Santé Canada accorde une évaluation prioritaire à la PDN du volanesorsen
Volanesorsen pourrait être le premier traitement approuvé pour
les patients atteints d’hyperchylomicronémie familiale
OTTAWA, Sept. 12, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akcea Therapeutics Canada, la filiale canadienne d’Akcea Therapeutics, Inc., une filiale d’Ionis Pharmaceuticals, Inc. axée sur le développement et la commercialisation de médicaments pour traiter les patients atteints de maladies cardiométaboliques graves causées par des troubles du métabolisme des lipides, a annoncé aujourd’hui le dépôt d’une présentation de drogue nouvelle (PDN) auprès de Santé Canada pour le volanesorsen, un médicament expérimental pour le traitement de l’hyperchylomicronémie familiale. Santé Canada a également accordé une évaluation prioritaire à la PDN du volanesorsen. L’évaluation prioritaire permet le traitement accéléré des présentations de drogues nouvelles admissibles au Canada indiquées pour le traitement, la prévention ou le diagnostic d’une maladie ou affection grave, mettant la vie en danger, ou sévèrement débilitante.
« Nous saluons la décision de Santé Canada d’accorder une évaluation prioritaire à la PDN du volanesorsen. Cette décision souligne l’importance des besoins médicaux des Canadiennes et des Canadiens atteints d’hyperchylomicronémie familiale, une maladie caractérisée par des symptômes chroniques quotidiens en plus du risque de subir des épisodes potentiellement mortels de pancréatite aiguë. Le potentiel du volanesorsen pour traiter les personnes atteintes d’hyperchylomicronémie familiale a été mis en évidence durant une étude de phase 2 réalisée au Canada, et le programme d’essais cliniques s’est déroulé dans six sites canadiens. En fait, bon nombre de patients ayant participé à l’étude pivot de phase 3 APPROACH sur l’hyperchylomicronémie familiale provenaient du Canada », mentionne Jared Rhines, directeur général d’Akcea Therapeutics, Canada. « Nous sommes sur la bonne voie pour un lancement potentiel du volanesorsen en 2018, car si ce médicament important est approuvé, nous désirons que les patients puissent en profiter le plus rapidement possible. »
L’hyperchylomicronémie familiale est un trouble grave et rare caractérisé par des taux extrêmement élevés de triglycérides, par des symptômes comme des douleurs abdominales affectant la vie quotidienne, et par le risque de pancréatite récurrente, potentiellement mortelle. L’organisme des personnes atteintes d’hyperchylomicronémie familiale est incapable de métaboliser les grosses particules de lipoprotéines riches en triglycérides appelées chylomicrons en raison d’une carence de la lipoprotéine lipase, une enzyme qui aide à décomposer les triglycérides. Pour le moment, il n’existe aucun traitement efficace.
« Les taux de triglycérides des patients atteints d’hyperchylomicronémie familiale sont de 20 à 30 fois plus élevés que ceux des personnes en santé. Ils sont donc prédisposés à subir des épisodes de pancréatite aiguë, une maladie potentiellement mortelle », explique le Dr Robert Hegele, professeur émérite de médecine et de biochimie à l’Université Western, directeur de la Lipid Genetics Clinic (clinique de la génétique des lipides), et endocrinologue au London Health Sciences Centre (centre des sciences de la santé de London). « En ce moment, il n’existe aucun traitement efficace pour les patients atteints d’hyperchylomicronémie familiale. Il est donc encourageant de constater que pour la première fois nous sommes sur le point d’avoir une option thérapeutique pour les patients souffrant d’hyperchylomicronémie familiale qui peut ramener les triglycérides à des niveaux qui réduisent considérablement le risque de pancréatite et soulager certains des symptômes que ces patients doivent affronter quotidiennement. »
« Il est réconfortant de savoir que Santé Canada a accordé un traitement prioritaire au dossier du volanesorsen, reconnaissant ainsi la gravité et les conséquences débilitantes de l’hyperchylomicronémie familiale ainsi que le rôle éventuel de ce nouveau médicament », souligne Durhane Wong-Rieger, présidente de la Canadian Organization of Rare Diseases (CORD) (Organisation canadienne pour les maladies rares) et présidente de la Canadian Heart Patient Alliance. « J’ai rencontré plusieurs personnes atteintes d’hyperchylomicronémie familiale. Je les ai écoutées parler de leur douleur intense, de leur incapacité à prévenir les crises et de leur peur des conséquences inévitables de leur maladie. »
À PROPOS DU PROGRAMME CLINIQUE POUR LE VOLANESORSEN
La demande d’autorisation pour la commercialisation du volanesorsen pour le traitement de l’hyperchylomicronémie familiale est basée sur des données obtenues lors des études de phase 3 APPROACH et COMPASS. Lors de l’étude de base APPROACH, une étude aléatoire d’un an contrôlée par placébo et réalisée auprès de 66 patients atteints d’hyperchylomicronémie familiale (taux moyen de triglycérides entrants chez les patients participant à l’étude de 2 209 mg/dL ou 25,0 mmol/L), le paramètre principal qui était la réduction des triglycérides a été atteint après trois mois avec une baisse moyenne des triglycérides de 77 %. La différence entre les traitements est de 94 % comparativement à une augmentation de 18 % chez les patients ayant reçu un placébo. De plus, durant l’étude APPROACH le traitement au volanesorsen a entraîné une diminution nettement plus importante statistiquement des crises de pancréatite au sein du groupe de patients ayant subi plusieurs crises de pancréatite au cours des cinq années précédant le dépistage, et une réduction des douleurs abdominales chez les patients ayant signalé des douleurs durant la période de dépistage.
