ProQR obtient de Ionis Pharmaceuticals des droits mondiaux sous licence sur un médicament candidat en ophtalmologie


ProQR reçoit une licence mondiale exclusive pour IONIS-RHO-2.5Rx, désormais dénommé QR-1123, destiné au traitement de la rétinite pigmentaire autosomique dominante (adRP), une forme rare de cécité héréditaire sans thérapie approuvée

Un premier essai clinique humain de phase 1/2 sur des patients atteints d’adRP devrait débuter en 2019

LEIDEN, Pays-Bas, 30 oct. 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq : PRQR), une entreprise qui s’efforce de changer les vies via la création de médicaments à ARN transformant pour le traitement de maladies génétiques rares et sévères, a annoncé aujourd’hui la signature d’un contrat avec Ionis Pharmaceuticals portant sur la concession sous licence de QR-1123 (anciennement dénommé « IONIS-RHO-2.5Rx »), un médicament à ARN destiné au traitement de la rétinite pigmentaire autosomique dominante (adRP) causée par la mutation de P23H dans le gène de la rhodopsine (RHO).

« Prenant appui sur la preuve de concept récemment acquise avec le QR-110 chez des patients souffrant d’ACL 10, nous sommes confiants dans le potentiel des thérapies ciblées sur l’ARN à un seul brin pour traiter des patients atteints de maladies oculaires génétiques », a déclaré Daniel A. de Boer, Président-Directeur Général de ProQR. « Grâce à l’acquisition des droits sur QR-1123, nous avons stratégiquement élargi notre portefeuille dans les affections de la rétine. Ionis possède une riche expérience dans la découverte et le développement de médicaments antisens et nous sommes impatients de travailler avec Ionis sur ce programme majeur. À la différence des autres molécules que nous développons, le QR-1123 est un gapmère dont le mécanisme d’action est un effet « knockdown » spécifique d’allèle mutant. Sous réserve de sa validation, cette molécule élargirait d’autant le potentiel des thérapies ciblées sur l’ARN dans les affections de la rétine. Nous sommes ravis de démarrer ce développement clinique afin d’explorer le potentiel de QR-1123 pour aider les patients atteints d’adRP causée par la mutation de P23H ».

En vertu des termes du contrat, ProQR bénéficie d’une licence exclusive mondiale sur QR-1123 et les brevets correspondants. ProQR a procédé à un paiement initial sous forme d’actions ordinaires d’un montant total de 2,5 millions d’USD, soit 22,23 USD l’action, ce qui représente une prime de 20 % (sur la base du cours moyen pondéré par le volume des 20 jours de Bourse précédents) sur son titre ordinaire, en faveur de Ionis lors de la signature du contrat. ProQR effectuera ensuite des paiements d’étape futurs, dont certains prendront la forme de titres de capital et d’autres s’effectueront en numéraire ou en actions à la discrétion de ProQR, et de redevances sur les ventes nettes de 20 % au travers de la condition des redevances.

Les activités précliniques ont été achevées par Ionis et présentées lors de l’Assemblée générale annuelle 2015 de l’Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) avant d’être publiées dans un article faisant l’objet d’un examen des pairs, Murray et al 2015, IOVS. Une étude de l’histoire naturelle sur des patients atteints d’adRP causée par la mutation de P23H a été menée. Les résultats de cette étude apportent des informations précieuses sur la progression de la maladie chez ces patients, ce qui constitue un ensemble de données importantes pour l’élaboration du plan de développement clinique. ProQR prévoit de démarrer un essai clinique de phase 1/2 sur des patients atteints d’adRP en 2019, sous réserve de la soumission et de l’approbation de la demande de DNR par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis.

Brett P. Monia, Ph.D., Directeur Général et Vice-Président principal de médecine translationnelle chez Ionis, a ajouté : « IONIS-RHO-2.5Rx, désormais dénommé QR-1123, est un oligonucléotide antisens que nous avons conçu afin de spécifiquement cibler de manière unique l’ARNm du gène de la rhodopsine responsable de la maladie, qui présente une mutation du nucléotide simple P23H, tout en préservant l’expression de l’ARNm du gène normal de la rhodopsine, lequel a toute son importance pour le bon fonctionnement de l’œil. IONIS-RHO-2.5Rx a été développé par des scientifiques de Ionis qui se consacrent à la découverte de thérapies innovantes pour lutter contre des maladies pour lesquelles aucun traitement n’a démontré son efficacité ou n’a même jamais existé. Nous sommes convaincus que ProQR possède l’expertise et l’expérience en ophtalmologie pour développer des molécules d’oligonucléotide pour l’œil afin que ce programme progresse dans son développement clinique et finisse par profiter aux patients ».

