- Abeona erhält neue Lizenzen für NAV AAV9 zur Entwicklung und Vermarktung von Behandlungen für MPS IIIA, MPS IIIB, INCL und JNCL
- Abeona zahlt REGENXBIO 20 Millionen US-Dollar im Voraus, 10 Millionen US-Dollar bei Unterzeichnung, 10 Millionen US-Dollar ein Jahr nach Unterzeichnung der Vereinbarung sowie garantierte jährliche Zahlungen in Höhe von 20 Millionen US-Dollar, zahlbar zwei Jahre nach Unterzeichnung der Vereinbarung
NEW YORK und CLEVELAND, Nov. 06, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten spezialisiert hat, und REGENXBIO (Nasdaq: RGNX), ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biotechnologieunternehmen, das Leben mithilfe des Heilungspotenzials von Gentherapien auf der Grundlage seiner unternehmenseigenen NAV®-Technologieplattform verbessern möchte, haben heute eine Lizenzvereinbarung mit Bezug auf den NAV AAV9-Vektor von REGENXBIO zur Behandlung von vier Krankheiten bekanntgegeben: Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB), infantile neuronale Ceroid-Lipofuszinose (INCL) und juvenile neuronale Ceroid-Lipofuszinose (JNCL).
„Diese Vereinbarung ist ein wichtiger Meilenstein, der das therapeutische Potenzial untermauert, das wir in unseren Programmen zum Sanfilippo-Syndrom und zur neuronalen Ceroid-Lipofuszinose mit dem NAV AAV9-Vektor sehen, die das Potenzial haben, das Leben der Patienten zu verändern“, sagte Dr. Carsten Thiel, Chief Executive Officer von Abeona. „Die Daten aus unseren klinischen und präklinischen Programmen und der Erfolg des NAV AAV9-Vektors, der bei anderen Indikationen beobachtet wurde, verleihen der Plattform eine starke Position als führende Technologie für in der klinischen Prüfung befindliche Gentherapien bei systemischen und ZNS-Manifestationen lysosomaler Speicherkrankheiten.“
Im Rahmen der Vereinbarung gewährt REGENXBIO Abeona eine ausschließliche weltweite Lizenz (vorbehaltlich bestimmter nicht ausschließlicher Rechte, die zuvor für MPS IIIA gewährt wurden) mit Unterlizenzrechten am NAV AAV9-Vektor von REGENXBIO für die Entwicklung und Vermarktung von Gentherapien für die Behandlung von MPS IIIA, MPS IIIB, INCL und JNCL. Als Gegenleistung für diese Rechte erhält REGENXBIO eine garantierte Vorauszahlung in Höhe von 20 Millionen US-Dollar, von denen 10 Millionen US-Dollar bei Unterzeichnung und 10 Millionen US-Dollar innerhalb von 12 Monaten nach dem Datum des Inkrafttretens ausgezahlt werden. Darüber hinaus erhält REGENXBIO jährliche Gebühren von insgesamt 100 Millionen US-Dollar, die vom zweiten bis zum sechsten Jahr der Gültigkeitsdauer der Vereinbarung zu zahlen sind und von denen 20 Millionen US-Dollar garantiert werden. REGENXBIO ist darüber hinaus berechtigt, mögliche Zahlungen beim Erreichen von kommerziellen Meilensteinen in Höhe von bis zu 60 Millionen US-Dollar zu erhalten. REGENXBIO erhält außerdem Lizenzgebühren im niedrigen zweistelligen Bereich auf den Nettoumsatz von Produkten, die das lizenzierte geistige Eigentum enthalten.
„Diese Lizenzvereinbarung bestätigt das Potenzial von NAV AAV9 für die Behandlung von systemischen und ZNS-Manifestationen lysosomaler Speicherkrankheiten sowie die Stärke unseres Portfolios an geistigem Eigentum“, sagte Kenneth T. Mills, President und Chief Executive Officer von REGENXBIO. „Wir freuen uns, jetzt, da das Unternehmen weiterhin mehrere Programme mit NAV AAV9 durch klinische Studien und in Vorbereitung von Studien für Indikationen mit hohem medizinischem Bedarf vorantreibt, eine Partnerschaft mit Abeona eingehen zu können.“
Über das Sanfilippo-Syndrom
Das Sanfilippo-Syndrom oder MPS Typ III ist eine Gruppe seltener genetischer lysosomaler Speicherkrankheiten, für die es keine zugelassenen Behandlungen gibt. MPS III ist gekennzeichnet durch aggressives Verhalten, Anfälle, Sprach- oder Sehverlust, Schlafunfähigkeit und vorzeitigen Tod. Schätzungsweise 70 % der Kinder mit MPS III erreichen das Alter von 18 Jahren nicht. Die Ursache des Syndroms ist ein fehlendes Enzym, das für den Abbau von Heparansulfat unerlässlich ist. Als Folge davon sammelt sich teilweise synthetisiertes Heparansulfat im zentralen Nervensystem, einschließlich Gehirn und Rückenmark, an und verursacht fortschreitende Schäden. MPS III wird auf der Grundlage der einzelnen Gendefekte kategorisiert, die mit jedem Typ des Syndroms assoziiert sind – A, B, C oder D. Kennzeichen von MPS IIIA ist ein Mangel des SGSH-Enzyms, während MPS IIIB durch eine deutliche Abnahme der NAGLU-Enzymaktivität gekennzeichnet ist.