Lors de l’étude COMPASS, une étude aléatoire contrôlée par placébo d’une durée de six mois réalisée auprès de 113 patients ayant des taux de triglycérides extrêmement élevés (>500 mg/dL), le paramètre principal qui était la réduction des triglycérides après trois mois a également été atteint avec une baisse moyenne des triglycérides de 71 %. Au cours de l’étude COMPASS, le traitement au volanesorsen a entraîné une diminution des crises de pancréatite nettement plus importante statistiquement.
L’effet indésirable le plus fréquent observé durant les études était une réaction cutanée habituellement bénigne au site d’injection. Une baisse de la numération plaquettaire a été observée chez de nombreux patients. Cette baisse des plaquettes n’était pas significative sur le plan clinique et elle a été bien gérée en ajustant et en contrôlant la posologie. Cinq patients ont abandonné l’étude APPROACH en raison d’une baisse de la numération plaquettaire, dont deux dont la baisse était très importante. Quatre patients ont abandonné à cause d’autres effets secondaires non graves.
Akcea et Ionis poursuivent l’étude BROADEN, une étude clinique de phase 3 réalisée auprès de patients atteints d’hyperchylomicronémie familiale qui accepte encore des participants, et dont les premiers résultats devraient être disponibles en 2019. Akcea entend déposer une demande d’autorisation de mise en marché pour le volanesorsen comme traitement de l’hyperchylomicronémie familiale en 2019 si les résultats de l’étude BROADEN sont positifs.
Les organismes de règlementation américains et européens ont accordé au volanesorsen le statut de médicament orphelin pour le traitement des patients atteints d’hyperchylomicronémie familiale. Le volanesorsen a également reçu le statut de médicament orphelin en Europe pour le traitement de la lipodystrophie partielle familiale.
À PROPOS DU VOLANESORSEN, DE L’HYPERCHYLOMICRONÉMIE FAMILIALE ET DE LA LIPODYSTROPHIE PARTIELLE FAMILIALE
Le volanesorsen, un produit de la technologie antisens brevetée d’Ionis, est un médicament en développement pour deux troubles métaboliques rares : l’hyperchylomicronémie familiale et la lipodystrophie partielle familiale. Le volanesorsen est conçu pour diminuer la production d’ApoC-III, une protéine produite dans le foie qui joue un rôle important dans la régulation des triglycérides plasmatiques et qui pourrait également affecter d’autres paramètres métaboliques.
L’hyperchylomicronémie familiale est un trouble génétique grave et rare caractérisé par des taux extrêmement élevés de triglycérides, des symptômes quotidiens comme des douleurs abdominales, et par le risque de pancréatite récurrente, potentiellement mortelle, pour les patients. L’organisme des personnes atteintes d’hyperchylomicronémie familiale est incapable de métaboliser les grosses particules de lipoprotéines riches en triglycérides appelées chylomicrons en raison d’une carence de la lipoprotéine lipase, une enzyme qui aide à décomposer les triglycérides. Aucun traitement efficace n’est disponible. Pour des renseignements supplémentaires concernant l’hyperchylomicronémie familiale, consultez le site
www.fcsfocus.com, celui de la FCS Foundation à www.livingwithfcs.org et celui de la LPLD Alliance à www.lpldalliance.org.
