Nuevo estudio publicado en PLOS ONE avanza la ciencia en torno a VTS-270 para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1

Print
| Source: Sucampo Pharmaceuticals Inc
multilang-release

ROCKVILLE, Md., April 19, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sucampo Pharmaceuticals, Inc. (Sucampo) (NASDAQ:SCMP), una compañía biofarmacéutica global, ha anunciado hoy la publicación de un nuevo estudio en una revista científica independiente que confirma la composición única de VTS-270, un producto de 2-hidroxipropil-beta-ciclodextrina (HPβCD) bajo investigación como un nuevo tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC-1).

La NPC-1 es una enfermedad genética poco frecuente, progresiva y, en última instancia, mortal que afecta a entre 2.000 y 3.000 personas en todo el mundo. Los resultados se han publicado hoy en un artículo titulado “Caracterización de hidroxipropil-beta-ciclodextrinas empleada en el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1”, en PLOS ONE, la primera revista multidisciplinar de libre acceso del mundo, y están disponibles en http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0175478.

En este estudio, los investigadores demostraron que el VTS-270 tiene un bajo grado de hidroxipropilación específica uniforme, o grado de sustitución (DS, por sus siglas en inglés), así como un bajo nivel de heterodímeros doblemente cargados, como se ve a través de una representación en falso color de movilidad de iones o mapa de calor. El análisis se basó en la distribución de iones y en los perfiles de abundancia mediante la metodología de espectrometría de masas como medio para evaluar la actividad molecular clave.

“Seguimos haciendo avanzar la ciencia en torno al VTS-270 como un posible tratamiento para la NPC”, dijo Peter Kiener, D. Phil, Director Científico de Sucampo. “Estos resultados del estudio apoyan aún más la huella digital de composición específica y la pureza del VTS-270, que lo distingue de otras mezclas de HPßCD. La huella digital definida y reproducible suele estar estrechamente vinculada a la posible eficacia clínica específica y a la seguridad del VTS-270”.

Las HPβCD son mezclas complejas de diferentes especies, y las variaciones en la producción pueden dar lugar a diferencias en la composición que incluyen diferentes grados de hidroxipropilación del anillo de ciclodextrina, también conocidos como grados de sustitución. El grado medio de sustitución es una característica esencial de la complejidad de las mezclas de HPβCD, ya que influye en la capacidad para unirse a otras moléculas y afecta al grado de solubilidad en agua, que pueden influir en última instancia en la actividad biológica.

Acerca de Sucampo Pharmaceuticals, Inc.

Sucampo Pharmaceuticals, Inc. se centra en el desarrollo y la comercialización de medicamentos especializados que satisfacen las principales necesidades médicas insatisfechas de pacientes de todo el mundo. Sucampo tiene dos productos comercializados: AMITIZA, su producto principal, y RESCULA, además de una cartera en fase tardía de productos candidatos en desarrollo clínico para las áreas de enfermedades raras.  El VTS-270 es una mezcla de 2-hidroxipropil-B-ciclodextrinas con una huella composicional específica que se ha catalogado como huérfana en EE. UU. y en Europa y se encuentra en una fase de ensayo fundamental 2/3 para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1.  Sucampo tiene una opción para los derechos norteamericanos de CPP1-x/sulindac, que está en desarrollo de fase 3 para el tratamiento de la poliposis adenomatosa familiar y se ha catalogado como medicamento huérfano en EE. UU. Sucampo, una compañía global, tiene su oficina central en Rockville, Maryland, y tiene operaciones en Japón y Suiza. Para obtener más información, visite www.sucampo.com.

El logo y el eslogan de Sucampo, The Science of Innovation, son marcas registradas de Sucampo AG. AMITIZA es una marca registrada de Sucampo AG.

Síganos en Twitter (@Sucampo_Pharma). Síganos en LinkedIn (Sucampo Pharmaceuticals).
Twitter   LinkedIn

 

Contacto:
Sucampo Pharmaceuticals, Inc.
Silvia Taylor
Vicepresidente superior, Relaciones con Inversores y Asuntos Corporativos
1-240-223-3718
staylor@sucampo.com