MONTRÉAL, 16 août 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clementia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ : CMTA), une société biopharmaceutique au stade clinique proposant des traitements novateurs pour les personnes atteintes de troubles osseux ultra-rares et d’autres maladies, a annoncé aujourd’hui l’achèvement anticipé du recrutement des patients dans l’essai MOVE, l’étude clinique d’homologation de phase 3 de Clementia évaluant l’innocuité et l’efficacité du palovarotène pour le traitement des patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Un total de 99 patients ont été recrutés dans l’essai MOVE dans 15 centres répartis à travers 11 pays.
Étant donné la fin anticipée du recrutement, Clementia procédera à deux analyses des données intérimaires en 2019 : la première lorsque les tomodensitométries du corps entier après 12 mois auront été effectuées pour les 35 premiers patients recrutés, ce qui devrait avoir lieu au deuxième trimestre de 2019, et la deuxième lorsque les tomodensitométries du corps entier après 12 mois auront été effectuées pour tous les patients recrutés, ce qui devrait avoir lieu au cours de la deuxième moitié de 2019. Les résultats définitifs de cette étude, après 24 mois, sont attendus au quatrième trimestre de 2020.
« La réponse enthousiaste à l’essai MOVE de la communauté médicale et des patients atteints de FOP a permis de terminer le recrutement de l’essai MOVE quatre mois avant la date prévue », a déclaré Clarissa Desjardins, Ph. D., présidente et chef de la direction de Clementia. « Je tiens à remercier les patients participants et leur famille, ainsi que les investigateurs cliniciens ainsi que leurs équipes cliniques, dont le dévouement a permis de faire progresser le palovarotène comme traitement potentiel pour les patients atteints de FOP qui n’ont accès à aucune option de traitement approuvée jusqu’à maintenant. »
Au sujet de l’essai MOVE
Tous les patients de l’essai clinique MOVE reçoivent une seule dose par jour de palovarotène, et une dose plus élevée pendant les poussées. Les données de l’étude d’histoire naturelle (Natural History Study, NHS) de Clementia serviront de groupe témoin. Les patients sont traités avec le palovarotène pendant 24 mois, et trois analyses intérimaires sont planifiées pendant cette période. Le paramètre d’évaluation principal de l’efficacité de l’essai clinique MOVE est la variation annualisée du nouveau volume d’ossification hétérotopique (OH) mesuré par tomodensitométrie à faible dose du corps entier (sauf la tête) comparé aux patients non traités de l’étude NHS. Cette étude pivot a la puissance nécessaire pour détecter un effet du traitement d’environ 50 % au niveau du paramètre d’évaluation principal de l’efficacité après 24 mois et le potentiel pour atteindre plus rapidement le succès de l’étude si un effet thérapeutique plus important peut être démontré lors de l’une des trois analyses intérimaires précédentes, selon le protocole de l’étude. Les paramètres d’évaluations secondaires comprennent la proportion de patients présentant une nouvelle OH, le nombre de régions du corps présentant une nouvelle OH, le changement de la proportion de patients signalant des poussées et le taux d’occurrence de poussées. Les paramètres exploratoires comprennent l’évaluation fonctionnelle des articulations et les changements de la fonction physique signalés par les patients. Les évaluations de l’innocuité comprennent les effets indésirables, les évaluations de la croissance chez les enfants, les analyses cliniques de laboratoire et les signes vitaux. Pour obtenir tous les renseignements sur l’étude, veuillez consulter le site Web www.clinicaltrials.gov, NCT03312634.
Le palovarotène
Le palovarotène est un agoniste du RARγ qui est développé pour le traitement des patients atteints de maladies osseuses ultra-rares et débilitantes, dont la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) et les ostéochondromes multiples (OM), ainsi que d’autres maladies. Les données tirées du programme de phase 2 portant sur le palovarotène suggèrent que le palovarotène a la capacité de réduire considérablement le développement de nouvelle croissance osseuse en des endroits inusités, ou ossification hétérotopique (OH), chez des patients souffrant de FOP. Chez des modèles précliniques d’exostoses multiples, le palovarotène inhibe également la formation d’ostéochondromes (OC) ce qui appuie le lancement de l’essai MO-Ped pour l’indication des OM. Le palovarotène a reçu les désignations de « médicament orphelin » pour la FOP et les OM de la Food and Drug Administration (FDA) américaine ainsi que celle de « médicament orphelin » pour le traitement de la FOP dans l’Union européenne (UE). De plus, le palovarotène a reçu les désignations de « traitement accéléré » et de « percée thérapeutique » pour la FOP de la FDA.
La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)
La FOP est un trouble rare et gravement invalidant caractérisé par une ossification hétérotopique (OH), ou, autrement dit, de l’os qui se forme en dehors du squelette normal dans les muscles, les tendons et les tissus mous. Dans la FOP, l’OH restreint progressivement le mouvement en bloquant les articulations, ce qui entraîne, au fil du temps, une perte de fonction cumulative, une invalidité progressive et un risque accru de mort prématurée. La FOP est causée par une mutation du gène ACVR1, entraînant une signalisation excessive dans la voie de signalisation des protéines osseuses morphogénétiques, une des principales voies de contrôle de la croissance et du développement des os, par des mécanismes dépendants ou indépendants du ligand. Il n’existe aucun traitement approuvé pour la FOP.
À propos de Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia est une société biopharmaceutique au stade clinique proposant des traitements novateurs pour les personnes atteintes de troubles osseux ultra-rares et d’autres maladies aux forts besoins médicaux. Le candidat principal de la société, le palovarotène, est un agoniste novateur du RARγ faisant actuellement l’objet de l’essai de phase 3 MOVE pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) et de l’essai de phase 2 MO-Ped pour le traitement des ostéochondromes multiples (OM, aussi appelé exostoses héréditaires multiples (EHM)). Clementia évalue également l’utilisation du palovarotène pour le traitement potentiel d’autres maladies qui pourraient bénéficier d’une thérapie par le RARγ. Pour plus d’informations, veuillez visiter le site Web www.clementiapharma.com et nous rejoindre sur Twitter @ClementiaPharma.
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