La lipodystrophie partielle familiale est un trouble métabolique grave et rare caractérisé par une incapacité du corps à emmagasiner les graisses aux endroits normaux. Cette condition entraine une augmentation importante des niveaux de triglycérides sanguins, une répartition anormale des graisses autour et dans les organes comme le foie et le cœur, et une multitude d’anomalies métaboliques y compris une résistance grave à l’insuline. Les personnes atteintes de lipodystrophie partielle familiale sont exposées à un risque accru de pancréatite aiguë en plus de devoir composer avec des conséquences progressives à long terme comme la cardiomyopathie prématurée, l’athérosclérose, et l’hépatopathie. Pour des renseignements supplémentaires sur la lipodystrophie partielle familiale, consultez le site de Lipodystrophy United à www.lipodystrophyunited.org.
À PROPOS D’AKCEA THERAPEUTICS
Akcea Therapeutics, une filiale d’Ionis Pharmaceuticals Inc., est une société biopharmaceutique axée sur le développement et la commercialisation de médicaments pour traiter les patients atteints de maladies cardiométaboliques graves causées par des troubles du métabolisme des lipides. Akcea fait progresser une gamme mature de quatre nouveaux médicaments ayant le potentiel de traiter plusieurs maladies, y compris le volanesorsen, AKCEA-APO(a)-LRx, AKCEA-ANGPTL3-LRx et AKCEA-APOCIII-LRx. Ces quatre médicaments ont été découverts et sont codéveloppés par Ionis, un chef de file en matière de traitements antisens basés sur sa technologie antisens brevetée. Le médicament le plus avancé de la gamme, le volanesorsen, est actuellement en cours d’évaluation par les autorités règlementaires des États-Unis, de l’UE et du Canada pour le traitement de l’hyperchylomicronémie familiale, et est présentement en phase 3 de développement clinique pour le traitement de la lipodystrophie partielle familiale. Akcea met présentement sur pied une infrastructure pour assurer la mise en marché mondiale de ses médicaments en ciblant les spécialistes des maladies lipidiques comme premier point de contact. Les bureaux d’Akcea sont situés à Cambridge au Massachusetts. Pour en savoir davantage à propos d’Akcea, consultez le site www.akceatx.com.
ÉNONCÉ PRÉVISIONNEL
Ce communiqué de presse contient des énoncés prévisionnels concernant les activités d’Akcea Therapeutics Inc. et de ses filiales ainsi que le potentiel thérapeutique et commercial du volanesorsen et d’autres produits en développement. Tout énoncé décrivant les objectifs, attentes, projections financières ou autres, les intentions ou les croyances d’Akcea est un énoncé prévisionnel et doit être considéré comme un énoncé à risque. Ces énoncés sont assujettis à certains risques et incertitudes, en particulier ceux qui sont associés au processus de découverte, de développement et de commercialisation de médicaments sécuritaires et efficaces pouvant être utilisés comme thérapeutique humaine, et ceux qui portent sur les efforts pour mettre sur pied une société qui commercialise de tels médicaments. Les énoncés prévisionnels d’Akcea comportent également des hypothèses qui, si elles ne se matérialisent pas ou ne se révèlent pas exactes, pourraient affecter ses résultats de façon à ce qu’ils diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces énoncés prévisionnels. Bien que les énoncés prévisionnels d’Akcea reflètent le jugement exercé de bonne foi par sa direction, ces énoncés sont basés uniquement sur des faits et des facteurs connus présentement d’Akcea. Par conséquent, le lecteur est prié de ne pas se fier indûment à ces énoncés prévisionnels. Ces risques et d’autres concernant les programmes d’Akcea sont décrits de façon plus détaillée dans le prospectus définitif de son premier appel public à l’épargne et dans son plus récent rapport trimestriel sur le formulaire 10-Q qui ont été déposés auprès de la SEC.
Dans ce communiqué de presse, sauf si le contexte exige une interprétation contraire, « Akcea », « société», « nous » et « notre » font référence à Akcea Therapeutics.
Akcea TherapeuticsMD est une marque déposée d’Ionis Pharmaceuticals, Inc. Ionis PharmaceuticalsMD est une marque déposée d’Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Personne-ressource pour les médias et les investisseurs :
D. Wade Walke, Ph. D.
Vice-président, communications d’entreprise et relations avec les investisseurs
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