À propos de la rétinite pigmentaire autosomique dominante

La rétinite pigmentaire autosomique dominante, ou adRP, est une maladie génétique rare et grave qui entraîne la diminution progressive de la vision de nuit mais aussi de la vision périphérique pendant l’enfance et conduit souvent à la cécité au milieu de l’âge adulte. Aux États-Unis, la mutation la plus prévalente associée à l’adRP est la mutation de P23H (également dénommée mutation c.68C>A) du gène de la rhodopsine (RHO) et touche environ 2 500 personnes. Cette mutation à gain de fonction entraîne un épissage aberrant de la protéine de la rhodopsine qui devient toxique pour les cellules photoréceptrices de la rétine. À mesure du temps, les cellules meurent et la vision disparaît progressivement. Il n’existe actuellement aucune thérapie approuvée ni en développement clinique pour P23H adRP. Une étude de l’histoire naturelle des patients atteints de P23H adRP a été menée.

À propos de QR-1123 (anciennement dénommé IONIS-RHO-2.5Rx)

QR-1123 est un oligonucléotide (gapmère) expérimental de première classe conçu par Ionis Pharmaceuticals à l’aide de la technologie antisens exclusive de Ionis pour traiter l’adRP liée à la mutation P23H du gène RHO. Cette thérapie vise à inhiber la formation de la version toxique issue de la mutation de la protéine de la rhodopsine par liaison spécifique à l’emplacement muté dans l’ARNm de la RHO. La liaison de QR-1123 entraîne un effet de « knockdown » spécifique de l’allèle de l’ARNm muté par un mécanisme appelé clivage induit par la RNase H, sans affecter l’ARNm de la RHO normale. Le QR-1123 est destiné à être administré par injections intravitréennes dans l’œil.

À propos de ProQR

ProQR Therapeutics s’efforce de changer la vie des patients grâce à la création de médicaments à ARN transformant pour le traitement de maladies génétiques rares sévères telles que l’amaurose congénitale de Leber 10, l’épidermolyse bulleuse dystrophique et la mucoviscidose. Sur la base de nos technologies de plateforme de réparation de l’ARN exclusives et uniques, nous développons notre portefeuille de produits en pensant aux patients et à leurs proches.
*Depuis 2012*

DÉCLARATIONS PROSPECTIVES

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques sont des déclarations prospectives qui sont souvent indiquées par des termes tels que « anticiper », « croire », « pourrait », « estimer », « prévoir », « objectif », « avoir l’intention de », « avoir hâte de », « peut », « planifier », « potentiel », « prédire », « projeter », l’usage du futur et/ou du conditionnel, et des expressions similaires. Les déclarations prospectives reposent sur les convictions et les hypothèses de la direction et sur les informations dont celle-ci dispose uniquement à la date du présent communiqué de presse. Les déclarations prospectives comprennent, sans s’y limiter, des déclarations se rapportant à notre licence avec Ionis, dont les termes y afférents, nos projets de développement par rapport à nos produits candidats, notamment QR-1123, et le potentiel thérapeutique de nos produits candidats, notamment QR-1123. Il se pourrait que nos résultats réels diffèrent sensiblement de ceux anticipés dans ces déclarations prospectives pour plusieurs raisons, notamment (mais sans s’y limiter) les risques associés à nos activités de développement clinique, notamment le fait que les résultats positifs observés dans les études antérieures et en cours, y compris celles menées par Ionis, pourraient ne pas être reproduits dans des essais ultérieurs ou garantir l’approbation de tout produit candidat par les autorités réglementaires, le fait que nous ne réalisions pas les avantages attendus de notre licence avec Ionis, le processus de développement clinique, y compris nos plans pour commencer le développement clinique de QR-1123, l’examen réglementaire ou la procédure d’approbation, les procédés et installations de fabrication, la supervision réglementaire, la commercialisation des produits, les litiges en propriété intellectuelle, de même que les risques, incertitudes et autres facteurs figurant dans nos documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris certaines sections de notre rapport annuel présenté moyennant le formulaire 20-F. Compte tenu de ces risques, incertitudes et autres facteurs, vous ne devriez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives et nous ne sommes aucunement obligés de mettre à jour ces déclarations prospectives et nous déclinons toute obligation de mise à jour de ces déclarations prospectives, même si de nouvelles informations deviennent disponibles à terme, sauf si la loi l’exige.

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