし、1年以上にわたり、Ampligen^®を投与している。本製品発売前に承認後業務をいくつか完了する必要があり、これには製造施設検査、アルゼンチンの中央保健医療当局である医療サービス局（SSS）による償還評価などが含まれる。「当社の担当チームは、今回の取り組みにおいて当社のパートナーであるGP Pharmと密接に関わりながら、ANMATから提示された医学的・科学的な問題にすべて対処した、この大きな成功の功績者です。ヘミスフェリックスは、大手製薬会社の基準では小規模ですが、しかし、急を要する医学的な満たされていないニーズに対処することで、私たちは強さを発揮するのです。」と、ヘミスフェリックス、CEOのTom Equels氏は述べている。

アルゼンチンでの販売承認は、承認済み医薬品の国境を越えた販売を支援する規制の下にある欧州連合（EU）内の国々において、販売の可能性の基盤を形成する。現在、ヘミスフェリックスとGP Pharmは、中南米に重きを置き、その他の国々へRintatolimodの承認を拡大していくことに取り組んでいる。欧州ではアーリーアクセスプログラム（EAP）が開始されているため、アルゼンチンのような厳しい規制プロセスが実施されている国での承認に加え、その製品のさらなる検証が実施される。

「アルゼンチンでは、Rintatolimod（Ampligen^®）は、ME/CFSの重度障害型の患者の治療薬として販売承認されたばかりです。ME/CFS患者は、世界中で300万人を超えるとされていて、その内、この薬で治療対象となる本疾患の重度障害型の患者はほんの一握りです。」とTom Equels氏は話す。「これまで市場には有効な治療法は存在しませんでしたし、私たちが知る限り、Rintatolimod以外に高度な臨床候補薬もありません。今回のアルゼンチンでの販売承認によって、中南米で重度のME/CFSに苦しむ患者さんへの治療は劇的に改善するでしょう。私たちは、アメリカ国内の重度ME/CFS患者を対象とする本製品の承認に向けた道筋を切り開くため、積極的に取り組み続けてまいります。現在米国においては、希少疾病薬という位置づけあり、そのため承認後7年間の独占販売権が付与されます。私たちは、今回のアルゼンチンの規制当局による新規承認に非常に勇気付けられました。これは、当社の医薬品を重度のME/CFSに苦しむ世界中の患者さんに届けることを目的としたヘミスフェリックスのプランの中でも、今までで最も意義のある功績です。」

「当社はここに辿り着くまで、ヘミスフェリックスと熱心に取り組んでまいりました。そして今、ME/CFSの治療薬であるRintatolimodをアルゼンチンで発売する準備をしています。」と、GP Pharma Latin AmericaのCEO、Jorge Braver氏はコメントした。「今後私たちは、中南米のその他の国々でも承認が得られるよう努力を続けてまいります。」

ヘミスフェリックス・バイオファーマについて
ヘミスフェリックス・バイオファーマ株式会社は、重度の衰弱性疾患の治療において、新規医薬品の製造および臨床開発に従事する高度な専門性を有する製薬会社。ヘミスフェリックスの主力製品には、Alferon N Injection^®、実験治療のRintatolimod（商品名：Ampligen^®またはRintamod^®）やAlferon^® LDOなどがある。Rintatolimodは、実験的なRNA核酸で、世界的に重要な免疫系の衰弱性疾患・障害（慢性疲労症候群など）の治療薬として開発されている。ヘミスフェリックスのプラットフォーム技術には、様々な重度の衰弱性疾患や生命を脅かす疾患の治療薬となり得る成分が含まれる。RintatolimodおよびAlferon^® LDOは、共に実験段階であり、規制当局より一般使用における安全性および有効性の認定を受けていないため、法的には臨床試験を通してのみ本薬の使用が可能である。ヘミスフェリックスは特許を取得しており、その中核を成す知的財産および米国・アルゼンチンにおける完全販売承認済みの製品（Alferon N Injection^®）が含まれる。アルゼンチンにおける同社のAlferon Nの承認には、遺伝子組み換え型インターフェロンが有効でなかった患者あるいは遺伝子組み換え型インターフェロンに忍容性のない患者（慢性活動性C型肝炎感染患者を含む）におけるAlferon N Injection（商品名（懸案中）：「Naturaferon」）の使用が含まれている。同社は、市販製品用のGMP適合施設を米国に所有し、独占的に操業している。詳細な情報は、www.hemispherx.netを参照されたい。

