Présentation des données actualisées sur les poussées à la semaine 12 aux conférences Mechanistic and Therapeutic Advances in Rare Skeletal Diseases et ASBMR 2018.
La société annonce également une mise à jour des données TDM du corps entier au mois 12
Les données continuent de corroborer le potentiel thérapeutique du palovarotène pour le traitement des personnes atteintes de FOP
MONTRÉAL, 26 sept. 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clementia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CMTA), une société biopharmaceutique au stade clinique proposant des traitements novateurs pour les personnes atteintes de troubles osseux ultra-rares et d’autres maladies, annonce aujourd’hui une mise à jour des données de la prolongation ouverte (« partie B ») de ses essais cliniques de phase 2 en cours sur le palovarotène contre la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP).
« Ces données actualisées continuent de corroborer le potentiel du palovarotène contre la FOP, une maladie osseuse dévastatrice ultra-rare », souligne Clarissa Desjardins, Ph.D., fondatrice et chef de la direction de Clementia. « Les résultats de la semaine 12 portant sur les poussées des patients traités avec le palovarotène au cours de notre essai de phase 2 démontrent un effet constant du traitement se traduisant par une diminution d’environ 73 % de la moyenne des nouvelles croissances osseuses, ou ossification hétérotopique. De plus, le palovarotène est généralement toléré à la fois par les patients adultes et pédiatriques. Cependant, nous avons observé que près de la moitié des patients de la partie B ont présenté des poussées non traitées, principalement en raison des critères de traitement de poussées précisés dans le protocole de la partie B. Les critères de traitement des poussées de l’essai MOVE devraient donner lieu à une utilisation plus fréquente des schémas posologiques liés aux poussées en réponse aux symptômes de poussées. La première et deuxième analyse intérimaire de l’essai MOVE qui devraient avoir lieu respectivement au cours du deuxième et troisième trimestre de 2019, sont conçues pour évaluer les nouvelles formations d’OH chez les patients traités par rapport aux contrôles de l’étude d’histoire naturelle. Nous attendons avec impatience l’analyse de ces données l’année prochaine et prévoyons qu’elles refléteront le véritable potentiel du palovarotène chez les patients qui ont un besoin urgent d’une option de traitement. »
Mise à jour des données d’imagerie sur les poussées à la semaine 12
L’ensemble des données d’imagerie des poussées a été présenté par affiche aujourd’hui lors de la conférence Mechanistic and Therapeutic Advances in Rare Skeletal Diseases organisée par la Rare Bone Disease Alliance en association avec l’American Society of Bone and Mineral Research (ASBMR). Cette affiche sera également présentée le lundi 1er octobre lors de la réunion annuelle 2018 de l’ASBMR (Numéro de présentation : MON-1066). Ces données démontrent une diminution constante et supérieure à 70 % de nouvelles ossifications hétérotopiques (OH ou croissances osseuses en des endroits inusités) pour les trois schémas posologiques, tel que décrit dans le tableau ci-dessous :
| Groupe de traitement | N = | Volume de nouvelles OH (mm3) à 12 semaines | % de réduction | p = valeur1 | |
| Placebo/non traité | 46 | 11 014 | - | - | |
| Palovarotène 10/5 mg | 46 | 2 731 | -75 | % | p = 0,05 |
| Palovarotène 20/10 mg | 15 | 3 045 | -72 | % | p = 0,02 |
| Palovarotène chronique/poussée | 31 | 3 018 | -73 | % | p = 0,16 |
| 1 Analyse de variance avec bootstrap pour un intervalle de biais corrigé et accéléré, et rajustement de covariance | |||||
L’affiche présente également les résultats de la semaine 12 aux sites hanches et épaules, qui sont les deux sites les plus fréquemment touchés par les poussées, et où ces poussées donnent lieu à une formation osseuses plus substantielle que les autres sites. L’effet du traitement à la semaine 12 pour les poussées qui ont donné lieu à une nouvelle formation d’OH aux hanches et aux épaules, varie en fonction du schéma posologique, et se traduit par une diminution de nouvelle OH allant de 60 à 97 %.