Über neuronale Ceroid-Lipofuszinose
Bei der infantilen und juvenilen Form der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose, INCL und JNCL, handelt es sich um seltene autosomal-rezessive genetische Erkrankungen, für die es keine zugelassenen Behandlungen gibt. Die neuronale Ceroid-Lipofuszinose verläuft tödlich. Die meisten Erkrankten sterben vor dem 30. oder 40. Lebensjahr. Die zugrunde liegende Ursache der Krankheit ist ein Mangel an Proteinen, die für die Lysosomenfunktion kritisch sind, was zu einem abnormalen Aufbau von Lipopigmenten und zu Neuroinflammation und Neurodegeneration führt. INCL und JNCL unterscheiden sich durch Mutationen ihrer jeweiligen Gene, doch das erste erkennbare Zeichen aller Formen der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose ist oft eine Sehstörung, die zur Erblindung führen kann. Entwicklungsrückschritte sind ein weiteres Kennzeichen der Krankheit. So verlieren Kinder die Fähigkeit, in vollständigen Sätzen zu sprechen. Zu den weiteren Erscheinungsformen gehören unter anderem der Verlust der Fähigkeit, zu gehen oder zu sitzen. In späteren Lebensphasen können betroffene Kinder unter wiederkehrenden Anfällen, Herzproblemen, Verhaltensproblemen und Schlafstörungen leiden.
Über REGENXBIO Inc.
REGENXBIO ist ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biotechnologieunternehmen, das Leben mithilfe des Heilungspotenzials von Gentherapien verbessern möchte. Die NAV-Technologieplattform von REGENXBIO, eine unternehmenseigene Gen-Verabreichungsplattform für Adeno-assoziierte Viren (AAV), besteht aus Exklusivrechten für mehr als 100 neuartige AAV-Vektoren, darunter AAV7, AAV8, AAV9 und AAVrh10. REGENXBIO und Drittparteien, die Lizenznehmer der NAV-Technologieplattform sind, wenden die NAV-Technologieplattform bei der Entwicklung einer breiten Pipeline von Kandidaten in mehreren therapeutischen Bereichen an.
Über Abeona Therapeutics Inc.
Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Programmen von Abeona gehören EB-101 (genkorrigierte Hauttransplantationen) bei rezessiv distropher Epidermolysis bullosa (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), eine auf adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), und ABO-101 (AAV-NAGLU), eine auf adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB). Abeona entwickelt darüber hinaus ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie bei juveniler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie für die Behandlung von infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (INCL), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302, eine Therapie, die eine neuartige CRISPR/Cas9-basierte Genbearbeitungsherangehensweise an die Gentherapie bei seltenen Bluterkrankungen verwendet. Zusätzlich entwickelt Abeona eine proprietäre Vektorplattform, AIM™, für Produktkandidaten der nächsten Generation. Weitere Informationen erhalten Sie auf www.abeonatherapeutics.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen von Abeona
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Paragraf 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Paragraf 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils gültigen Fassung sowie Aussagen, die Risiken und Unwägbarkeiten beinhalten. Zu diesen Aussagen zählen Aussagen in Bezug darauf, dass der NAV AAV9-Vektor dazu beitragen kann, unsere klinischen Programme zu lysosomalen Speicherkrankheiten, die Marktchancen für die Produkte und Produktkandidaten des Unternehmens sowie die Unternehmensziele voranzutreiben. Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen mit Begriffen wie „könnte“, „wird“, „erwarten“, „glauben“, „schätzen“, „annehmen“, „beabsichtigen“ und ähnlichen Ausdrücken zu identifizieren (sowie anderen Wörtern oder Ausdrücken, die Bezug auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände nehmen), die zukunftsgerichtete Aussagen darstellen oder solche identifizieren sollen. Die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von denen abweichen, die von solchen zukunftsgerichteten Aussagen bezeichnet werden. Dies ist von einer Vielzahl von wichtigen Faktoren, Risiken und Unwägbarkeiten abhängig, einschließlich unter anderem dem anhaltenden Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unserer Fähigkeit, Patienten in klinische Studien aufzunehmen, den Auswirkungen des Wettbewerbs, der Fähigkeit, die Lizenzen für Technologien zu erhalten, die ggf. notwendig sind, um unsere Produkte zu vermarkten, der Fähigkeit, die erforderlichen behördlichen Genehmigungen zu erhalten, den Auswirkungen von Veränderungen an den Finanzmärkten und der weltweiten Wirtschaftslage, Risiken, die in Verbindung mit Datenanalysen und -berichterstattung stehen, und anderen Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K, Quartalsberichten auf Formular 10-Q und anderen vom Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde eingereichten Berichten erläutert werden können. Das Unternehmen übernimmt keinerlei Verpflichtungen, die zukunftsgerichteten Aussagen anzupassen oder dahingehend zu aktualisieren, Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung vorgefallen oder eingetreten sind, ob als Ergebnis neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitig.
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