将来の見通しに関する記述
本プレスリリースの記述には厳密には歴史に基づくものではない範囲が含まれる。そのような記述はすべて将来に対する見通しであり、1995年私募証券訴訟改革法の「セーフハーバー」条項に準じる。「意図する」「計画する」という表現やそれに類する表現は、将来の見通しについての記述を確認することを目的としている。将来の見通しに関する記述は、その計画のいずれかが達成されるということをヘミスフェリックスが表明しているものとみなさないものとする。これらの将来の見通しに関する記述は、将来的な成果を約束または保証するものではなく、様々なリスクや不確実性にさらされ、さらにその多くはヘミスフェリックスの力の及ぶところでないものである。従って、実際の結果が、これらの将来の見通しに関する記述で予期されているものと著しく異なる場合がある。そのようなリスクや不確実性の例には、下記の「情報開示通知」に明記されているものや、ヘミスフェリックスの証券取引委員会への届出等（フォーム10-K、10-Qおよび8-Kに関する最近の報告書等）に記載されているリスクが含まれる。これらの将来の見通しに関する記述は、プレスリリースに記載されている日付時点においてのみ述べられたものであり、ヘミスフェリックスは、新しい情報、将来の事象またはその他の事由にかかわらず、本プレスリリースに含まれる情報を更新・修正する義務や、記載されている日付以降に発生した事象や状況を反映するために本プレスリリースを修正・更新する義務は負わない。従って、これらの記述に対し過度の信頼を置かないよう注意が必要である。

情報開示通知
本プレスリリースに記載されている情報には、いくらかの「将来の見通し」に関する記述（FDAが要求する可能性のある追加ステップ、ヘミスフェリックスが慢性疲労症候群の治療薬としてAmpligen^® NDAの米国での販売承認を継続して求めていく中で講じる可能性のある追加ステップなどを含むが、これに限定されるものではない。）を含む。このような取り組みやその他継続中の業務の最終結果は、ヘミスフェリックスの期待と大きく異なる可能性があり、米国やその他の国々におけるAmpligen^® NDAの販売承認の機会に悪影響を及ぼすことが有り得る。ここで参照されている臨床試験は既にFDAによる検討が行われており、米国での承認において十分な基盤となるものではない。FDAおよびその他の国々の規制要件に満たない場合、米国およびその他の国々でのAmpligen^® NDAの承認に大きな遅れが生じたり、承認を完全に妨げたりする可能性がある。

本ニュースリリースに含まれる情報は、歴史的情報を除き、将来の見通しに関するものと見なす必要があり、下記の様々なリスクファクターや不確実性にさらされる（下記を含むが、これに限定されるものではない）：一般的な産業の状況および業界の競争、一般的な経済的要因、同社の本プロジェクトに対する十分な資金提供力、米国または国際的な製薬業界における規制および医療に関する法律制定の影響、医療費の抑制傾向、技術進化、競合他社による新しい医薬品または特許、規制当局の承認を含む新しい医薬品開発における特有の課題、今後の市場状況に関する同社の正確な予測能力、製造に関する問題や遅延、同社の特許や他の製品保護の有効期間への依存、特許訴訟や規制措置などの訴訟行為、その他本リリースや同社の証券取引委員会への届出等で論じられている様々な要因、など。これらの努力や他の業務の最終結果はヘミスフェリックスの予測と著しく異なる場合がある。アルゼンチンにおけるCFS治療薬、Ampligen^® の承認は、いかなる形でも、Ampligen^® NDAの米国での販売承認の取得を示唆するものではない。また、ANMATによる承認は重要な意味を持つが、全体的な市場化の成功においてはまだ最初の一歩を踏み出したところである。つまり、アルゼンチンでは、製品化にあたり追加ステップ、特に適当な償還レベルやマーケティング戦略、販売に向けた製造準備の完了（最終製造の承認の必要要件を含む）が必須であり、それらの今後発生する複数のステップが無事に達成され、全体的な市場化達成および製品販売に至るかどうか、またその時期についての保証はないものとする。