PRESSMEDDELANDE
4 oktober 2018
Saniona, ett ledande bioteknikbolag inom jonkanaler, meddelar idag att bolaget har slutfört rekryteringen av de planerade tonåriga patienterna till andra delen av bolagets Fas 2a-studie med Tesomet för Prader-Willis syndrom (PWS). Saniona har beslutat att hålla studien öppen i några veckor till, eftersom de deltagande centren har fått veta att några fler patienter är intresserade av att delta i studien. Studien förväntas avslutas i början av 2019 och top-line-data förväntas bli tillgängliga under första kvartalet 2019.
– Det är mycket spännande att vi har slutfört den planerade rekryteringen av tonåringar till den andra delen av vår Fas 2a-studie med Tesomet för PWS. Mot bakgrund av de positiva effekter vi sett i första delen av studien hos vuxna patienter och de uppmuntrande diskussioner och synpunkter vi fått från ledande auktoriteter på området ser vi fram emot att utvärdera en lägre dos av Tesomet i den tonåriga patientgruppen. Vi är fast övertygade om Tesomet har potential att behandla den allvarliga sjukdomen hyperfagi och betydligt minska vikten hos den här grovt förbisedda patientgruppen, säger Jørgen Drejer, VD för Saniona.
Studien är en explorativ, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad Fas 2a-studie. I studien får patienterna antingen Tesomet eller placebo vid en 3:2 randomisering med en primär ändpunkt som undersöker förändringen i kroppsvikt under 12 veckors behandling jämfört med placebo. Sekundära mål är att undersöka ätbeteende och hungerkänsla (hyperfagi), kroppssammansättning, lipider och andra metaboliska parametrar. Studien innehåller också omfattande bedömningar av tolerans-, säkerhets- och farmakokinetiska parametrar i denna patientpopulation.
Den första delen av Sanionas Fas 2a-studie om PWS inleddes i april 2017 och omfattade 9 vuxna patienter. Resultaten från den första delen av studien indikerade att Tesomet kan erbjuda en meningsfull viktminskning och en betydande minskning av hyperfagi. Studien indikerade också att patienter med PWS bör få lägre doser av Tesomet än andra patientgrupper.
Saniona presenterar i dag data från den första delen av Sanionas Fas 2a-studie av PWS vid symposiet ”2018 Foundation for Prader-Willi Research Symposium” i Las Vegas. Presentationen har titeln ”The efficacy and Safety of Tesofensine/Metoprolol Co-administration in Adult Patients with Prader-Willi Syndrome: An Exploratory Phase 2a Study” och hålls av Roman Dvorak, Chief Medical Officer på Saniona.
Ytterligare information om studien finns på ClinicalTrials.gov.
För mer information, vänligen kontakta:
Thomas Feldthus, vVD och CFO, Saniona, Mobil: +45 2210 9957, E-mail: tf@saniona.com
Denna information är sådan information som Saniona AB (publ) är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 4 oktober 2018 kl. 08:00 CET.
Om Saniona
Saniona är ett forsknings- och utvecklingsbolag fokuserat på läkemedel för sjukdomar i centrala nervsystemet, autoimmuna sjukdomar, metabola sjukdomar och smärtlindring. Saniona har fyra program under klinisk utveckling. Saniona har för avsikt att utveckla och kommersialisera behandlingar av sällsynta indikationer såsom Prader-Willis syndrom på egen hand. Forskningen är inriktad på jonkanaler och bolaget har en bred portfölj av projekt i tidig fas. Saniona har samarbeten med Boehringer Ingelheim GmbH, Productos Medix, S.A de S.V och Cadent Therapeutics. Sanionas forskningscenter har sin bas i Köpenhamn, och bolagets aktier är noterade på Nasdaq Stockholm Small Cap (OMX: SANION). Läs mer på: www.saniona.com.
Om Prader-Willis Syndrom (PWS)
Prader-Willis Syndrom (PWS) är erkänd som den vanligaste genetiska orsaken till livshotande övervikt. Sjukdomen orsakas av en radering eller förlust av funktioner av ett kluster av gener på kromosom 15, vilket leder till dysfunktionell signalering i hjärnans aptit/mättnadscentrum (hypotalamus). Patienterna lider av en konstant, extrem, glupande och omättlig aptit oavsett hur mycket patienterna än äter. Som ett resultat, lider många av de som drabbas av PWS av sjuklig fetma och ökad dödlighet. Hetsätning och fixering vid mat brukar börja före 6 års ålder. Lusten att äta är fysiologisk, överväldigande och svår att kontrollera. Vårdgivare måste strikt begränsa patienternas tillgång till mat, vanligtvis genom att installera lås på kylskåp och på alla garderober och skåp där mat förvaras. För närvarande finns det inget botemedel för denna sjukdom. Patienter med PWS har en förkortad livslängd. Vanliga orsaker till dödlighet i PWS inkluderar respiratoriska sjukdomar, hjärtsjukdomar, infektioner, kvävning, bristning i magsäcken och lungemboli. Men om fetma undviks och komplikationerna hanteras väl, är livslängden för personer med PWS normal eller i närheten av normal livslängd och de flesta individer kan leva ett hälsosamt liv1. PWS förekommer i cirka en på 15 000 födslar2. Män och kvinnor drabbas lika. Syndromet är uppkallat efter Andrea Prader, Heinrich Willi, och Alexis Labhart som i detalj beskrev det 1956. De gemensamma kännetecknen som anges i den första rapporten är bland annat små händer och fötter, onormal tillväxt och kroppssammansättning (liten kroppsbyggnad, mycket låg muskelmassa och tidigt debuterande barnfetma), hypotoni (svaga muskler) vid födseln, omättlig hunger, extrem fetma och utvecklingsstörning.
1 Butler MG, Lee PDK, Whitman, BY. Management of Prader-Willi Syndrome. 3rd ed. New York, NY: Springer Verlag Inc.; 2006. 0387253971
2 https://www.fpwr.org/about-prader-willi-syndrome/ Foundation for Prader-Willi Research retrieved October 2016
Bilaga
