- Abeona obtient de nouvelles licences pour NAV AAV9, pour le développement et la commercialisation de traitements de MPS IIIA, MPS IIIB et de la maladie de Batten CLN1 et CLN3
- Abeona s'engage à verser un paiement initial de 20 millions $ à REGENXBIO, consistant en 10 millions $ au moment de la signature et 10 millions $ au premier anniversaire du contrat, ainsi que des paiements annuels garantis de 20 millions à partir du second anniversaire du contrat
NEW YORK et CLEVELAND, 06 nov. 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), société biopharmaceutique d'essais cliniques de premier plan spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies cellulaires et géniques pour les maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital, et REGENXBIO (Nasdaq : RGNX), une entreprise de biotechnologie d'essais cliniques de premier plan dont la mission est d'améliorer les vies grâce au potentiel curatif des thérapies géniques basées sur sa plate-forme technologique exclusive NAV®, ont annoncé aujourd'hui un accord de licence pour le vecteur NAV AAV9 de REGENXBIO pour le traitement de quatre maladies : syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA), syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB), maladie de Batten infantile, également appelée céroïde lipofuscinose neuronale de type 1 (maladie CLN1) et maladie de Batten juvénile aussi connue sous le nom de céroïde lipofuscinose neuronale de type 3 (maladie CLN3).
« Cet accord représente une étape importante qui souligne le potentiel thérapeutique de nos programmes de traitement du syndrome de Sanfilippo et de la maladie de Batten, avec le vecteur NAV AAV9, qui sont susceptibles de transformer la vie des patients », a déclaré Carsten Thiel, Ph.D., PDG d'Abeona. « Les données de nos programmes cliniques et pré-cliniques mais aussi la réussite du vecteur NAV AAV9, observée dans d'autres indications, renforcent la validité de la plateforme en tant que technologie leader pour les thérapies géniques expérimentales des manifestations systémiques et SNC des maladies lysosomiales. »
En vertu des conditions de l'accord, REGENXBIO a accordé à Abeona une licence mondiale exclusive (sous réserve de certains droits non exclusifs auparavant accordés pour MPS IIIA), avec des droits de sous-licence du vecteur NAV AAV9 de REGENXBIO, pour le développement et la commercialisation de thérapies géniques pour le traitement de MPS IIIA, de MPS IIIB, de la maladie CLN1 et de la maladie CLN3. En échange de ces droits, REGENXBIO recevra un paiement initial garanti de 20 millions $, dont 10 millions $ seront versés à la signature et 10 millions $ seront payés dans les 12 mois après la date d'entrée en vigueur. En outre, REGENXBIO recevra 100 millions $ en redevances annuelles, payables entre le deuxième et le sixième anniversaire du contrat, dont 20 millions $ sont garantis. REGENXBIO est également susceptible de recevoir des paiements commerciaux à intervalles réguliers, pouvant totaliser 60 millions $. REGENXBIO percevra également des royalties de plus de 10 % sur les ventes nettes de produits incorporant la propriété intellectuelle sous licence.
« Cet accord de licence valide encore plus le potentiel de NAV AAV9 pour le traitement des manifestations systémiques et SNC des maladies lysosomales et renforce notre portefeuille de propriété intellectuelle », a expliqué Kenneth T. Mills, PDG de REGENXBIO. « Nous sommes ravis de commencer notre partenariat avec Abeona qui continue de faire progresser nos différents programmes utilisant NAV AAV9 dans les essais cliniques pour des indications pour lesquelles les besoins médicaux non pris en charge sont considérables. »
À propos du syndrome de Sanfilippo
Le syndrome de Sanfilippo, ou MPS de type III, désigne un groupe de maladies lysosomiales génétiques rares sans traitements reconnus. Le MPS III se caractérise par son agressivité, des crises épileptiques, la perte de la parole ou de la vue, des troubles du sommeil et un décès prématuré. On estime que 70 % des enfants souffrant de MPS III n'atteignent pas l'âge de 18 ans. La cause sous-jacente du syndrome est l'absence d'un enzyme qui est essentiel pour la dissolution de sulfate d’héparane. Par conséquent, le sulfate d’héparane partiellement synthétisée s'accumule dans le système nerveux central, y compris le cerveau et la moelle épinière ce qui entraîne progressivement des lésions. Le MPS III est catégorisé en fonction d'anomalies génétiques uniques associées à chaque type de syndrome, A, B, C ou D. La caractéristique principale du MPS IIIA est une déficience de l'enzyme SGSH alors que le MPS IIIB se caractérise par une baisse considérable de l'activité de l'enzyme NAGLU.