Tel que précédemment indiqué, le palovarotène est généralement toléré durant notre étude de phase 2. Une augmentation des événements indésirables (EI) associés aux rétinoïdes, dont la plupart étaient d’intensité légère à modérée, a été constatée, et un seul sujet a dû interrompre sa participation à l’étude en raison d’un EI. Il n’y a eu aucun effet associé au traitement sur les résultats de laboratoire ou d’ECG, ni sur la croissance du squelette chez les patients pédiatriques.
Mise à jour des données de TDM du corps entier au mois 12
En plus des données présentées par affiche, la compagnie annonce une mise à jour des données de TDM du corps entier qui démontrent que le volume de nouvelle OH à 12 mois dans le groupe traité par le palovarotène selon le protocole étaient de 23 335 mm3, une diminution de 3 639 mm3, ou 13 % (n = 33, p = ns), par rapport au volume de nouvelle OH de 26 974 mm3 chez les patients non traités (n = 58) de l’étude d’histoire naturelle (NHS). La révision de ces données a démontré que 47 % des patients (n = 15) présentaient des symptômes de poussées qui n’ont pas été traitées ou qui ont été sous-traitées. En raison de la définition restrictive d’une poussée pour la partie B, laquelle exigeait au moins deux symptômes de poussée et ne permettait pas l’administration d’un schéma posologique de poussée dans le cas de poussées intercurrentes, ces patients ne recevaient pas le schéma posologique 20/10 mg pour leurs symptômes de poussée. Ces patients présentaient un volume moyen de nouvelle OH de l’ordre de 39 443 mm3. Chez les patients qui ont reçu le schéma posologique 20 mg/10 mg (n = 9) pour toutes les poussées signalées, le volume moyen de nouvelle OH était de 1 787 mm3, une diminution de 93 % par rapport aux patients non traités.
Clementia croit que la définition du traitement pour les poussées dans l’essai MOVE qui est en cours devrait donner lieu à une utilisation plus fréquente des schémas posologiques liés aux poussées en réponse aux symptômes de poussées. Les taux de traitement préliminaires (poussées traitées par mois d’exposition du sujet) de l’essai MOVE viennent confirmer cette évaluation, puisque le taux de traitement de cet essai est bien supérieur à celui observé dans notre étude de la partie B. En conséquence, la société ne pense pas que les données de la TDM du corps entier de la partie B constituent un indicateur pertinent des résultats de l’essai MOVE.
Le palovarotène
Le palovarotène est un agoniste du RARγ qui est développé pour le traitement des patients atteints de maladies osseuses ultra-rares et débilitantes, dont la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) et les ostéochondromes multiples (OM), ainsi que d’autres maladies. Le palovarotène a été cédé sous licence de Roche Pharmaceuticals, où il avait été évalué chez plus de 800 personnes, dont 450 patients traités pendant deux ans. Le palovarotène a reçu les désignations de « médicament orphelin » pour la FOP et les OM de la Food and Drug Administration (FDA) américaine ainsi que celle de « médicament orphelin » pour le traitement de la FOP dans l’Union européenne (UE). De plus, le palovarotène a reçu les désignations de « traitement accéléré » et de « percée thérapeutique » pour la FOP de la FDA.
À propos de Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia est une société biopharmaceutique au stade clinique proposant des traitements novateurs pour les personnes atteintes de troubles osseux ultra-rares et d’autres maladies aux forts besoins médicaux. Le candidat principal de la société, le palovarotène, est un agoniste du récepteur RARγ faisant actuellement l’objet de l’essai clinique de phase 3 MOVE pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) et de l’essai de phase 2 MO-Ped pour le traitement des ostéochondromes multiples (OM), aussi connu sous le nom d’exostoses multiples héréditaires (EMH). Clementia mène aussi des études sur l’utilisation du palovarotène pour le traitement potentiel d’autres maladies qui pourraient bénéficier d’un traitement par le RARγ. Pour obtenir plus d’informations, veuillez visiter le site Web www.clementiapharma.com et nous rejoindre sur Twitter @ClementiaPharma.
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