À propos de la maladie de Batten
Les formes infantiles et juvéniles de la maladie de Batten aussi désignées CLN1 et CLN3, sont des maladies génétiques autosomiques récessives sans traitements reconnus. La maladie de Batten est fatale et la plupart des personnes atteintes ne dépassent pas la vingtaine ou la trentaine. La cause sous-jacente de la maladie est une déficience des protéines critiques pour la fonction lysosomale. Cette déficience entraîne une accumulation anormale de lipopigments ce qui provoque une neuroinflammation et une neurodégénérescence. CLN1 et CLN3 sont différenciées par des mutations de leurs gènes respectifs, cependant le premier symptôme visible de toutes les formes de la maladie de Batten sont les troubles de la vision qui peuvent s'aggraver qui peuvent conduire jusqu’à une cécité complète. La régression du développement est une autre caractéristique majeure de la maladie et les enfants perdent, notamment, leur capacité de s'exprimer avec des phrases complètes ou celle de marcher ou s'asseoir. Les enfants affectés peuvent avoir des crises épileptiques récurrentes ou rencontrer des problèmes de comportement et des troubles du sommeil au cours de leur vie.
À propos de REGENXBIO Inc.
REGENXBIO est une entreprise de biotechnologie d'essais cliniques de premier plan dont la mission consiste à améliorer les vies par l'intermédiaire du potentiel curatif des thérapies géniques. La plateforme technologique NAV de REGENXBIO, une plate-forme exclusive d'administration de gènes de virus adéno-associé (AVV), consiste en des droits exclusifs pour plus de 100 vecteurs AAV, y compris AAV7, AAV8, AAV9 et AAVrh10. REGENXBIO et ses licenciés tiers pour la plate-forme technologique NAV utilisent la plate-forme technologique NAV dans le développement d'un éventail important de candidats dans de multiples domaines thérapeutiques.
À propos d'Abeona Therapeutics Inc.
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique d’essais cliniques axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapie pour le traitement de maladies génétiques rares potentiellement mortelles. Les programmes phares d'Abeona comprennent l'EB-101 (greffes cutanées corrigées de gènes) pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, l'ABO-102 (AAV-SGSH), une thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) et ABO-101 (AAV-NAGLU), une thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB). Abeona développe également la thérapie génique ABO-201 (AAV-CLN3) pour la maladie CLN3, ABO-202 (AAV-CLN1) pour le traitement de la maladie CLN1, EB-201 pour l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) pour les troubles liés à l'anémie de Fanconi (FA) et ABO-302 en utilisant une nouvelle approche d'édition génique basée sur CRISPR/Cas9 pour la thérapie génique des maladies rares du sang. En outre, Abeona développe une plate-forme vectorielle propriétaire, dénommée AIM™, pour les produits candidats de la prochaine génération. Pour en savoir plus, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.
Énoncés prospectifs d'Abeona
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27a de la loi Securities Act de 1933, telle que modifiée, et la section 21R de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle que modifiée, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces déclarations comprennent des énoncés à propos de la capacité du vecteur AAV9 NAV à faire progresser nos programmes cliniques sur les maladies lysosomales, à propos des opportunités commerciales pour les produits et les produits candidats de l'entreprise et à propos des objectifs de l'entreprise. Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de », et d'autres expressions similaires (ainsi que d'autres termes ou expressions mentionnant des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent des énoncés prospectifs et sont destinés à les identifier. Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter, l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à inscrire des patients dans des essais cliniques, l’impact de la concurrence ; la capacité à obtenir les licences technologiques nécessaires pour la commercialisation de nos produits ; la capacité à obtenir ou à respecter les approbations réglementaires nécessaires ; l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale ; les risques associés à l'analyse des données et les comptes-rendus ; ainsi que les autres risques, tels que détaillés de temps à autre dans les Rapports annuels de la Société sur le Formulaire 10-K et autres rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société décline toute obligation d’effectuer une quelconque révision des déclarations prospectives énoncées dans le présent communiqué ou de mettre à jour lesdites déclarations pour refléter des événements ou des circonstances se déroulant après la date du présent communiqué, qu’ils se présentent sous la forme de nouvelles informations, de futurs développements ou autres.
CONTACT ABEONA :
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Vice-présidente, Finance et relations avec les investisseurs
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Directeur, Communications d'entreprise
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